Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektivitetsstudie av allogene navlestrengsblod-avledede mesenkymale stamceller hos pasienter med RDEB

17. august 2020 oppdatert av: Sang Eun Lee, Gangnam Severance Hospital

Enkeltsenter, enkeltgruppetildeling, åpen etikettforsøk for å vurdere sikkerhet og effektivitet av intravenøs allogene navlestrengsblod-avledede mesenkymale stamceller hos pasienter med recessiv dystrofisk epidermolyse Bullosa

Tidligere har det blitt utført mange studier på mesenkymale stamceller avledet fra benmarg eller subkutant fett, men interessen for behandlinger av mesenkymale stamceller fra navlestrengsblod har økt den siste tiden.

Når det gjelder navlestrengsblod som kilde, er isolering av mesenkymale stamceller lettere enn benmarg eller fettvev, og mesenkymale stamceller fra navlestrengsblod har en fordel som behandling fordi de har raskere populasjonsdoblingstid.

Til dags dato har ingen klinisk forskning på behandling av pasienter som bruker navlestrengsblod-avledede mesenkymale stamceller blitt rapportert i litteraturen, men det er allerede registrert på clinicaltrials.gov og gjennomføres for tiden i utlandet.

I denne studien vil vi studere sikkerheten og effektiviteten av RDEB-pasientbehandling ved bruk av navlestrengsblod-avledede mesenkymale stamceller med disse fordelene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Til nå har alle kliniske studier for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) undersøkt potensialet til benmargsavledede MSC-er. Imidlertid er navlestrengsblod (UCB) en annen viktig kilde til stamceller, siden dets ikke-invasive innsamlingsprosedyre og raske tilgjengelighet fra navlestrengsblodbank. Humane UCB-avledede MSCer (hUCB-MSCs) viser høy spredningskapasitet og lav immunogenisitet. Noen få data støtter at UCB-MSC-er kan ha betydelig større immunsuppressivt potensial enn andre kilder til MSC-er. En preklinisk studie har vist at systemiske infusjoner av humane UCB-avledede ubegrensede somatiske stamceller, en underpopulasjon av ikke-hematopoietiske stromale stamceller, betydelig forlenget levetiden og reduserte blemmerdannelser av RDEB-musemodeller. Gitt de lovende resultatene fra den prekliniske studien, gjennomførte vi en første-i-menneske, fase 1/2a klinisk studie med intravenøs administrering av allogene hUCB-MSCs hos pasienter med RDEB for å bestemme sikkerhet, tolerabilitet og potensiell effekt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 56 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter som har diagnostisert recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa gjennom klinisk, histologisk (Delvis eller fullstendig tap av VII kollagen (C7) bør bekreftes ved DIF og elektronmikroskopiundersøkelse) og genetisk testing (COL7A1 genetisk mutasjon må bekreftes).
  2. RDEB-pasienter i alderen 10 til 60 år (når det gjelder pasienter under 19 år, pasienter som innhenter samtykke fra en representant (foreldremyndighet eller verge))
  3. Pasienter som har hørt formålet med og innholdet i en klinisk utprøving og frivillig signert samtykkeerklæringen før den kliniske utprøvingen (Juridisk representant ved mindreårige)
  4. Pasienter som kan overvåkes i løpet av en klinisk prøveperiode

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter som er uenige i denne studien
  2. Pasienter som ikke er i følge med verge dersom de med nedsatt samtykkeevne
  3. Pasienten eller pasientens representant kan ikke høre og forstå forklaringen
  4. Ved mottatt immunterapi eller kjemoterapi inkludert oralt kortikosteroid (lokal behandling er mulig) i mer enn 1 uke innen 8 uker før registrering.
  5. Alle typer levende vaksiner unntatt influensavaksine innen fire uker før registrering
  6. Klinisk signifikante infeksjoner innen fire uker etter screeningsdatoen eller i løpet av screeningsperioden (lungebetennelse, pyelonefritt, Clostridium difficile osv.)
  7. Alle typer bekreftet medfødt eller ervervet immunsviktsyndrom

  8. Akutt, kronisk infeksjon (type B, type C) tilsvarende:

    - HBs-Ag, IgM anti-HBc, IgG anti-HBc positiv (Men hvis HBs-Ag og IgM anti-HBc er negativ, men bare IgG anti-HBc er positiv, hvis ani-HBs Ab positiv, kan denne kliniske studien bli registrert.)

  9. Pasienter som med allogen stamcellebehandling opplever innen 1 år fra screeningtestdatoen
  10. Pasienter som har en historie med ondartede svulster eller som for tiden er under behandling (plateepitelkarsinom i huden, inkludering av kutan plateepitelkarsinom)
  11. Type VII kollagen ELISA positiv og IIF positiv
  12. Gravide eller ammende kvinner (Kvinner i fertil alder bør godta å bruke passende prevensjonsmetoder (hormonell eller barrieremetode for prevensjon eller avholdenhet) før de melder seg inn i studien og under studieperioden, inkludert en måned etter siste administrering av testmedikamentet. Hvis du er gravid eller mistenker å være gravid mens du deltar i studien, bør etterforskeren informeres umiddelbart.)
  13. Andre tilfeller hvor forskeren vurderer at deltakelse i denne kliniske studien er upassende
  14. Hvis andre legemidler fra kliniske utprøvinger har blitt administrert innen 4 uker før registrering eller for øyeblikket deltar i en klinisk utprøving

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: FURESTEM-CD Inj
Legemiddel: Menneskelige navlestrengsblod-avledede mesenkymale stamceller
3,0 x 106 celler/kg, IV, totalt 3 doser hver 2. uke
Andre navn:
  • hUCB-MSCs
  • FURESTEM-CD Inj

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bivirkninger relatert til den intravenøse allogene navlestrengsblodavledede mesenkymale stamcellen
Tidsramme: 8 måneder
8 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i type VII kollagen og forankring av fibrillekspresjon ved dermoepidermal overgang
Tidsramme: baseline, dag 56
baseline, dag 56
Endring i Birmingham Epidermolysis Bullosa Severity Score (BEBSS)
Tidsramme: baseline, dag 56, dag 112, dag 168
baseline, dag 56, dag 112, dag 168
Endring i global alvorlighetsgrad
Tidsramme: baseline, dag 56, dag 112, dag 168
baseline, dag 56, dag 112, dag 168
Endring i total kroppsoverflate som påvirkes av RDEB
Tidsramme: baseline, dag 56, dag 112, dag 168
baseline, dag 56, dag 112, dag 168
Endring i livskvalitet i Epidermolysis Bullosa (QOLEB) spørreskjema
Tidsramme: baseline, dag 56, dag 112, dag 168
baseline, dag 56, dag 112, dag 168
Endring i blemmerantall
Tidsramme: baseline, dag 56, dag 112, dag 168
baseline, dag 56, dag 112, dag 168
Endring i pruritus visuell analog skala (VAS)
Tidsramme: baseline, dag 56, dag 112, dag 168
baseline, dag 56, dag 112, dag 168
Endring i smerte visuell analog skala (VAS)
Tidsramme: baseline, dag 56, dag 112, dag 168
baseline, dag 56, dag 112, dag 168

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Gangnam Severance Hospital

Samarbeidspartnere

Daewoong Pharmaceutical Co. LTD.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. oktober 2016

Primær fullføring (Faktiske)

10. januar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

10. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

20. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. august 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. august 2020

Sist bekreftet

1. august 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 3-2015-0285

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Recessiv dystrofisk epidermolysis Bullosa

Kliniske studier på Menneskelige navlestrengsblod-avledede mesenkymale stamceller

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gambia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere