Navelsträngshärledd mesenkymal stamcell (UC -MSC) Transplantation för barn som lider av gallatresi (UCMSCBA)

Biliär atresi (BA) är den vanligaste orsaken till kronisk kolestas hos nyfödda, och står för minst 50 % av pediatriska levertransplantationer. BA-incidensen beräknas variera från 1:5000 till 1:19000 levande födda. Alla patienter kommer att dö på grund av komplikationer av levercirros om operationen inte utförs. Nyligen har transplantation av mesenkymala stamceller (MSC) visat sig vara en lovande terapi för levercirros hos vuxna. Benmärgshärledd stamcellstransplantation utfördes också framgångsrikt för barn med BA. Jämfört med MSC-isolering från benmärg är isolering av MSC från navelsträngsvävnad en mindre invasiv procedur.

Dessutom har UC-härledda MSC (UC-MSC) visat sig vara säkra och effektiva för levercirros hos vuxna och olika pediatriska sjukdomar, inklusive levercirrhos på grund av primär biliär cirrhos. Utredarna kommer att jämföra resultaten av 17 Kasai-opererade BA-patienter som får UC-MSC-transplantation med 17 BA-patienter som endast genomgår Kasai-operation. Två transplantationer av UC - MSCs kommer att utföras via leverartären: den första transplantationen kommer att utföras vid baslinjen, och den andra kommer att utföras 6 månader senare med en dos på 1 miljon MSCs per kg kroppsvikt. Frekvensen och svårighetsgraden av biverkningarna eller allvarliga biverkningar associerade med UC-MSC-injektion 72 timmar efter injektion kommer att användas för att bedöma säkerheten. Effekten av behandlingen kommer att mätas med hjälp av Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD) poäng, leverfunktion och leverbiopsi. Denna studie skulle öppna en ny cellterapi för att förbättra resultaten för patienter med BA.