Navelstreng afgeleide mesenchymale stamceltransplantatie (UC-MSC) voor kinderen die lijden aan galgangatresie (UCMSCBA)
Evaluatie Veiligheid en werkzaamheid van uit de navelstreng afgeleide mesenchymale stamceltransplantatie (UC-MSC) voor kinderen die lijden aan levercirrose als gevolg van biliaire atresie: een gematchte controle prospectieve studie
Biliaire atresie (BA) is de meest voorkomende oorzaak van chronische cholestase bij pasgeborenen, goed voor ten minste 50% van de pediatrische levertransplantaties. De incidentie van BA wordt geschat op 1:5000 tot 1:19000 levendgeborenen. Alle patiënten zullen overlijden als gevolg van complicaties van levercirrose als de operatie niet wordt uitgevoerd. Onlangs is mesenchymale stamceltransplantatie (MSC) gevonden als een veelbelovende therapie voor levercirrose bij volwassenen. Beenmerg-afgeleide stamceltransplantatie werd ook met succes uitgevoerd bij kinderen met BA. Vergeleken met MSC-isolatie uit beenmerg, is het isoleren van MSC's uit navelstrengweefsel een minder ingrijpende procedure.
Bovendien is aangetoond dat UC-afgeleide MSC's (UC-MSC's) veilig en effectief zijn voor levercirrose bij volwassenen en verschillende pediatrische ziekten, waaronder levercirrose als gevolg van primaire biliaire cirrose. De onderzoekers zullen de resultaten van 17 Kasai-geopereerde BA-patiënten die een UC-MSC-transplantatie ondergaan, vergelijken met 17 BA-patiënten die alleen een Kasai-operatie ondergaan. Twee transplantaties van UC - MSC's zullen worden uitgevoerd via de leverslagader: de eerste transplantatie zal worden uitgevoerd bij aanvang en de tweede zal 6 maanden later worden uitgevoerd met een dosering van 1 miljoen MSC's per kg lichaamsgewicht. De frequentie en ernst van de bijwerkingen of ernstige bijwerkingen geassocieerd met UC-MSC-injectie 72 uur na injectie zullen worden gebruikt om de veiligheid te beoordelen. De werkzaamheid van de therapie zal worden gemeten met behulp van de Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD)-score, leverfunctie en leverbiopsie. Deze studie zou een nieuwe celtherapie openen om de resultaten van patiënten met BA te verbeteren.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Hanoi, Vietnam, 10000
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
-
-
Hanoi
-
Hà Nội, Hanoi, Vietnam, 100000
- Vinmec International Hospital Times City
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Kinderen gediagnosticeerd met levercirrose als gevolg van galgangatresie na de operatie van Kasai
- Van 5 maanden tot 2 jaar oud
- Gewicht ≥ 6 kg
- Patiënten met manifestatie van cirrose op leverbiopsie tijdens de operatie van Kasai.
- Ouders of primaire verzorgers hebben het toestemmingsformulier ondertekend.
Uitsluitingscriteria:
- Minder dan 6 kg of ouder dan 2 jaar
- Stollingsstoornissen
- Allergie voor anesthetica
- Actieve infecties
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Navelstrengbloed - afgeleide mesenchymale stamcellen
17 patiënten met BA ondergingen een Kasai-operatie en ontvingen daarna twee doses UC-MSC's van 1x106 cellen/kg (lichaamsgewicht), toegediend via de leverslagader
|
Navelstreng afgeleide mesenchymale stamceltransplantatie (UC-MSC) voor kinderen die lijden aan levercirrose als gevolg van galgangatresie
|
|
Geen tussenkomst: Controlegroep
17 patiënten met BA zullen alleen Kasai-operatie ondergaan
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De verandering van PELD-scores tijdens de studie
Tijdsspanne: baseline, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden, 12 maanden
|
De PELD-score wordt berekend met behulp van de volgende formule: PELD-score = 0,480 * ln (bilirubine in mg/dl) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (albumine in g/dl) + 0,436 als de patiënt <1 jaar oud is + 0,667 als er sprake is van groeiachterstand |
baseline, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden, 12 maanden
|
|
De verandering van albumine (leverfunctie)
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de behandeling
|
Niveaus van albumine (g/dL)
|
tot 12 maanden na de behandeling
|
|
De verandering van totaal bilirubine (leverfunctie)
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de behandeling
|
Totaal bilirubinegehalte (mg/dL)
|
tot 12 maanden na de behandeling
|
|
De verandering van de protrombinetijd
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de behandeling
|
Protrombinetijd (seconde)
|
tot 12 maanden na de behandeling
|
|
De verandering van leverbiopsie
Tijdsspanne: tot 12 maanden na de behandeling
|
verandering van leverbiopsie
|
tot 12 maanden na de behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het aantal Adverse Events (AE) en Serious Adverse Events (SAE)
Tijdsspanne: basislijn, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden, 12 maanden (tijdsbestek: tot de periode van 12 maanden na de behandeling)
|
Bijwerkingen (AE) en ernstige bijwerkingen (SAE) na MSC-transplantatie
|
basislijn, 3 maanden, 6 maanden, 9 maanden, 12 maanden (tijdsbestek: tot de periode van 12 maanden na de behandeling)
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Liem Nguyen, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ISC.19.10
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .