Transplantation de cellules souches mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical (UC-MSC) pour les enfants souffrant d'atrésie biliaire (UCMSCBA)
Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de la greffe de cellules souches mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical (UC-MSC) chez les enfants souffrant de cirrhose du foie due à une atrésie des voies biliaires : une étude prospective à contrôle apparié
L'atrésie biliaire (AB) est la cause la plus fréquente de cholestase chronique chez les nouveau-nés, représentant au moins 50 % des transplantations hépatiques pédiatriques. L'incidence de BA est estimée entre 1:5000 et 1:19000 naissances vivantes. Tous les patients mourront des complications de la cirrhose du foie si l'opération n'est pas effectuée. Récemment, la greffe de cellules souches mésenchymateuses (CSM) s'est révélée être une thérapie prometteuse pour la cirrhose du foie chez l'adulte. La greffe de cellules souches dérivées de la moelle osseuse a également été réalisée avec succès chez les enfants atteints de BA. Comparé à l'isolement des MSC de la moelle osseuse, l'isolement des MSC du tissu du cordon ombilical (UC) est une procédure moins invasive.
De plus, il a été démontré que les MSC dérivées de l'UC (UC-MSC) sont sûres et efficaces pour la cirrhose du foie chez l'adulte et différentes maladies pédiatriques, y compris la cirrhose du foie due à la cirrhose biliaire primitive. Les enquêteurs compareront les résultats de 17 patients BA opérés au Kasai qui reçoivent une greffe UC-MSC à 17 patients BA qui ne subissent qu'une opération au Kasai. Deux greffes de CU - MSC seront réalisées via l'artère hépatique : la première greffe sera réalisée au départ, et la seconde sera réalisée 6 mois plus tard avec un dosage de 1 million de MSC par kg de poids corporel. La fréquence et la gravité des événements indésirables ou des événements indésirables graves associés à l'injection d'UC-MSC 72 heures après l'injection seront utilisées pour évaluer l'innocuité. L'efficacité de la thérapie sera mesurée à l'aide du score Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD), de la fonction hépatique et de la biopsie hépatique. Cette étude ouvrirait une nouvelle thérapie cellulaire pour améliorer les résultats des patients atteints de BA.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
-
Hanoi, Viêt Nam, 10000
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
-
-
Hanoi
-
Hà Nội, Hanoi, Viêt Nam, 100000
- Vinmec International Hospital Times City
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Enfants diagnostiqués avec une cirrhose du foie due à une atrésie des voies biliaires après l'opération de Kasai
- De 5 mois à 2 ans
- Poids ≥ 6 kg
- Patients présentant une manifestation de cirrhose sur une biopsie du foie pendant l'opération de Kasai.
- Les parents ou les principaux dispensateurs de soins ont signé le formulaire de consentement éclairé.
Critère d'exclusion:
- Moins de 6 kg ou plus de 2 ans
- Troubles de la coagulation
- Allergie aux agents anesthésiques
- Infections actives
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Sang de cordon ombilical - cellules souches mésenchymateuses dérivées
17 patients atteints de BA ont subi une opération de Kasaï, puis recevront deux doses d'UC-MSC à 1 x 106 cellules/kg (poids corporel) administrées par l'artère hépatique
|
Transplantation de cellules souches mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical (UC-MSC) pour les enfants souffrant de cirrhose du foie due à une atrésie des voies biliaires
|
|
Aucune intervention: Groupe de contrôle
17 patients atteints de BA seront opérés au Kasaï uniquement
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Le changement des scores PELD au cours de l'étude
Délai: ligne de base, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois
|
Le score PELD est calculé à l'aide de la formule suivante : Score PELD = 0,480 * ln (Bilirubine en mg/dL) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (Albumine en g/dL) + 0,436 si le patient a <1 an + 0,667 en cas de retard de croissance |
ligne de base, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois
|
|
Le changement d'albumine (Fonction hépatique)
Délai: jusqu'à la période de 12 mois suivant le traitement
|
Niveaux d'albumine (g/dL)
|
jusqu'à la période de 12 mois suivant le traitement
|
|
Le changement de la bilirubine totale (Fonction hépatique)
Délai: jusqu'à la période de 12 mois suivant le traitement
|
Taux de bilirubine totale (mg/dL)
|
jusqu'à la période de 12 mois suivant le traitement
|
|
Le changement du temps de prothrombine
Délai: jusqu'à la période de 12 mois suivant le traitement
|
Temps de prothrombine (seconde)
|
jusqu'à la période de 12 mois suivant le traitement
|
|
Le changement de la biopsie du foie
Délai: jusqu'à la période de 12 mois suivant le traitement
|
changement de biopsie du foie
|
jusqu'à la période de 12 mois suivant le traitement
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Le nombre d'événements indésirables (EI) et d'événements indésirables graves (SAE)
Délai: ligne de base, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois (période : jusqu'à la période de 12 mois suivant le traitement)
|
Événements indésirables (EI) et événements indésirables graves (EIG) après la transplantation de MSC
|
ligne de base, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois (période : jusqu'à la période de 12 mois suivant le traitement)
|
Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Liem Nguyen, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ISC.19.10
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .