Navlestrengsavledet mesenkymal stamcelle (UC -MSC) transplantasjon for barn som lider av biliær atresi (UCMSCBA)
Evaluering Sikkerhet og effekt av navlestrengsavledet mesenkymal stamcelle (UC -MSC) transplantasjon for barn som lider av levercirrhose på grunn av biliær atresi: En matchet kontroll prospektiv studie
Biliær atresi (BA) er den hyppigste årsaken til kronisk kolestase hos nyfødte, og står for minst 50 % av levertransplantasjoner hos barn. BA-forekomst er estimert til å variere fra 1:5000 til 1:19000 levendefødte. Alle pasienter vil dø på grunn av komplikasjoner av levercirrhose dersom operasjonen ikke utføres. Nylig har mesenkymal stamcelle (MSC) transplantasjon blitt funnet som en lovende terapi for levercirrhose hos voksne. Benmargsavledet stamcelletransplantasjon ble også utført vellykket for barn med BA. Sammenlignet med MSC-isolasjon fra benmarg, er isolering av MSC-er fra navlestrengsvev en mindre invasiv prosedyre.
Videre har UC-avledede MSC-er (UC-MSC-er) vist seg å være trygge og effektive for levercirrhose hos voksne og forskjellige pediatriske sykdommer, inkludert levercirrhose på grunn av primær biliær cirrhose. Etterforskerne vil sammenligne resultatene fra 17 Kasai-opererte BA-pasienter som får UC-MSC-transplantasjon med 17 BA-pasienter som kun gjennomgår Kasai-operasjoner. To transplantasjoner av UC - MSCs vil bli utført via leverarterien: den første transplantasjonen vil bli utført ved baseline, og den andre vil bli utført 6 måneder senere med en dosering på 1 million MSCs per kg kroppsvekt. Frekvensen og alvorlighetsgraden av bivirkningene eller alvorlige bivirkninger forbundet med UC-MSC-injeksjon 72 timer etter injeksjon vil bli brukt for å vurdere sikkerheten. Effekten av behandlingen vil bli målt ved hjelp av Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD) score, leverfunksjon og leverbiopsi. Denne studien ville åpne en ny celleterapi for å forbedre resultatene til pasienter med BA.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Hanoi, Vietnam, 10000
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
-
-
Hanoi
-
Hà Nội, Hanoi, Vietnam, 100000
- Vinmec International Hospital Times City
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Barn diagnostisert med levercirrhose på grunn av biliær atresi etter Kasais operasjon
- Fra 5 måneder til 2 år
- Vekt ≥ 6 kg
- Pasienter med manifestasjon av skrumplever på leverbiopsi under Kasais operasjon.
- Foreldre eller primære omsorgspersoner signerte skjemaet for informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Under 6 kg eller over 2 år gammel
- Koagulasjonsforstyrrelser
- Allergi mot anestesimidler
- Aktive infeksjoner
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Navlestrengsblod - avledede mesenkymale stamceller
17 pasienter med BA gjennomgikk Kasai-operasjon og vil deretter få to doser UC-MSC på 1x106 celler/kg (kroppsvekt) administrert via leverarterien
|
Navlestrengsavledet mesenkymal stamcelle (UC -MSC) transplantasjon for barn som lider av levercirrhose på grunn av biliær atresi
|
|
Ingen inngripen: Kontrollgruppe
17 pasienter med BA vil kun utføres Kasai-operasjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringen i PELD-poengsum under studien
Tidsramme: baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
PELD-poengsummen beregnes ved å bruke følgende formel: PELD-score = 0,480 * ln (Bilirubin i mg/dL) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (Albumin i g/dL) + 0,436 hvis pasienten er <1 år gammel + 0,667 hvis det er vekstsvikt |
baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
|
|
Endringen av albumin (leverfunksjon)
Tidsramme: opptil 12 måneder etter behandling
|
Nivåer av albumin (g/dL)
|
opptil 12 måneder etter behandling
|
|
Endringen av totalt bilirubin (leverfunksjon)
Tidsramme: opptil 12 måneder etter behandling
|
Totalt bilirubinnivå (mg/dL)
|
opptil 12 måneder etter behandling
|
|
Endringen av protrombintid
Tidsramme: opptil 12 måneder etter behandling
|
Protrombintid (sekund)
|
opptil 12 måneder etter behandling
|
|
Endringen av leverbiopsi
Tidsramme: opptil 12 måneder etter behandling
|
endring av leverbiopsi
|
opptil 12 måneder etter behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder (tidsramme: opptil 12 måneder etter behandling)
|
Bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) etter MSC-transplantasjon
|
baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder (tidsramme: opptil 12 måneder etter behandling)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Liem Nguyen, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ISC.19.10
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .