Köldökzsinór eredetű mezenchimális őssejt (UC-MSC) transzplantáció epeúti atréziában szenvedő gyermekek számára (UCMSCBA)
A köldökzsinórból származó mezenchimális őssejt (UC-MSC) transzplantáció biztonságosságának és hatékonyságának értékelése epeúti atresia miatti májcirrhosisban szenvedő gyermekek számára: Egy megfelelő kontroll prospektív tanulmány
Az epeúti atresia (BA) a krónikus kolesztázis leggyakoribb oka újszülötteknél, amely a gyermekkori májátültetések legalább 50%-áért felelős. A BA előfordulási gyakorisága a becslések szerint 1:5000 és 1:19000 élveszületés között van. Ha a műtétet nem végzik el, minden beteg meghal a májcirrhosis szövődményei miatt. A közelmúltban a mesenchymális őssejt (MSC) transzplantációt ígéretes terápiának találták a felnőttek májcirrózisában. Csontvelőből származó őssejt-transzplantációt is sikeresen végeztek BA-s gyermekeknél. A csontvelőből történő MSC-izolációhoz képest az MSC-k izolálása a köldökzsinór-szövetből kevésbé invazív eljárás.
Ezenkívül az UC-eredetű MSC-k (UC-MSC-k) biztonságosnak és hatékonynak bizonyultak a felnőttek májzsugorodásában és a különböző gyermekgyógyászati betegségekben, beleértve az elsődleges biliaris cirrhosis okozta májcirrózist is. A kutatók 17 Kasai-műtött BA-beteg kimenetelét fogják összehasonlítani, akik UC-MSC-transzplantációt kaptak, és 17 BA-beteg eredményeit, akik csak Kasai-műtéten estek át. Két UC-MSC-transzplantációra kerül sor a májartérián keresztül: az első transzplantációt a kiinduláskor, a másodikat 6 hónappal később hajtják végre, testtömeg-kilogrammonként 1 millió MSC-vel. Az UC-MSC injekcióhoz kapcsolódó nemkívánatos események vagy súlyos nemkívánatos események gyakorisága és súlyossága az injekció beadása után 72 órával kerül felhasználásra a biztonságosság értékeléséhez. A terápia hatékonyságát gyermekkori végstádiumú májbetegség (PELD) pontszám, májfunkció és májbiopszia segítségével mérik. Ez a tanulmány új sejtterápiát nyitna meg a BA-ban szenvedő betegek kimenetelének javítására.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Hanoi, Vietnam, 10000
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
-
-
Hanoi
-
Hà Nội, Hanoi, Vietnam, 100000
- Vinmec International Hospital Times City
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Gyermekek, akiknél epeúti atresia miatt májzsugort diagnosztizáltak Kasai műtétje után
- 5 hónapos kortól 2 éves korig
- Súly ≥ 6 kg
- Májbiopsziás cirrhosisban szenvedő betegek Kasai műtétje során.
- A szülők vagy az elsődleges gondozók aláírták a beleegyező nyilatkozatot.
Kizárási kritériumok:
- 6 kg alatti vagy 2 éves kor felett
- Alvadási zavarok
- Allergia érzéstelenítő szerekre
- Aktív fertőzések
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Köldökzsinórvérből származó mezenchimális őssejtek
17 BA-s betegen esett át Kasai műtét, majd két adag UC-MSC-t kapnak 1x106 sejt/ttkg (testtömeg) mennyiségben a májartérián keresztül.
|
Köldökzsinór eredetű mezenchimális őssejt (UC-MSC) transzplantáció epeúti atresia miatti májcirrhosisban szenvedő gyermekek számára
|
|
Nincs beavatkozás: Ellenőrző csoport
17 BA-s betegnél csak Kasai műtétet hajtanak végre
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A PELD pontszámok változása a vizsgálat során
Időkeret: alapvonal, 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap, 12 hónap
|
A PELD pontszámot a következő képlet segítségével számítjuk ki: PELD pontszám = 0,480 * ln (bilirubin mg/dl-ben) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (albumin g/dl-ben) + 0,436, ha a beteg 1 évesnél fiatalabb + 0,667, ha növekedési zavar van |
alapvonal, 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap, 12 hónap
|
|
Az albumin változása (májfunkció)
Időkeret: a kezelést követő 12 hónapig
|
Albumin szint (g/dl)
|
a kezelést követő 12 hónapig
|
|
A teljes bilirubin változása (májfunkció)
Időkeret: a kezelést követő 12 hónapig
|
Teljes bilirubin szint (mg/dl)
|
a kezelést követő 12 hónapig
|
|
A protrombin idő változása
Időkeret: a kezelést követő 12 hónapig
|
Protrombin idő (másodperc)
|
a kezelést követő 12 hónapig
|
|
A májbiopszia változása
Időkeret: a kezelést követő 12 hónapig
|
májbiopszia változása
|
a kezelést követő 12 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos események (AE) és a súlyos nemkívánatos események (SAE) száma
Időkeret: kiindulási állapot, 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap, 12 hónap (időkeret: a kezelést követő 12 hónapig)
|
Nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) MSC-transzplantáció után
|
kiindulási állapot, 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap, 12 hónap (időkeret: a kezelést követő 12 hónapig)
|
Együttműködők és nyomozók
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Liem Nguyen, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ISC.19.10
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .