담도 폐쇄증 소아의 탯줄유래 중간엽 줄기세포(UC -MSC) 이식 (UCMSCBA)
담도 폐쇄증으로 인한 간경변증을 앓는 소아에서 제대유래 중간엽 줄기세포(UC -MSC) 이식의 안전성 및 유효성 평가: 일치 대조군 전향적 연구
담도 폐쇄증(BA)은 소아 간 이식의 최소 50%를 차지하는 신생아의 만성 담즙정체의 가장 흔한 원인입니다. BA 발병률은 1:5000에서 1:19000까지의 범위로 추정됩니다. 수술을 하지 않으면 모든 환자는 간경화 합병증으로 사망하게 된다. 최근 중간엽 줄기세포(MSC) 이식이 성인의 간경변증에 대한 유망한 치료법으로 밝혀졌습니다. 골수 유래 줄기 세포 이식도 BA를 가진 어린이를 위해 성공적으로 수행되었습니다. 골수에서 MSC 분리에 비해 탯줄(UC) 조직에서 MSC를 분리하는 것은 덜 침습적인 절차입니다.
또한, UC-유래 중간엽 줄기세포(UC-MSC)는 원발성 담즙성 간경변증으로 인한 간경변증을 포함하여 성인 및 다양한 소아 질환의 간경변증에 대해 안전하고 효과적인 것으로 입증되었습니다. 조사관은 UC-MSC 이식을 받은 17명의 Kasai 수술 BA 환자와 Kasai 수술만 받은 17명의 BA 환자의 결과를 비교할 것입니다. UC - 중간엽 줄기세포의 두 이식은 간동맥을 통해 수행됩니다. 첫 번째 이식은 기준선에서 수행되고 두 번째 이식은 6개월 후 체중 kg당 100만 MSC의 투여량으로 수행됩니다. 주사 후 72시간에 UC-MSC 주사와 관련된 부작용 또는 심각한 부작용의 빈도 및 중증도를 사용하여 안전성을 평가합니다. 치료의 효능은 소아 말기 간 질환(PELD) 점수, 간 기능 및 간 생검을 사용하여 측정됩니다. 이 연구는 BA 환자의 결과를 개선하기 위한 새로운 세포 요법을 열 것입니다.
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Hanoi, 베트남, 10000
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
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Hanoi
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Hà Nội, Hanoi, 베트남, 100000
- Vinmec International Hospital Times City
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 가사이 수술 후 담도 폐쇄증으로 간경변 진단을 받은 소아
- 생후 5개월부터 2세까지
- 무게 ≥ 6kg
- 카사이 수술 중 간생검에서 간경변 소견이 나타난 환자.
- 부모 또는 주 양육자는 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.
제외 기준:
- 6kg 미만 또는 2세 이상
- 응고 장애
- 마취제에 대한 알레르기
- 활성 감염
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 제대혈 - 유래 간엽줄기세포
17명의 BA 환자는 Kasai 수술을 받은 후 간동맥을 통해 투여되는 1x106 세포/kg(체중)의 UC-MSC를 2회 투여받게 됩니다.
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담도 폐쇄증으로 인한 간경변증 소아의 탯줄유래 중간엽 줄기세포(UC -MSC) 이식
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간섭 없음: 대조군
BA 환자 17명 카사이 수술만 시행
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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공부 중 PELD 점수의 변화
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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PELD 점수는 다음 공식을 사용하여 계산됩니다. PELD 점수 = 0.480 * ln(빌리루빈(mg/dL)) + 1.857 * ln(INR) - 0.687 * ln(알부민(g/dL)) + 환자가 1세 미만인 경우 0.436 + 성장 장애가 있는 경우 0.667 |
기준선, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월
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알부민의 변화(간기능)
기간: 치료 후 12개월까지
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알부민 수치(g/dL)
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치료 후 12개월까지
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총빌리루빈의 변화(간기능)
기간: 치료 후 12개월까지
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총 빌리루빈 수치(mg/dL)
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치료 후 12개월까지
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프로트롬빈 시간의 변화
기간: 치료 후 12개월까지
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프로트롬빈 시간(초)
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치료 후 12개월까지
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간 생검의 변화
기간: 치료 후 12개월까지
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간 생검의 변화
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치료 후 12개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 수
기간: 베이스라인, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월(기간: 치료 후 최대 12개월 기간)
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MSC 이식 후 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)
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베이스라인, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월(기간: 치료 후 최대 12개월 기간)
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Liem Nguyen, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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