Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och effektivitetsstudie av allogena mesenkymala stamceller från navelsträngsblod hos patienter med RDEB

17 augusti 2020 uppdaterad av: Sang Eun Lee, Gangnam Severance Hospital

Single Center, Single Group Assignment, Open Label-försök för att bedöma säkerhet och effektivitet av intravenös allogen mesenkymal stamcell från navelsträngsblod hos patienter med recessiv dystrofisk epidermolys Bullosa

Tidigare har många studier utförts på mesenkymala stamceller som härrör från benmärg eller subkutant fett, men intresset för behandlingar av mesenkymala stamceller från navelsträngsblod har ökat på senare tid.

När det gäller navelsträngsblod som källa är isoleringen av mesenkymala stamceller lättare än benmärg eller fettvävnad, och mesenkymala stamceller från navelsträngsblod har en fördel som behandling eftersom de har snabbare befolkningsfördubblingstid.

Hittills har ingen klinisk forskning om behandling av patienter som använder mesenkymala stamceller från navelsträngsblod rapporterats i litteraturen, men det har redan registrerats på clinicaltrials.gov och som för närvarande genomförs utomlands.

I denna studie kommer vi att studera säkerheten och effektiviteten av RDEB-patientbehandling med hjälp av mesenkymala stamceller från navelsträngsblod med dessa fördelar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Hittills har alla kliniska prövningar för Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) undersökt potentialen hos benmärgshärledda MSC. Emellertid är navelsträngsblod (UCB) en annan viktig källa till stamceller, eftersom dess icke-invasiva insamlingsprocedur och snabba tillgänglighet från navelsträngsblodbanker. Humana UCB-härledda MSCs (hUCB-MSCs) uppvisar hög spridningskapacitet och låg immunogenicitet. Ett fåtal data stöder att UCB-MSC kan ha betydligt större immunsuppressiv potential än andra källor till MSC. En preklinisk studie har visat att systemiska infusioner av mänskliga UCB-härledda obegränsade somatiska stamceller, en subpopulation av icke-hematopoetiska stromala stamceller, avsevärt förlängde livslängden och minskade blåsbildning hos RDEB-mössmodeller. Med tanke på de lovande resultaten av den prekliniska studien genomförde vi en första-i-människ fas 1/2a klinisk prövning av intravenös administrering av allogena hUCB-MSCs på patienter med RDEB för att fastställa säkerhet, tolerabilitet och potentiell effekt.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 56 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter som diagnostiserats med recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa genom klinisk, histologisk (partiell eller fullständig förlust av VII kollagen (C7) bör bekräftas genom DIF och elektronmikroskopiundersökning) och genetisk testning (COL7A1 genetisk mutation måste bekräftas).
  2. RDEB-patienter i åldrarna 10 till 60 år (när det gäller patienter under 19 år, patienter som erhåller samtycke från en representant (föräldramyndighet eller vårdnadshavare))
  3. Patienter som har hört syftet med och innehållet i en klinisk prövning och frivilligt undertecknat samtyckesformuläret före den kliniska prövningen (Juridisk representant vid minderåriga)
  4. Patienter som kan övervakas under en klinisk prövningsperiod

Exklusions kriterier:

  1. Patienter som inte håller med om denna studie
  2. Patienter som inte åtföljs av vårdnadshavare om de med nedsatt samtyckesförmåga
  3. Patienten eller patientens representant kan inte höra och förstå förklaringen
  4. Vid erhållen immunterapi eller kemoterapi inklusive oral kortikosteroid (utvärtes behandling är möjlig) i mer än 1 vecka inom 8 veckor före registrering.
  5. Alla typer av levande vacciner utom influensavaccin inom fyra veckor före registrering
  6. Kliniskt signifikanta infektioner inom fyra veckor efter screeningdatumet eller under screeningsperioden (lunginflammation, pyelonefrit, Clostridium difficile etc)
  7. Alla typer av bekräftat medfött eller förvärvat immunbristsyndrom

  8. Akut, kronisk infektion (typ B, typ C) motsvarande:

    - HBs-Ag, IgM anti-HBc, IgG anti-HBc positiv (Men om HBs-Ag och IgM anti-HBc är negativ, men endast IgG anti-HBc är positiv, om ani-HBs Ab positiv, kan denna kliniska prövning vara registrerad.)

  9. Patienter som med allogen stamcellsbehandling upplever inom 1 år från screeningtestets datum
  10. Patienter som har haft maligna tumörer i anamnesen eller som för närvarande behandlas (skivepitelcancer i huden, inkludering av hudens skivepitelcancer)
  11. Typ VII kollagen ELISA positiv och IIF positiv
  12. Gravida eller ammande kvinnor (kvinnor i fertil ålder bör gå med på att använda lämpliga preventivmetoder (hormonell preventivmetod eller barriärmetod för preventivmedel eller abstinens) före inskrivningen i studien och under studieperioden, inklusive en månad efter den senaste administreringen av testläkemedlet. Om du är gravid eller misstänker att han är gravid när du deltar i studien, ska utredaren informeras omedelbart.)
  13. Andra fall där forskaren bedömer att deltagande i denna kliniska prövning är olämpligt
  14. Om andra läkemedel för kliniska prövningar har administrerats inom 4 veckor före registrering eller för närvarande deltar i en klinisk prövning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: FURESTEM-CD Inj
Läkemedel: Mesenkymala stamceller från mänskliga navelsträngsblod
3,0 x 106 celler/kg, IV, totalt 3 doser varannan vecka
Andra namn:
  • hUCB-MSC
  • FURESTEM-CD Inj

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Biverkningar relaterade till den intravenösa allogena mesenkymala stamcellen från navelsträngsblod
Tidsram: 8 månader
8 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i kollagen typ VII och förankring av fibrillexpression vid dermoepidermal korsning
Tidsram: baslinje, dag 56
baslinje, dag 56
Förändring i Birmingham Epidermolysis Bullosa Severity Score (BEBSS)
Tidsram: baslinje, dag 56, dag 112, dag 168
baslinje, dag 56, dag 112, dag 168
Förändring i globalt allvarlighetspoäng
Tidsram: baslinje, dag 56, dag 112, dag 168
baslinje, dag 56, dag 112, dag 168
Förändring av total kroppsyta påverkad av RDEB
Tidsram: baslinje, dag 56, dag 112, dag 168
baslinje, dag 56, dag 112, dag 168
Förändring i livskvalitet i Epidermolysis Bullosa (QOLEB) frågeformulär
Tidsram: baslinje, dag 56, dag 112, dag 168
baslinje, dag 56, dag 112, dag 168
Förändring i blåsantalet
Tidsram: baslinje, dag 56, dag 112, dag 168
baslinje, dag 56, dag 112, dag 168
Förändring i pruritus visuell analog skala (VAS)
Tidsram: baslinje, dag 56, dag 112, dag 168
baslinje, dag 56, dag 112, dag 168
Förändring i smärt visuell analog skala (VAS)
Tidsram: baslinje, dag 56, dag 112, dag 168
baslinje, dag 56, dag 112, dag 168

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Gangnam Severance Hospital

Samarbetspartners

Daewoong Pharmaceutical Co. LTD.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 oktober 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

10 januari 2020

Avslutad studie (Faktisk)

10 januari 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 augusti 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 augusti 2020

Första postat (Faktisk)

20 augusti 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 augusti 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 augusti 2020

Senast verifierad

1 augusti 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 3-2015-0285

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera