Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af allogene navlestrengsblod-afledte mesenkymale stamceller hos patienter med RDEB

17. august 2020 opdateret af: Sang Eun Lee, Gangnam Severance Hospital

Single Center, Single Group Assignment, Open Label-forsøg for at vurdere sikkerhed og effektivitet af intravenøs allogene navlestrengsblod-afledte mesenkymale stamceller hos patienter med recessiv dystrofisk epidermolysis Bullosa

Tidligere er der blevet udført mange undersøgelser af mesenkymale stamceller afledt af knoglemarv eller subkutant fedt, men interessen for navlestrengsblod-afledte mesenkymale stamcellebehandlinger har været stigende på det seneste.

I tilfælde af navlestrengsblod som kilde er isoleringen af ​​mesenkymale stamceller lettere end knoglemarv eller fedtvæv, og mesenkymale stamceller fra navlestrengsblod har en fordel som behandling, fordi de har hurtigere befolkningsfordoblingstid.

Til dato er der ikke rapporteret om klinisk forskning i behandling af patienter, der bruger navlestrengsblod-afledte mesenkymale stamceller i litteraturen, men der er allerede blevet registreret på clinicaltrials.gov og foregår i øjeblikket i udlandet.

I denne undersøgelse vil vi studere sikkerheden og effektiviteten af ​​RDEB-patientbehandling ved hjælp af navlestrengsblod-afledte mesenkymale stamceller med disse fordele.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Indtil nu har alle kliniske forsøg for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) undersøgt potentialet af knoglemarvs-afledte MSC'er. Imidlertid er navlestrengsblod (UCB) en anden vigtig kilde til stamceller, da dets ikke-invasive indsamlingsprocedure og hurtige tilgængelighed fra navlestrengsblodbanker. Humane UCB-afledte MSC'er (hUCB-MSC'er) udviser høj spredningskapacitet og lav immunogenicitet. Nogle få data understøtter, at UCB-MSC'er kan have betydeligt større immunsuppressivt potentiale end andre kilder til MSC'er. En præklinisk undersøgelse har vist, at systemiske infusioner af humane UCB-afledte ubegrænsede somatiske stamceller, en subpopulation af ikke-hæmatopoietiske stromale stamceller, forlængede levetiden betydeligt og reducerede blæredannelse af RDEB-musemodeller. På baggrund af de lovende resultater af det prækliniske studie gennemførte vi et første-i-menneskeligt, fase 1/2a klinisk forsøg med intravenøs administration af allogene hUCB-MSC'er hos patienter med RDEB for at bestemme sikkerheden, tolerabiliteten og den potentielle effekt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 56 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter, der har diagnosticeret recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa gennem klinisk, histologisk (Delvis eller fuldstændig tab af VII kollagen (C7) skal bekræftes ved DIF og elektronmikroskopiundersøgelse) og genetisk testning (COL7A1 genetisk mutation skal bekræftes).
  2. RDEB-patienter i alderen 10 til 60 år (i tilfælde af patienter under 19 år, patienter, der indhenter samtykke fra en repræsentant (forældremyndighed eller værge))
  3. Patienter, der har hørt formålet med og indholdet af et klinisk forsøg og frivilligt har underskrevet samtykkeerklæringen forud for det kliniske forsøg (juridisk repræsentant i tilfælde af mindreårige)
  4. Patienter, der kan overvåges i en klinisk forsøgsperiode

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter, der er uenige i denne undersøgelse
  2. Patienter, der ikke er ledsaget af en værge, hvis de med nedsat samtykkeevne
  3. Patienten eller patientens repræsentant kan ikke høre og forstå forklaringen
  4. Ved modtaget immunterapi eller kemoterapi inklusiv oralt kortikosteroid (lokal behandling er mulig) i mere end 1 uge inden for 8 uger før registrering.
  5. Alle former for levende vacciner undtagen influenzavaccine inden for fire uger før registrering
  6. Klinisk signifikante infektioner inden for fire uger efter screeningsdatoen eller under screeningsperioden (lungebetændelse, pyelonefritis, Clostridium difficile osv.)
  7. Alle former for bekræftet medfødt eller erhvervet immundefektsyndrom

  8. Akut, kronisk infektion (Type B, Type C) svarende til:

    - HBs-Ag, IgM anti-HBc, IgG anti-HBc positiv (Men hvis HBs-Ag og IgM anti-HBc er negativ, men kun IgG anti-HBc er positiv, hvis ani-HBs Ab positiv, kan dette kliniske forsøg blive registreret.)

  9. Patienter, der med allogen stamcellebehandling oplever inden for 1 år fra screeningstestdatoen
  10. Patienter, der har en historie med ondartede tumorer eller i øjeblikket er i behandling (pladecellekræft i huden, inklusion af kutan planocellulært karcinom)
  11. Type VII kollagen ELISA positiv og IIF positiv
  12. Gravide eller ammende kvinder (Kvinder i den fødedygtige alder bør acceptere at bruge passende præventionsmetoder (hormonel eller barrieremetode til prævention eller afholdenhed) før optagelse i undersøgelsen og under undersøgelsesperioden, inklusive en måned efter den sidste administration af testlægemidlet. Hvis du er gravid eller mistænkes for at være gravid, mens du deltager i undersøgelsen, skal investigator straks informeres).
  13. Andre tilfælde, hvor forskeren vurderer, at deltagelse i dette kliniske forsøg er uhensigtsmæssig
  14. Hvis andre lægemidler til kliniske forsøg er blevet administreret inden for 4 uger før registrering eller i øjeblikket deltager i et klinisk forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: FURESTEM-CD Inj
Medicin: Humane navlestrengsblod-afledte mesenkymale stamceller
3,0 x 106 celler/kg, IV, i alt 3 doser hver 2. uge
Andre navne:
  • hUCB-MSC'er
  • FURESTEM-CD Inj

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Bivirkninger relateret til den intravenøse allogene navlestrengsblod-afledte mesenkymale stamcelle
Tidsramme: 8 måneder
8 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i type VII kollagen og forankring af fibrilekspression ved dermoepidermal forbindelse
Tidsramme: baseline, dag 56
baseline, dag 56
Ændring i Birmingham Epidermolysis Bullosa Severity Score (BEBSS)
Tidsramme: baseline, dag 56, dag 112, dag 168
baseline, dag 56, dag 112, dag 168
Ændring i global sværhedsgrad
Tidsramme: baseline, dag 56, dag 112, dag 168
baseline, dag 56, dag 112, dag 168
Ændring i det samlede kropsoverfladeareal påvirket af RDEB
Tidsramme: baseline, dag 56, dag 112, dag 168
baseline, dag 56, dag 112, dag 168
Ændring i livskvalitet i Epidermolysis Bullosa (QOLEB) spørgeskema
Tidsramme: baseline, dag 56, dag 112, dag 168
baseline, dag 56, dag 112, dag 168
Ændring i blisterantal
Tidsramme: baseline, dag 56, dag 112, dag 168
baseline, dag 56, dag 112, dag 168
Ændring i pruritus visuel analog skala (VAS)
Tidsramme: baseline, dag 56, dag 112, dag 168
baseline, dag 56, dag 112, dag 168
Ændring i smerte visuel analog skala (VAS)
Tidsramme: baseline, dag 56, dag 112, dag 168
baseline, dag 56, dag 112, dag 168

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Gangnam Severance Hospital

Samarbejdspartnere

Daewoong Pharmaceutical Co. LTD.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. oktober 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. januar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

10. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. august 2020

Først opslået (Faktiske)

20. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 3-2015-0285

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Recessiv dystrofisk epidermolysis Bullosa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner