Przeszczep mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z pępowiny (UC-MSC) u dzieci cierpiących na atrezję dróg żółciowych (UCMSCBA)
Ocena bezpieczeństwa i skuteczności przeszczepu mezenchymalnych komórek macierzystych (UC-MSC) pochodzących z pępowiny u dzieci cierpiących na marskość wątroby spowodowaną atrezją dróg żółciowych: dopasowane badanie prospektywne
Atrezja dróg żółciowych (BA) jest najczęstszą przyczyną przewlekłej cholestazy u noworodków, odpowiadając za co najmniej 50% przeszczepów wątroby u dzieci. Szacuje się, że częstość występowania BA waha się od 1:5000 do 1:19000 żywych urodzeń. Wszyscy pacjenci umrą z powodu powikłań marskości wątroby, jeśli operacja nie zostanie przeprowadzona. Niedawno stwierdzono, że przeszczep mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC) jest obiecującą metodą leczenia marskości wątroby u dorosłych. Przeszczep komórek macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego został również z powodzeniem przeprowadzony u dzieci z BA. W porównaniu z izolacją MSC ze szpiku kostnego, izolowanie MSC z tkanki pępowinowej (UC) jest procedurą mniej inwazyjną.
Ponadto wykazano, że MSC pochodzące z UC (UC-MSC) są bezpieczne i skuteczne w przypadku marskości wątroby u dorosłych i różnych chorób pediatrycznych, w tym marskości wątroby spowodowanej pierwotną marskością żółciową. Badacze porównają wyniki 17 pacjentów BA operowanych przez Kasai, którzy otrzymali przeszczep UC-MSC, z wynikami 17 pacjentów BA, którzy przeszli tylko operację Kasai. Dwa przeszczepy UC - MSC zostaną wykonane przez tętnicę wątrobową: pierwszy przeszczep zostanie wykonany na początku badania, a drugi 6 miesięcy później w dawce 1 miliona MSC na kg masy ciała. Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych lub poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z wstrzyknięciem UC-MSC po 72 godzinach od wstrzyknięcia zostaną wykorzystane do oceny bezpieczeństwa. Skuteczność terapii będzie mierzona za pomocą wyniku Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD), funkcji wątroby i biopsji wątroby. To badanie otworzyłoby nową terapię komórkową, aby poprawić wyniki pacjentów z BA.
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Hanoi, Wietnam, 10000
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
-
-
Hanoi
-
Hà Nội, Hanoi, Wietnam, 100000
- Vinmec International Hospital Times City
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dzieci z rozpoznaną marskością wątroby spowodowaną atrezją dróg żółciowych po operacji Kasai
- Od 5 miesięcy do 2 lat
- Waga ≥ 6 kg
- Pacjenci z objawami marskości wątroby w biopsji wątroby podczas operacji Kasai.
- Rodzice lub główni opiekunowie podpisali formularz świadomej zgody.
Kryteria wyłączenia:
- Poniżej 6 kg lub powyżej 2 lat
- Zaburzenia krzepnięcia
- Alergia na środki znieczulające
- Aktywne infekcje
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z krwi pępowinowej
17 pacjentów z BA przeszło operację Kasai, a następnie otrzyma dwie dawki UC-MSC w dawce 1x106 komórek/kg (masy ciała) podane przez tętnicę wątrobową
|
Przeszczep mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z pępowiny (UC-MSC) u dzieci cierpiących na marskość wątroby spowodowaną atrezją dróg żółciowych
|
|
Brak interwencji: Grupa kontrolna
17 pacjentów z BA zostanie poddanych tylko operacji Kasai
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wyników PELD w trakcie badania
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy, 12 miesięcy
|
Wynik PELD jest obliczany przy użyciu następującego wzoru: Wynik PELD = 0,480 * ln (bilirubina w mg/dl) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (albumina w g/dl) + 0,436, jeśli pacjent ma <1 rok + 0,667, jeśli występuje zaburzenie wzrostu |
linia wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy, 12 miesięcy
|
|
Zmiana albuminy (funkcja wątroby)
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
|
Poziomy albumin (g/dL)
|
do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
|
|
Zmiana stężenia bilirubiny całkowitej (funkcja wątroby)
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
|
Poziom bilirubiny całkowitej (mg/dL)
|
do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
|
|
Zmiana czasu protrombinowego
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
|
Czas protrombinowy (sekunda)
|
do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
|
|
Zmiana biopsji wątroby
Ramy czasowe: do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
|
zmiana biopsji wątroby
|
do 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy, 12 miesięcy (przedział czasowy: do 12 miesięcy po leczeniu)
|
Zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE) po przeszczepie MSC
|
wartość wyjściowa, 3 miesiące, 6 miesięcy, 9 miesięcy, 12 miesięcy (przedział czasowy: do 12 miesięcy po leczeniu)
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Liem Nguyen, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ISC.19.10
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Pierwotna marskość żółciowa wątroby
-
Cairo UniversityJeszcze nie rekrutacjaCarious Primary | Carious przedniEgipt