Transplante de células-tronco mesenquimais derivadas do cordão umbilical (UC-MSC) para crianças que sofrem de atresia biliar (UCMSCBA)
Avaliação da segurança e eficácia do transplante de células-tronco mesenquimais derivadas do cordão umbilical (UC-MSC) para crianças que sofrem de cirrose hepática devido à atresia biliar: um estudo prospectivo de controle combinado
A atresia biliar (AB) é a causa mais frequente de colestase crônica em neonatos, correspondendo a pelo menos 50% dos transplantes hepáticos pediátricos. Estima-se que a incidência da AB varie de 1:5.000 a 1:19.000 nascidos vivos. Todos os pacientes morrerão devido a complicações da cirrose hepática se a operação não for realizada. Recentemente, o transplante de células-tronco mesenquimais (MSC) foi considerado uma terapia promissora para a cirrose hepática em adultos. O transplante de células-tronco derivadas da medula óssea também foi realizado com sucesso em crianças com AB. Em comparação com o isolamento de MSC da medula óssea, isolar MSCs do tecido do cordão umbilical (UC) é um procedimento menos invasivo.
Além disso, MSCs derivadas de UC (UC-MSCs) demonstraram ser seguras e eficazes para cirrose hepática em adultos e diferentes doenças pediátricas, incluindo cirrose hepática devido a cirrose biliar primária. Os investigadores irão comparar os resultados de 17 pacientes com BA operados em Kasai que receberam transplante UC-MSC com 17 pacientes com BA que foram submetidos apenas à operação de Kasai. Serão realizados dois transplantes de UC - MSCs via artéria hepática: o primeiro transplante será realizado na linha de base, e o segundo será realizado 6 meses depois com a dosagem de 1 milhão de MSCs por kg de peso corporal. A frequência e gravidade dos eventos adversos ou eventos adversos graves associados à injeção de UC-MSC 72 horas após a injeção serão usados para avaliar a segurança. A eficácia da terapia será medida usando a pontuação da doença hepática pediátrica em estágio final (PELD), a função hepática e a biópsia hepática. Este estudo abriria uma nova terapia celular para melhorar os resultados de pacientes com AB.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Hanoi, Vietnã, 10000
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
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Hanoi
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Hà Nội, Hanoi, Vietnã, 100000
- Vinmec International Hospital Times City
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças diagnosticadas com cirrose hepática devido a atresia biliar após operação de Kasai
- Dos 5 meses aos 2 anos
- Peso ≥ 6 kg
- Pacientes com manifestação de cirrose na biópsia hepática durante a operação de Kasai.
- Os pais ou cuidadores principais assinaram o termo de consentimento informado.
Critério de exclusão:
- Menos de 6kg ou mais de 2 anos
- Distúrbios da coagulação
- Alergia a agentes anestésicos
- infecções ativas
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Sangue do cordão umbilical - células-tronco mesenquimais derivadas
17 pacientes com AB foram submetidos à operação de Kasai e, em seguida, receberão duas doses de UC-MSCs a 1x106 células/kg (peso corporal) administradas pela artéria hepática
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Transplante de células-tronco mesenquimais derivadas de cordão umbilical (UC-MSC) para crianças que sofrem de cirrose hepática devido a atresia biliar
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Sem intervenção: Grupo de controle
17 pacientes com BA serão conduzidos apenas para operação de Kasai
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A alteração das pontuações do PELD durante o estudo
Prazo: linha de base, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses
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A pontuação PELD é calculada usando a seguinte fórmula: PELD Score = 0,480 * ln (Bilirrubina em mg/dL) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (Albumina em g/dL) + 0,436 se o paciente tiver <1 ano de idade + 0,667 se houver falha no crescimento |
linha de base, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses
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A mudança de albumina (função do fígado)
Prazo: até o período de 12 meses após o tratamento
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Níveis de albumina (g/dL)
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até o período de 12 meses após o tratamento
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A alteração da bilirrubina total (função hepática)
Prazo: até o período de 12 meses após o tratamento
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Nível de bilirrubina total (mg/dL)
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até o período de 12 meses após o tratamento
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A alteração do tempo de protrombina
Prazo: até o período de 12 meses após o tratamento
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Tempo de protrombina (segundo)
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até o período de 12 meses após o tratamento
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A alteração da biópsia hepática
Prazo: até o período de 12 meses após o tratamento
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mudança de biópsia hepática
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até o período de 12 meses após o tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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O número de Eventos Adversos (EA) e Eventos Adversos Graves (SAE)
Prazo: linha de base, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses (período de tempo: até o período de 12 meses após o tratamento)
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Eventos Adversos (EA) e Eventos Adversos Graves (SAE) após transplante de MSC
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linha de base, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses (período de tempo: até o período de 12 meses após o tratamento)
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Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Liem Nguyen, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ISC.19.10
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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