Trasplante de células madre mesenquimales derivadas del cordón umbilical (UC-MSC) para niños que sufren de atresia biliar (UCMSCBA)

La atresia de vías biliares (BA) es la causa más frecuente de colestasis crónica en los recién nacidos y representa al menos el 50% de los trasplantes hepáticos pediátricos. Se estima que la incidencia de AB oscila entre 1:5000 y 1:19000 nacidos vivos. Todos los pacientes morirán debido a complicaciones de la cirrosis hepática si no se realiza la operación. Recientemente, se ha descubierto que el trasplante de células madre mesenquimales (MSC) es una terapia prometedora para la cirrosis hepática en adultos. El trasplante de células madre derivadas de médula ósea también se realizó con éxito en niños con BA. En comparación con el aislamiento de MSC de la médula ósea, el aislamiento de las MSC del tejido del cordón umbilical (CU) es un procedimiento menos invasivo.

Además, se ha demostrado que las MSC derivadas de UC (UC-MSC) son seguras y eficaces para la cirrosis hepática en adultos y diferentes enfermedades pediátricas, incluida la cirrosis hepática debida a cirrosis biliar primaria. Los investigadores compararán los resultados de 17 pacientes BA operados por Kasai que reciben un trasplante de UC-MSC con 17 pacientes BA que solo se someten a la operación Kasai. Se realizarán dos trasplantes de UC - MSCs vía arteria hepática: el primer trasplante se realizará al inicio y el segundo se realizará 6 meses después con una dosis de 1 millón de MSCs por kg de peso corporal. La frecuencia y la gravedad de los eventos adversos o los eventos adversos graves asociados con la inyección de UC-MSC a las 72 horas posteriores a la inyección se utilizarán para evaluar la seguridad. La eficacia de la terapia se medirá mediante la puntuación de la enfermedad hepática terminal pediátrica (PELD), la función hepática y la biopsia hepática. Este estudio abriría una nueva terapia celular para mejorar los resultados de los pacientes con BA.