Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost Elexacaftoru/Tezacaftoru/Ivacaftoru u pacientů s cystickou fibrózou (CF) ve věku 6 let a starších a F/MF genotypů

7. května 2024 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otevřená studie fáze 3b hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost kombinované terapie Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor u pacientů s cystickou fibrózou ve věku 6 let a starších, kteří jsou heterozygotní pro mutaci F508del a minimální funkční mutaci (F/MF)

Tato studie bude hodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost trojkombinace (TC) elexacaftor (ELX)/tezakaftor (TEZ)/ivakaftor (IVA) u subjektů s CF, kteří jsou ve věku 6 let a starší s genotypy F/MF.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

120

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Nedlands, Austrálie
        • Telethon Kids Institute
      • South Brisbane, Austrálie
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
      • Westmead, Austrálie
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Francie
      • Bordeaux cedex, Francie
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, Francie
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Francie
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris Cedex 15, Francie
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Roscoff cedex, Francie
        • Centre de Perharidy
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Izrael
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Německo
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Německo
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Německo
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Německo
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Německo
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
      • Koeln, Německo
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cardiff, Spojené království
        • Children's Hospital of Wales
      • Edinburgh, Spojené království
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Liverpool, Spojené království
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Southampton, Spojené království
        • Southampton General Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Murcia, Španělsko
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Švýcarsko
        • Kinderspital Zuerich

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Dokončili léčbu studovaným lékem v rodičovské studii (VX19-445-116, NCT04353817) nebo měli přerušení(a) studovaného léku v rodičovské studii, ale dokončili studijní návštěvy až do poslední plánované návštěvy léčebného období v rodičovské studii

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Anamnéza intolerance studovaného léku v rodičovské studii

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ELX/TEZ/IVA
Účastníci ve věku 6 až méně než <12 let a vážící <30 kilogramů (kg) v den 1 dostávali ELX 100 miligramů (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg jako tablety s fixní kombinací dávek (FDC) ráno a IVA jako mono tableta večer a osoby s hmotností vyšší nebo rovnou (≥) 30 kg v den 1 dostávaly ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg jako FDC tablety ráno a IVA jako mono tabletu večer po dobu 96 týdnů . Dávky byly upraveny směrem nahoru s následnými změnami hmotnosti. Účastníci ve věku ≥12 let v den 1 dostávali ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg jako tablety FDC ráno a IVA jako mono tablety večer po dobu 96 týdnů.
Lék: IVA
Tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Lék: ELX/TEZ/IVA
Tablety s fixní kombinací dávek (FDC) pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 100
Od základního stavu do týdne 100

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna oproti výchozímu stavu rodičovské studie v obsahu chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Od základního plánu rodičovské studie do týdne 96
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Od základního plánu rodičovské studie do týdne 96
Absolutní změna indexu plicní clearance 2,5 (LCI2,5) od výchozího stavu rodičovské studie
Časové okno: Od základního plánu rodičovské studie do týdne 96
Index LCI2.5 je počet plicních obratů potřebných ke snížení koncentrace inertního plynu na konci výdechu na 1/40 jeho počátečních hodnot a vypočítá se vydělením součtu vydechovaných dechových dechů (kumulativní vydechovaný objem (CEV)) souběžně měřenými funkční zbytková kapacita (FRC). LCI 7,5 a nižší je normální; hodnoty vyšší než 7,5 jsou abnormální. LCI je schopna detekovat abnormality plicních funkcí dříve než tradičnější modality, jako je spirometrie.
Od základního plánu rodičovské studie do týdne 96

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. ledna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

24. března 2023

Dokončení studie (Aktuální)

24. března 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

11. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX20-445-119
  • 2020-001404-42 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit