胆道閉鎖症に苦しむ子供のための臍帯由来間葉系幹細胞 (UC-MSC) 移植 (UCMSCBA)
胆道閉鎖症による肝硬変に苦しむ子供のための臍帯由来間葉系幹細胞（UC-MSC）移植の安全性と有効性の評価：マッチドコントロール前向き研究
胆道閉鎖症 (BA) は新生児の慢性胆汁うっ滞の最も頻繁な原因であり、小児肝移植の少なくとも 50% を占めています。 BA の発生率は、1:5000 から 1:19000 の出生の範囲であると推定されています。 手術をしなければ、すべての患者が肝硬変の合併症で死亡します。 最近、間葉系幹細胞 (MSC) 移植は、成人の肝硬変に対する有望な治療法として発見されました。 骨髄由来の幹細胞移植も、BA の子供に対して成功裏に実施されました。 骨髄からの MSC の分離と比較して、臍帯 (UC) 組織からの MSC の分離は侵襲性の低い手順です。
さらに、UC 由来 MSC (UC-MSC) は、成人の肝硬変や原発性胆汁性肝硬変による肝硬変を含むさまざまな小児疾患に対して安全かつ有効であることが実証されています。 研究者は、UC-MSC 移植を受けた 17 人の葛西手術の BA 患者の転帰を、葛西手術のみを受けた 17 人の BA 患者と比較します。 UC-MSCの2回の移植は、肝動脈を介して実行されます。最初の移植はベースラインで実行され、2回目は6か月後に体重1kgあたり100万MSCの投与量で実行されます。 注射後７２時間でのＵＣ－ＭＳＣ注射に関連する有害事象または重篤な有害事象の頻度および重症度を使用して、安全性を評価する。 治療の有効性は、小児末期肝疾患 (PELD) スコア、肝機能、および肝生検を使用して測定されます。 この研究は、BA患者の転帰を改善するための新しい細胞療法を開くでしょう。
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Hanoi、ベトナム、10000
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
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Hanoi
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Hà Nội、Hanoi、ベトナム、100000
- Vinmec International Hospital Times City
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 葛西の手術後、胆道閉鎖症による肝硬変と診断された子供たち
- 生後5ヶ月～2歳
- 体重≧6kg
- 葛西手術中に肝生検で肝硬変を呈した患者。
- 親または主介護者は、インフォームド コンセント フォームに署名しました。
除外基準:
- 6kg未満または2歳以上
- 凝固障害
- 麻酔薬に対するアレルギー
- アクティブな感染
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：臍帯血由来間葉系幹細胞
17 名の BA 患者が葛西手術を受け、肝動脈を介して 1x106 細胞/kg (体重) の UC-MSC を 2 回投与されます。
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胆道閉鎖症による肝硬変に苦しむ子供のための臍帯由来間葉系幹細胞 (UC-MSC) 移植
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介入なし：対照群
BA患者17名 葛西手術のみ実施
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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学習中の PELD スコアの変化
時間枠：ベースライン、3 か月、6 か月、9 か月、12 か月
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PELD スコアは、次の式を使用して計算されます。 PELD スコア = 0.480 * ln (mg/dL のビリルビン) + 1.857 * ln (INR) - 0.687 * ln (g/dL のアルブミン) + 0.436 (患者が 1 歳未満の場合) + 0.667 (成長障害がある場合) |
ベースライン、3 か月、6 か月、9 か月、12 か月
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アルブミンの変化（肝機能）
時間枠：治療後12ヶ月まで
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アルブミンのレベル (g/dL)
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治療後12ヶ月まで
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総ビリルビンの変化（肝機能）
時間枠：治療後12ヶ月まで
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総ビリルビン値 (mg/dL)
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治療後12ヶ月まで
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プロトロンビン時間の変化
時間枠：治療後12ヶ月まで
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プロトロンビン時間 (秒)
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治療後12ヶ月まで
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肝生検の変化
時間枠：治療後12ヶ月まで
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肝生検の変更
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治療後12ヶ月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の数
時間枠：ベースライン、3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月（期間：治療後12ヶ月まで）
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MSC移植後の有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）
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ベースライン、3ヶ月、6ヶ月、9ヶ月、12ヶ月（期間：治療後12ヶ月まで）
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Liem Nguyen、Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
原発性胆汁性肝硬変の臨床試験
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