Transplantation von Nabelschnur-abgeleiteten mesenchymalen Stammzellen (UC-MSC) für Kinder, die an Gallengangsatresie leiden (UCMSCBA)

Gallenatresie (BA) ist die häufigste Ursache für chronische Cholestase bei Neugeborenen und macht mindestens 50 % der pädiatrischen Lebertransplantationen aus. Die BA-Inzidenz wird auf 1:5000 bis 1:19000 Lebendgeburten geschätzt. Alle Patienten werden an den Komplikationen einer Leberzirrhose sterben, wenn die Operation nicht durchgeführt wird. Kürzlich wurde die Transplantation mesenchymaler Stammzellen (MSC) als vielversprechende Therapie für Leberzirrhose bei Erwachsenen gefunden. Eine aus dem Knochenmark stammende Stammzelltransplantation wurde auch erfolgreich bei Kindern mit BA durchgeführt. Im Vergleich zur Isolierung von MSC aus Knochenmark ist die Isolierung von MSC aus Nabelschnurgewebe (UC) ein weniger invasives Verfahren.

Darüber hinaus haben sich UC-abgeleitete MSCs (UC-MSCs) als sicher und wirksam bei Leberzirrhose bei Erwachsenen und verschiedenen pädiatrischen Erkrankungen, einschließlich Leberzirrhose aufgrund einer primär biliären Zirrhose, erwiesen. Die Forscher werden die Ergebnisse von 17 Kasai-operierten BA-Patienten, die eine UC-MSC-Transplantation erhalten, mit 17 BA-Patienten vergleichen, die sich nur einer Kasai-Operation unterziehen. Zwei Transplantationen von UC-MSCs werden über die Leberarterie durchgeführt: Die erste Transplantation wird zu Studienbeginn durchgeführt und die zweite 6 Monate später mit einer Dosierung von 1 Million MSCs pro kg Körpergewicht. Die Häufigkeit und Schwere der unerwünschten Ereignisse oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit der UC-MSC-Injektion 72 Stunden nach der Injektion werden zur Bewertung der Sicherheit herangezogen. Die Wirksamkeit der Therapie wird anhand des Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD)-Scores, der Leberfunktion und der Leberbiopsie gemessen. Diese Studie würde eine neuartige Zelltherapie eröffnen, um die Ergebnisse von Patienten mit BA zu verbessern.