Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Napanuorasta johdettu mesenkymaalinen kantasolu (UC-MSC) -siirto lapsille, jotka kärsivät sappireumasta (UCMSCBA)

maanantai 3. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Napanuorasta johdetun mesenkymaalisen kantasolun (UC-MSC) -siirron turvallisuuden ja tehokkuuden arviointi lapsille, jotka kärsivät maksakirroosista sappiressiasta johtuvasta maksakirroosista: Täsmällinen kontrollin tuleva tutkimus

Biliaarinen atresia (BA) on yleisin syy vastasyntyneiden krooniseen kolestaasiin, ja se on vähintään 50 % lasten maksansiirroista. BA:n ilmaantuvuuden arvioidaan vaihtelevan välillä 1:5000 - 1:19000 elävänä syntynyttä. Kaikki potilaat kuolevat maksakirroosin komplikaatioihin, jos leikkausta ei tehdä. Äskettäin mesenkymaalisten kantasolujen (MSC) siirto on havaittu lupaavaksi terapiaksi aikuisten maksakirroosiin. Luuytimestä johdettu kantasolusiirto suoritettiin myös onnistuneesti lapsille, joilla on BA. Verrattuna MSC:n eristykseen luuytimestä, MSC:iden eristäminen napanuorakudoksesta (UC) on vähemmän invasiivinen toimenpide.

Lisäksi UC-peräisten MSC:iden (UC-MSC:t) on osoitettu olevan turvallisia ja tehokkaita aikuisten maksakirroosissa ja erilaisissa lasten sairauksissa, mukaan lukien primaarisesta sappikirroosista johtuva maksakirroosi. Tutkijat vertaavat 17 Kasai-leikatun BA-potilaan tuloksia, joille on tehty UC-MSC-siirto, 17:ään BA-potilaaseen, joille tehdään vain Kasai-leikkaus. Kaksi UC-MSC-siirtoa suoritetaan maksavaltimon kautta: ensimmäinen siirto suoritetaan lähtötilanteessa ja toinen 6 kuukautta myöhemmin annoksella 1 miljoona MSC:tä painokiloa kohti. Turvallisuuden arvioinnissa käytetään UC-MSC-injektioon liittyvien haittatapahtumien tai vakavien haittatapahtumien esiintymistiheyttä ja vakavuutta 72 tuntia injektion jälkeen. Hoidon tehokkuutta mitataan käyttämällä PELD-pistemäärää, maksan toimintaa ja maksan biopsiaa. Tämä tutkimus avaisi uuden soluterapian parantamaan BA-potilaiden tuloksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vinmec International Hospital Ethics Committee ja National Ethics Committees hyväksyivät tutkimusprotokollan. Kantasolutuotteet valmistetaan (GMP) vaatimusten ja hyvän kliinisen käytännön (GCP) mukaisesti. Kaikki potilaat ja ensihoitajat saavat kirjallisen suostumuslomakkeen, saatekirjeen ja selkeän selvityksen turvallisuuskysymyksistä, mahdollisista riskeistä ja eduista sekä menettelystä. Lisäksi potilaille toimitetaan päivitetyt sairauteen ja tutkimukseen liittyvät tulokset tutkimuksen suorittamisen aikana ja ne rahoitetaan kokonaisuudessaan hankkeen varoista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 10000
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
    • Hanoi
      • Hà Nội, Hanoi, Vietnam, 100000
        • Vinmec International Hospital Times City

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 kuukautta - 2 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Lapsilla, joilla on diagnosoitu maksakirroosi, joka johtuu sapen atresiasta Kasain leikkauksen jälkeen
  • 5 kuukauden iästä 2 vuoteen
  • Paino ≥ 6 kg
  • Potilaat, joilla on maksakirroosin ilmentymä maksabiopsiassa Kasain leikkauksen aikana.
  • Vanhemmat tai ensisijaiset huoltajat allekirjoittivat tietoisen suostumuslomakkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Alle 6 kg tai yli 2 vuotta vanha
  • Hyytymishäiriöt
  • Allergia anestesia-aineille
  • Aktiiviset infektiot

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Napanuoraverestä peräisin olevat mesenkymaaliset kantasolut
17 BA-potilaalle tehtiin Kasai-leikkaus, ja he saavat sitten kaksi annosta UC-MSC:tä 1 x 106 solua/kg (paino) annettuna maksavaltimon kautta
Biologinen: Napanuorasta johdettu mesenkymaalinen kantasolujen (UC-MSC) siirto
Napanuorasta johdettu mesenkymaalinen kantasolu (UC-MSC) -siirto lapsille, jotka kärsivät maksakirroosista sapen atresiasta
Ei väliintuloa: Kontrolliryhmä
Vain 17 BA-potilaalle tehdään Kasai-leikkaus

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PELD-pisteiden muutos tutkimuksen aikana
Aikaikkuna: lähtötaso, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta

PELD-pisteet lasketaan seuraavalla kaavalla:

PELD-pisteet = 0,480 * ln (bilirubiini mg/dl) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (albumiini g/dl) + 0,436, jos potilas on alle 1-vuotias + 0,667, jos kasvuhäiriö
lähtötaso, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta
Albumiinin muutos (maksan toiminta)
Aikaikkuna: 12 kuukauden ajan hoidon jälkeen
Albumiinitasot (g/dl)
12 kuukauden ajan hoidon jälkeen
Kokonaisbilirubiinin muutos (maksan toiminta)
Aikaikkuna: 12 kuukauden ajan hoidon jälkeen
Kokonaisbilirubiinitaso (mg/dl)
12 kuukauden ajan hoidon jälkeen
Protrombiiniajan muutos
Aikaikkuna: 12 kuukauden ajan hoidon jälkeen
Protrombiiniaika (sekunti)
12 kuukauden ajan hoidon jälkeen
Maksan biopsian muutos
Aikaikkuna: 12 kuukauden ajan hoidon jälkeen
maksan biopsian muutos
12 kuukauden ajan hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) määrä
Aikaikkuna: lähtötaso, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta (aikakehys: enintään 12 kuukauden jakso hoidon jälkeen)
Haittatapahtumat (AE) ja vakavat haittatapahtumat (SAE) MSC-siirron jälkeen
lähtötaso, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 9 kuukautta, 12 kuukautta (aikakehys: enintään 12 kuukauden jakso hoidon jälkeen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Yhteistyökumppanit

Number 2 Children's Hospital, Ho Chi Minh City

Tutkijat

  • Päätutkija: Liem Nguyen, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 10. elokuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 25. syyskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 25. lokakuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. syyskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 21. elokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 6. kesäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ISC.19.10

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Kun tutkimus on valmis

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen sappikirroosi

Kliiniset tutkimukset Napanuorasta johdettu mesenkymaalinen kantasolujen (UC-MSC) siirto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malawi

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa