Transplantace mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z pupečníku (UC-MSC) pro děti trpící biliární atrézií (UCMSCBA)
Hodnocení bezpečnosti a účinnosti transplantace mezenchymálních kmenových buněk (UC-MSC) derivovaných z pupečníku u dětí trpících jaterní cirhózou v důsledku biliární atrézie: odpovídající kontrolní prospektivní studie
Biliární atrézie (BA) je nejčastější příčinou chronické cholestázy u novorozenců, tvořící minimálně 50 % transplantací jater u dětí. Incidence BA se odhaduje v rozmezí od 1:5000 do 1:19000 živě narozených dětí. Pokud nebude operace provedena, všichni pacienti zemřou na komplikace jaterní cirhózy. Nedávno byla jako slibná terapie cirhózy jater u dospělých zjištěna transplantace mezenchymálních kmenových buněk (MSC). U dětí s BA byla úspěšně provedena také transplantace kmenových buněk z kostní dřeně. Ve srovnání s izolací MSC z kostní dřeně je izolace MSC z tkáně pupeční šňůry (UC) méně invazivním postupem.
Kromě toho bylo prokázáno, že MSC odvozené od UC (UC-MSC) jsou bezpečné a účinné při cirhóze jater u dospělých a různých dětských onemocněních, včetně cirhózy jater v důsledku primární biliární cirhózy. Vyšetřovatelé porovnají výsledky 17 pacientů s BA operovaným Kasai, kteří dostanou transplantaci UC-MSC, se 17 pacienty s BA, kteří podstoupí pouze operaci Kasai. Dvě transplantace UC - MSC budou provedeny přes jaterní tepnu: první transplantace bude provedena na začátku a druhá bude provedena o 6 měsíců později s dávkou 1 milion MSC na kg tělesné hmotnosti. K posouzení bezpečnosti se použije frekvence a závažnost nežádoucích příhod nebo závažných nežádoucích příhod spojených s injekcí UC-MSC 72 hodin po injekci. Účinnost terapie bude měřena pomocí skóre Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD), jaterní funkce a jaterní biopsie. Tato studie by otevřela novou buněčnou terapii ke zlepšení výsledků pacientů s BA.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Hanoi, Vietnam, 10000
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
-
-
Hanoi
-
Hà Nội, Hanoi, Vietnam, 100000
- Vinmec International Hospital Times City
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Děti s diagnózou jaterní cirhózy v důsledku biliární atrézie po Kasaiově operaci
- Od 5 měsíců do 2 let
- Hmotnost ≥ 6 kg
- Pacienti s manifestací cirhózy na jaterní biopsii při Kasaiově operaci.
- Rodiče nebo primární pečovatelé podepsali formulář informovaného souhlasu.
Kritéria vyloučení:
- Méně než 6 kg nebo starší 2 let
- Poruchy koagulace
- Alergie na anestetika
- Aktivní infekce
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Z pupečníkové krve - odvozené mezenchymální kmenové buňky
17 pacientů s BA podstoupilo operaci Kasai a poté dostanou dvě dávky UC-MSC v dávce 1x106 buněk/kg (tělesná hmotnost) podané přes jaterní tepnu
|
Transplantace mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z pupečníku (UC-MSC) pro děti trpící jaterní cirhózou v důsledku biliární atrézie
|
|
Žádný zásah: Kontrolní skupina
U 17 pacientů s BA bude provedena pouze operace Kasai
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna skóre PELD během studie
Časové okno: výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců
|
Skóre PELD se vypočítá pomocí následujícího vzorce: Skóre PELD = 0,480 * ln (Bilirubin v mg/dl) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (Albumin v g/dl) + 0,436, pokud je pacient mladší než 1 rok + 0,667, pokud dojde k selhání růstu |
výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců
|
|
Změna albuminu (funkce jater)
Časové okno: až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
Hladiny albuminu (g/dl)
|
až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
|
Změna celkového bilirubinu (funkce jater)
Časové okno: až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
Celková hladina bilirubinu (mg/dl)
|
až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
|
Změna protrombinového času
Časové okno: až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
Protrombinový čas (sekunda)
|
až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
|
Změna jaterní biopsie
Časové okno: až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
změna jaterní biopsie
|
až po dobu 12 měsíců po léčbě
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců (časový rámec: do 12 měsíců po léčbě)
|
Nežádoucí příhody (AE) a Serious Adverse Events (SAE) po transplantaci MSC
|
výchozí stav, 3 měsíce, 6 měsíců, 9 měsíců, 12 měsíců (časový rámec: do 12 měsíců po léčbě)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Liem Nguyen, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ISC.19.10
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .