6歳以上の嚢胞性線維症（CF）被験者およびF / MF遺伝子型におけるElexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftorの長期的な安全性と有効性を評価する研究
2024年5月7日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del 変異および最小機能変異 (F/MF) のヘテロ接合体である 6 歳以上の嚢胞性線維症被験者における Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor 併用療法の長期的な安全性と有効性を評価する第 3b 相非盲検試験
この研究では、F / MF遺伝子型を持つ6歳以上のCF患者におけるエレクサカフトール（ELX）/テザカフトール（TEZ）/イバカフトール（IVA）トリプルコンビネーション（TC）の長期的な安全性と有効性を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
120
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Bristol、イギリス
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
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Cardiff、イギリス
- Children's Hospital of Wales
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Edinburgh、イギリス
- Royal Hospital for Sick Children
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Liverpool、イギリス
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London、イギリス
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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London、イギリス
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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Southampton、イギリス
- Southampton General Hospital
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Jerusalem、イスラエル
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
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Petach Tikvah、イスラエル
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Groningen、オランダ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Rotterdam、オランダ
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
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Nedlands、オーストラリア
- Telethon Kids Institute
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South Brisbane、オーストラリア
- Queensland Children's Hospital
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Westmead、オーストラリア
- The Children's Hospital at Westmead
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Montreal、カナダ
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Toronto、カナダ
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver、カナダ
- British Columbia Children's Hospital
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Bern、スイス
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich、スイス
- Kinderspital Zuerich
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Barcelona、スペイン
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Murcia、スペイン
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Copenhagen、デンマーク
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Berlin、ドイツ
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen、ドイツ
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Frankfurt、ドイツ
- Johann Wolfgang Goethe University
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Gießen、ドイツ
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Hannover、ドイツ
- Medizinische Hochschule Hannover
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Heidelberg、ドイツ
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
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Koeln、ドイツ
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Bordeaux cedex、フランス
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Bron Cedex、フランス
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Paris、フランス
- Hopital Robert Debre
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Paris Cedex 15、フランス
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Roscoff cedex、フランス
- Centre de Perharidy
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -親研究で治験薬治療を完了した（VX19-445-116、NCT04353817）、または親治験で治験薬を中断したが、親治験の治療期間の最後の予定された訪問まで治験訪問を完了した
主な除外基準:
- -親研究における研究薬物不耐症の病歴
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エルクス/テズ/IVA
6歳から12歳未満で、1日目の体重が30キログラム（kg）未満の参加者は、朝にELX 100ミリグラム（mg）/TEZ 50 mg/IVA 75 mgを固定用量配合（FDC）錠剤として、IVAを朝に投与されました。夕方に単剤錠剤を服用し、1日目の体重が30kg以上（≧）の患者には、ELX 200 mg/TEZ 100 mg /IVA 150 mgをFDC錠剤として朝に、IVAを単剤錠剤として夕方に96週間投与しました。 。
その後の体重の変化に応じて用量を上方調整した。
1日目の年齢が12歳以上の参加者は、朝にELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mgをFDC錠剤として、夕方に単剤錠剤としてIVAを96週間投与されました。
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経口投与用の錠剤。
他の名前：
経口投与用の固定用量配合剤 (FDC) 錠剤。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) を有する参加者の数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：ベースラインから 100 週目まで
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ベースラインから 100 週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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汗の塩化物 (SwCl) の親研究ベースラインからの絶対変化
時間枠：親の研究ベースラインから96週目まで
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汗サンプルは承認された収集装置を使用して収集されました。
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親の研究ベースラインから96週目まで
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肺クリアランス指数 2.5 (LCI2.5) の親研究ベースラインからの絶対変化
時間枠：親の研究ベースラインから96週目まで
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LCI2.5 指数は、終末呼気不活性ガス濃度を開始値の 1/40 に低下させるのに必要な肺の代謝回転数であり、呼気呼気の合計 (累積呼気量 (CEV)) を同時に測定された呼吸量で割ることによって計算されます。機能的残気量（FRC）。
LCI が 7.5 以下であれば正常です。 7.5 を超える値は異常です。
LCI は、肺活量測定などの従来の検査法よりも早期に肺機能の異常を検出できます。
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親の研究ベースラインから96週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年1月11日
一次修了 (実際)
2023年3月24日
研究の完了 (実際)
2023年3月24日
試験登録日
最初に提出
2020年9月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年9月3日
最初の投稿 (実際)
2020年9月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年5月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年5月7日
最終確認日
2024年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX20-445-119
- 2020-001404-42 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
Vertex データ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。