Studie bezpečnosti a účinnosti alogenní mezenchymální kmenové buňky derivované z pupečníkové krve u pacientů s RDEB
17. srpna 2020 aktualizováno: Sang Eun Lee, Gangnam Severance Hospital
Jedno centrum, jednoskupinové přiřazení, otevřená studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti intravenózní alogenní mezenchymální kmenové buňky derivované z pupečníkové krve u pacientů s recesivní dystrofickou epidermolýzou Bullosa
Dříve bylo provedeno mnoho studií na mezenchymálních kmenových buňkách pocházejících z kostní dřeně nebo podkožního tuku, ale zájem o léčbu mezenchymálními kmenovými buňkami získanými z pupečníkové krve v poslední době roste.
V případě pupečníkové krve jako zdroje je izolace mezenchymálních kmenových buněk snazší než u kostní dřeně nebo tukové tkáně a mezenchymální kmenové buňky pocházející z pupečníkové krve mají jako léčbu výhodu, protože mají rychlejší dobu zdvojení populace.
Dosud nebyl v literatuře popsán žádný klinický výzkum léčby pacientů s použitím mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z pupečníkové krve, ale již byly zaregistrovány na webu clinictrials.gov a v současnosti probíhá v zahraničí.
V této studii budeme studovat bezpečnost a účinnost léčby pacientů s RDEB pomocí mezenchymálních kmenových buněk získaných z pupečníkové krve s těmito výhodami.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Až dosud všechny klinické studie recesivní dystrofické epidermolysis Bullosa (RDEB) zkoumaly potenciál MSC pocházejících z kostní dřeně.
Pupečníková krev (UCB) je však dalším důležitým zdrojem kmenových buněk, protože její neinvazivní postup odběru a rychlá dostupnost z bankovnictví pupečníkové krve.
Lidské MSC odvozené od UCB (hUCB-MSC) vykazují vysokou proliferační kapacitu a nízkou imunogenicitu.
Několik údajů podporuje, že UCB-MSC mohou mít významně větší imunosupresivní potenciál než jiné zdroje MSC.
Preklinická studie prokázala, že systémové infuze lidských neomezených somatických kmenových buněk odvozených od UCB, subpopulace nehematopoetických stromálních kmenových buněk, významně prodloužily životnost a snížily tvorbu puchýřů u myšího modelu RDEB.
Vzhledem ke slibným výsledkům preklinické studie jsme provedli první klinickou studii fáze 1/2a u člověka s intravenózním podáváním alogenních hUCB-MSC u pacientů s RDEB, abychom určili bezpečnost, snášenlivost a potenciální účinnost.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
5
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Seoul, Korejská republika
- GangnamSeverance Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 56 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti, u kterých byla klinicky, histologicky (částečná nebo úplná ztráta kolagenu VII (C7) potvrzena vyšetřením DIF a elektronovou mikroskopií) a genetickým testováním (musí být potvrzena genetická mutace COL7A1) diagnostikována recesivní dystrofická epidermolysis bullosa.
- Pacienti s RDEB ve věku 10 až 60 let (v případě pacientů mladších 19 let, pacienti, kteří získají souhlas od zástupce (rodičovské autority nebo opatrovníka))
- Pacienti, kteří slyšeli o účelu a obsahu klinického hodnocení a dobrovolně podepsali formulář souhlasu před klinickým hodnocením (zákonný zástupce v případě nezletilých)
- Pacienti, kteří mohou být sledováni během období klinického hodnocení
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří s touto studií nesouhlasí
- Pacienti, kteří nejsou doprovázeni opatrovníkem, pokud mají sníženou schopnost souhlasu
- Pacient nebo jeho zástupce není schopen slyšet a pochopit vysvětlení
- V případě léčené imunoterapie nebo chemoterapie včetně perorálních kortikosteroidů (je možná lokální léčba) déle než 1 týden během 8 týdnů před registrací.
- Všechny druhy živých vakcín kromě vakcíny proti chřipce do čtyř týdnů před registrací
- Klinicky významné infekce do čtyř týdnů od data screeningu nebo během screeningového období (pneumonie, pyelonefritida, Clostridium difficile atd.)
- Všechny druhy potvrzeného vrozeného nebo získaného syndromu imunodeficience
Akutní, chronická infekce (typ B, typ C) odpovídající:
- HBs-Ag, IgM anti-HBc, IgG anti-HBc pozitivní (Pokud je však HBs-Ag a IgM anti-HBc negativní, ale pozitivní je pouze IgG anti-HBc, pokud je pozitivní ani-HBs Ab, může tato klinická studie být registrován.)
- Pacienti, kteří prodělali léčbu alogenními kmenovými buňkami do 1 roku od data screeningového testu
- Pacienti, kteří mají v anamnéze zhoubné nádory nebo jsou v současné době léčeni (skvamocelulární karcinom kůže, inkluze kožního spinocelulárního karcinomu)
- Kolagen typu VII ELISA pozitivní a IIF pozitivní
- Těhotné nebo kojící ženy (Ženy ve fertilním věku by měly souhlasit s použitím vhodných antikoncepčních metod (hormonální nebo bariérová metoda antikoncepce nebo abstinence) před zařazením do studie a během období studie, včetně jednoho měsíce po posledním podání testovaného léku. Pokud je během účasti ve studii těhotná nebo existuje podezření na těhotenství, zkoušející by měl být okamžitě informován.)
- Jiné případy, kdy výzkumník usoudí, že účast v tomto klinickém hodnocení je nevhodná
- Pokud byly během 4 týdnů před registrací podány jiné léky z klinického hodnocení nebo se v současné době účastní klinického hodnocení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: FURESTEM-CD Inj
|
3,0 x 106 buněk/kg, IV, celkem 3 dávky každé 2 týdny
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Nežádoucí účinky související s intravenózní alogenní mezenchymální kmenovou buňkou získanou z pupečníkové krve
Časové okno: 8 měsíců
|
8 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna exprese kolagenu typu VII a exprese kotvících fibril v dermoepidermální junkci
Časové okno: základní stav, den 56
|
základní stav, den 56
|
|
Změna skóre závažnosti Birmingham Epidermolysis Bullosa (BEBSS)
Časové okno: výchozí stav, den 56, den 112, den 168
|
výchozí stav, den 56, den 112, den 168
|
|
Změna v globálním skóre závažnosti
Časové okno: výchozí stav, den 56, den 112, den 168
|
výchozí stav, den 56, den 112, den 168
|
|
Změna celkového povrchu těla ovlivněná RDEB
Časové okno: výchozí stav, den 56, den 112, den 168
|
výchozí stav, den 56, den 112, den 168
|
|
Dotazník změny kvality života u Epidermolysis Bullosa (QOLEB).
Časové okno: výchozí stav, den 56, den 112, den 168
|
výchozí stav, den 56, den 112, den 168
|
|
Změna počtu puchýřů
Časové okno: výchozí stav, den 56, den 112, den 168
|
výchozí stav, den 56, den 112, den 168
|
|
Změna ve vizuální analogové stupnici pruritu (VAS)
Časové okno: výchozí stav, den 56, den 112, den 168
|
výchozí stav, den 56, den 112, den 168
|
|
Změna ve vizuální analogové stupnici bolesti (VAS)
Časové okno: výchozí stav, den 56, den 112, den 168
|
výchozí stav, den 56, den 112, den 168
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. října 2016
Primární dokončení (Aktuální)
10. ledna 2020
Dokončení studie (Aktuální)
10. ledna 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. srpna 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. srpna 2020
První zveřejněno (Aktuální)
20. srpna 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. srpna 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. srpna 2020
Naposledy ověřeno
1. srpna 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 3-2015-0285
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .