Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Navlestrengs-afledt mesenkymal stamcelle (UC -MSC) Transplantation for børn, der lider af galdeatresi (UCMSCBA)

3. juni 2024 opdateret af: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Evaluering Sikkerhed og effektivitet af navlestrengs-afledt mesenchymal stamcelle (UC-MSC) transplantation til børn, der lider af levercirrhose på grund af galdeatresi: en matchet kontrol prospektiv undersøgelse

Biliær atresi (BA) er den hyppigste årsag til kronisk kolestase hos nyfødte og tegner sig for mindst 50 % af pædiatriske levertransplantationer. BA-hyppigheden estimeres til at variere fra 1:5000 til 1:19000 levendefødte. Alle patienter vil dø på grund af komplikationer af levercirrhose, hvis operationen ikke udføres. For nylig er mesenkymal stamcelle (MSC) transplantation blevet fundet som en lovende terapi for levercirrhose hos voksne. Knoglemarvs-afledt stamcelletransplantation blev også udført med succes for børn med BA. Sammenlignet med MSC-isolering fra knoglemarv er isolering af MSC'er fra navlestrengsvæv en mindre invasiv procedure.

Ydermere har UC-afledte MSC'er (UC-MSC'er) vist sig at være sikre og effektive til levercirrhose hos voksne og forskellige pædiatriske sygdomme, herunder levercirrhose på grund af primær biliær cirrhose. Efterforskerne vil sammenligne resultaterne af 17 Kasai-opererede BA-patienter, der modtager UC-MSC-transplantation, med 17 BA-patienter, som kun gennemgår Kasai-operation. To transplantationer af UC - MSC'er vil blive udført via leverarterien: den første transplantation vil blive udført ved baseline, og den anden vil blive udført 6 måneder senere med en dosis på 1 million MSC'er pr. kg kropsvægt. Hyppigheden og sværhedsgraden af ​​de uønskede hændelser eller alvorlige bivirkninger forbundet med UC-MSC-injektion 72 timer efter injektion vil blive brugt til at vurdere sikkerheden. Effektiviteten af ​​behandlingen vil blive målt ved hjælp af Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD) score, leverfunktion og leverbiopsi. Denne undersøgelse ville åbne en ny celleterapi for at forbedre resultaterne for patienter med BA.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studieprotokollen blev godkendt af Vinmec International Hospital Ethics Committee og National Ethics Committees. Stamcelleprodukterne udføres i overensstemmelse med (GMP) krav og Good Clinical Practice (GCP). Alle patienter og primære plejere vil modtage en skriftlig samtykkeformular, et følgebrev og en klar forklaring af sikkerhedsproblemerne, potentielle risici og fordele og den involverede procedure. Desuden vil patienterne modtage de opdaterede resultater relateret til sygdom og undersøgelsen under udførelsen af ​​undersøgelsen og vil blive fuldt finansieret af projektet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 10000
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
    • Hanoi
      • Hà Nội, Hanoi, Vietnam, 100000
        • Vinmec International Hospital Times City

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 måneder til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn diagnosticeret med levercirrhose på grund af galdeatresi efter Kasais operation
  • Fra 5 måneder til 2 år
  • Vægt ≥ 6 kg
  • Patienter med manifestation af skrumpelever på leverbiopsi under Kasais operation.
  • Forældre eller primære omsorgspersoner underskrev den informerede samtykkeerklæring.

Ekskluderingskriterier:

  • Under 6 kg eller over 2 år
  • Koagulationsforstyrrelser
  • Allergi over for anæstesimidler
  • Aktive infektioner

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Navlestrengsblod - afledte mesenkymale stamceller
17 patienter med BA gennemgik Kasai-operation og vil derefter modtage to doser UC-MSC'er på 1x106 celler/kg (legemsvægt) administreret via leverarterie
Biologisk: Navlestreng afledt mesenkymal stamcelle (UC -MSC) Transplantation
Navlestrengs-afledt mesenkymal stamcelle (UC -MSC) Transplantation til børn, der lider af levercirrhose på grund af galdeatresi
Ingen indgriben: Kontrolgruppe
17 patienter med BA vil kun blive udført Kasai-operation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringen af ​​PELD-score under undersøgelsen
Tidsramme: baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder

PELD-scoren beregnes ved hjælp af følgende formel:

PELD Score = 0,480 * ln (Bilirubin i mg/dL) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (Albumin i g/dL) + 0,436 hvis patienten er <1 år gammel + 0,667 hvis der er vækstsvigt
baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder
Ændring af albumin (leverfunktion)
Tidsramme: op til 12 måneder efter behandlingen
Niveauer af albumin (g/dL)
op til 12 måneder efter behandlingen
Ændring af total bilirubin (leverfunktion)
Tidsramme: op til 12 måneder efter behandlingen
Samlet bilirubinniveau (mg/dL)
op til 12 måneder efter behandlingen
Ændring af protrombintid
Tidsramme: op til 12 måneder efter behandlingen
Protrombintid (sekund)
op til 12 måneder efter behandlingen
Ændringen af ​​leverbiopsi
Tidsramme: op til 12 måneder efter behandlingen
ændring af leverbiopsi
op til 12 måneder efter behandlingen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antallet af uønskede hændelser (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder (tidsramme: op til 12 måneders perioden efter behandling)
Bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) efter MSC-transplantation
baseline, 3 måneder, 6 måneder, 9 måneder, 12 måneder (tidsramme: op til 12 måneders perioden efter behandling)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Samarbejdspartnere

Number 2 Children's Hospital, Ho Chi Minh City

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Liem Nguyen, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. august 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. september 2021

Studieafslutning (Faktiske)

25. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. august 2020

Først opslået (Faktiske)

21. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2024

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ISC.19.10

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Når undersøgelsen er færdig

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær galdecirrhose

Kliniske forsøg med Navlestreng afledt mesenkymal stamcelle (UC -MSC) Transplantation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner