脐带间充质干细胞 (UC -MSC) 移植治疗患有胆道闭锁的儿童 (UCMSCBA)
脐带间充质干细胞 (UC-MSC) 移植治疗因胆道闭锁导致肝硬化的儿童的安全性和有效性评价：一项匹配对照前瞻性研究
胆道闭锁 (BA) 是新生儿慢性胆汁淤积的最常见原因，至少占小儿肝移植的 50%。 BA 发病率估计在 1:5000 到 1:19000 活产之间。 如果不进行手术，所有患者都将死于肝硬化并发症。 最近，已发现间充质干细胞 (MSC) 移植是治疗成人肝硬化的一种有希望的治疗方法。 骨髓干细胞移植也成功地用于 BA 患儿。 与从骨髓中分离 MSC 相比，从脐带 (UC) 组织中分离 MSC 是一种侵入性较小的过程。
此外，UC 衍生的 MSCs (UC-MSCs) 已被证明对成人肝硬化和不同的儿科疾病安全有效，包括原发性胆汁性肝硬化引起的肝硬化。 研究人员将比较 17 名接受 UC-MSC 移植的 Kasai 手术 BA 患者与 17 名仅接受 Kasai 手术的 BA 患者的结果。 UC-MSCs 的两次移植将通过肝动脉进行：第一次移植将在基线时进行，第二次将在 6 个月后进行，剂量为每公斤体重 100 万个 MSC。 注射后 72 小时与 UC-MSC 注射相关的不良事件或严重不良事件的频率和严重程度将用于评估安全性。 将使用小儿终末期肝病 (PELD) 评分、肝功能和肝活检来衡量治疗的疗效。 这项研究将开启一种新的细胞疗法，以改善 BA 患者的预后。
研究概览
详细说明
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
-
-
-
Hanoi、越南、10000
- 尚未招聘
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
-
接触：
- Phuong Nguyen, MPH
-
-
Hanoi
-
Hà Nội、Hanoi、越南、100000
- 招聘中
- Vinmec International Hospital Times City
-
接触：
- Anh Hai Nguyen, MD, PhD
- 电话号码：(+84)968863668
- 邮箱：haianhnguyenbm@gmail.com
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- Kasai手术后因胆道闭锁诊断为肝硬化的儿童
- 5个月到2岁
- 体重≥6公斤
- Kasai手术期间肝活检显示肝硬化的患者。
- 父母或主要照顾者签署知情同意书。
排除标准：
- 6公斤以下或2岁以上
- 凝血障碍
- 对麻醉剂过敏
- 活动性感染
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：脐带血间充质干细胞
17 名 BA 患者接受 Kasai 手术，然后通过肝动脉接受两剂 1x106 个细胞/kg（体重）的 UC-MSCs
|
脐带间充质干细胞 (UC -MSC) 移植治疗因胆道闭锁导致肝硬化的儿童
|
|
无干预：控制组
17名BA患者将只进行Kasai手术
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
学习期间PELD评分的变化
大体时间：基线、3个月、6个月、9个月、12个月
|
PELD 分数使用以下公式计算： PELD 评分 = 0.480 * ln（以 mg/dL 为单位的胆红素）+ 1.857 * ln（INR）- 0.687 * ln（以 g/dL 为单位的白蛋白）+ 0.436（如果患者小于 1 岁）+ 0.667（如果存在生长障碍） |
基线、3个月、6个月、9个月、12个月
|
|
白蛋白的变化（肝功能）
大体时间：治疗后 12 个月内
|
白蛋白水平 (g/dL)
|
治疗后 12 个月内
|
|
总胆红素的变化（肝功能）
大体时间：治疗后 12 个月内
|
总胆红素水平 (mg/dL)
|
治疗后 12 个月内
|
|
凝血酶原时间的变化
大体时间：治疗后 12 个月内
|
凝血酶原时间（秒）
|
治疗后 12 个月内
|
|
肝活检改变
大体时间：治疗后 12 个月内
|
肝活检改变
|
治疗后 12 个月内
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的数量
大体时间：基线、3 个月、6 个月、9 个月、12 个月（时间范围：至治疗后 12 个月）
|
MSC移植后的不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）
|
基线、3 个月、6 个月、9 个月、12 个月（时间范围：至治疗后 12 个月）
|
合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Liem Nguyen、Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.