Étude sur l'innocuité et l'efficacité des cellules souches mésenchymateuses allogéniques dérivées du sang de cordon ombilical chez des patients atteints d'EBDR
17 août 2020 mis à jour par: Sang Eun Lee, Gangnam Severance Hospital
Un seul centre, un seul groupe, un essai ouvert pour évaluer l'innocuité et l'efficacité des cellules souches mésenchymateuses allogéniques dérivées du sang de cordon ombilical par voie intraveineuse chez des patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive
Auparavant, de nombreuses études ont été menées sur les cellules souches mésenchymateuses dérivées de la moelle osseuse ou de la graisse sous-cutanée, mais l'intérêt pour les traitements des cellules souches mésenchymateuses dérivées du sang de cordon a récemment augmenté.
Dans le cas du sang de cordon comme source, l'isolement des cellules souches mésenchymateuses est plus facile que la moelle osseuse ou le tissu adipeux, et les cellules souches mésenchymateuses dérivées du sang de cordon présentent un avantage en tant que traitement car elles ont un temps de doublement de population plus rapide.
À ce jour, aucune recherche clinique sur le traitement des patients utilisant des cellules souches mésenchymateuses dérivées du sang de cordon n'a été rapportée dans la littérature, mais elles ont déjà été enregistrées sur clinicaltrials.gov et actuellement menée à l'étranger.
Dans cette étude, nous étudierons l'innocuité et l'efficacité du traitement des patients RDEB à l'aide de cellules souches mésenchymateuses dérivées du sang de cordon avec ces avantages.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Jusqu'à présent, tous les essais cliniques sur l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR) ont examiné le potentiel des CSM dérivées de la moelle osseuse.
Cependant, le sang de cordon ombilical (UCB) est une autre source importante de cellules souches, en raison de sa procédure de collecte non invasive et de sa disponibilité rapide dans les banques de sang de cordon.
Les MSC humaines dérivées d'UCB (hUCB-MSC) présentent une capacité de prolifération élevée et une faible immunogénicité.
Quelques données confirment que les UCB-MSC peuvent avoir un potentiel immunosuppresseur significativement plus élevé que les autres sources de MSC.
Une étude préclinique a démontré que des perfusions systémiques de cellules souches somatiques sans restriction dérivées d'UCB humaines, une sous-population de cellules souches stromales non hématopoïétiques, prolongeaient considérablement la durée de vie et réduisaient les cloques du modèle de souris RDEB.
Compte tenu des résultats prometteurs de l'étude préclinique, nous avons mené un premier essai clinique de phase 1/2a chez l'homme d'administrations intraveineuses de hUCB-MSC allogéniques chez des patients atteints d'EBDR afin de déterminer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité potentielle.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
5
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Seoul, Corée, République de
- GangnamSeverance Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans à 56 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Patients ayant reçu un diagnostic d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive par des tests cliniques, histologiques (la perte partielle ou complète du collagène VII (C7) doit être confirmée par DIF et un examen au microscope électronique) et génétiques (la mutation génétique COL7A1 doit être confirmée).
- Patients RDEB âgés de 10 à 60 ans (Dans le cas des patients de moins de 19 ans, les patients qui obtiennent le consentement d'un représentant (autorité parentale ou tuteur))
- Patients ayant entendu le but et le contenu d'un essai clinique et signé volontairement le formulaire de consentement avant l'essai clinique (Représentant légal en cas de mineur)
- Patients pouvant être suivis pendant une période d'essai clinique
Critère d'exclusion:
- Patients en désaccord avec cette étude
- Patients non accompagnés d'un tuteur si ceux dont la capacité de consentement est altérée
- Le patient ou son représentant est incapable d'entendre et de comprendre l'explication
- En cas d'immunothérapie ou de chimiothérapie incluant un corticoïde oral (un traitement topique est possible) pendant plus de 1 semaine dans les 8 semaines précédant l'inscription.
- Tous les types de vaccins vivants à l'exception du vaccin antigrippal dans les quatre semaines précédant l'enregistrement
- Infections cliniquement significatives dans les quatre semaines suivant la date de dépistage ou pendant la période de dépistage (pneumonie, pyélonéphrite, Clostridium difficile, etc.)
- Toutes sortes de syndromes d'immunodéficience congénitale ou acquise confirmés
Infection chronique aiguë (Type B, Type C) correspondant à :
- HBs-Ag, IgM anti-HBc, IgG anti-HBc positifs (Cependant, si HBs-Ag et IgM anti-HBc sont négatifs, mais seuls les IgG anti-HBc sont positifs, si ani-HBs Ac positifs, cet essai clinique peut être enregistré.)
- Patients ayant suivi un traitement par cellules souches allogéniques dans l'année suivant la date du test de dépistage
- Patients ayant des antécédents de tumeurs malignes ou en cours de traitement (carcinome épidermoïde de la peau, carcinome épidermoïde cutané à inclusion)
- Collagène de type VII ELISA positif et IIF positif
- Femmes enceintes ou allaitantes (Les femmes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser des méthodes contraceptives appropriées (méthode de contraception hormonale ou barrière ou abstinence) avant l'inscription à l'étude et pendant la période d'étude, y compris un mois après la dernière administration du médicament à l'essai. En cas de grossesse ou de suspicion de grossesse pendant la participation à l'étude, l'investigateur doit en être informé immédiatement.)
- Autres cas où le chercheur juge que la participation à cet essai clinique est inappropriée
- Si d'autres médicaments d'essai clinique ont été administrés dans les 4 semaines précédant l'enregistrement ou participent actuellement à un essai clinique
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: FURESTEM-CD Inj
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3,0 x 106 cellules/kg, IV, Total de 3 doses toutes les 2 semaines
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Événements indésirables liés à l'administration intraveineuse de cellules souches mésenchymateuses allogéniques dérivées du sang de cordon ombilical
Délai: 8 mois
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8 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Modification du collagène de type VII et expression des fibrilles d'ancrage à la jonction dermoépidermique
Délai: ligne de base, jour 56
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ligne de base, jour 56
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Modification du score de gravité de l'épidermolyse bulleuse de Birmingham (BEBSS)
Délai: ligne de base, jour56, jour 112, jour168
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ligne de base, jour56, jour 112, jour168
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Changement du score global de gravité
Délai: ligne de base, jour56, jour 112, jour168
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ligne de base, jour56, jour 112, jour168
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Modification de la surface corporelle totale affectée par RDEB
Délai: ligne de base, jour56, jour 112, jour168
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ligne de base, jour56, jour 112, jour168
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Questionnaire sur l'évolution de la qualité de vie en épidermolyse bulleuse (QOLEB)
Délai: ligne de base, jour56, jour 112, jour168
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ligne de base, jour56, jour 112, jour168
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Modification du nombre de cloques
Délai: ligne de base, jour56, jour 112, jour168
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ligne de base, jour56, jour 112, jour168
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Modification de l'échelle visuelle analogique (EVA) du prurit
Délai: ligne de base, jour56, jour 112, jour168
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ligne de base, jour56, jour 112, jour168
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Échelle visuelle analogique (EVA) de la douleur
Délai: ligne de base, jour56, jour 112, jour168
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ligne de base, jour56, jour 112, jour168
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 octobre 2016
Achèvement primaire (Réel)
10 janvier 2020
Achèvement de l'étude (Réel)
10 janvier 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 août 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 août 2020
Première publication (Réel)
20 août 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 août 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 août 2020
Dernière vérification
1 août 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 3-2015-0285
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .