一项评估 Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor 在 6 岁及以上和 F/MF 基因型囊性纤维化 (CF) 受试者中的长期安全性和有效性的研究
2024年5月7日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项评估 Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor 联合治疗在 6 岁及以上 F508del 突变和最小功能突变 (F/MF) 杂合子囊性纤维化受试者中的长期安全性和有效性的 3b 期开放标签研究
本研究将评估 elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) 三联疗法 (TC) 在 6 岁及以上 F/MF 基因型 CF 受试者中的长期安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
120
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Jerusalem、以色列
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
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Petach Tikvah、以色列
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Montreal、加拿大
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Toronto、加拿大
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver、加拿大
- British Columbia Children's Hospital
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Berlin、德国
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen、德国
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Frankfurt、德国
- Johann Wolfgang Goethe University
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Gießen、德国
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Hannover、德国
- Medizinische Hochschule Hannover
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Heidelberg、德国
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
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Koeln、德国
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Bordeaux cedex、法国
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Bron Cedex、法国
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Paris、法国
- Hopital Robert Debre
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Paris Cedex 15、法国
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Roscoff cedex、法国
- Centre de Perharidy
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Nedlands、澳大利亚
- Telethon Kids Institute
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South Brisbane、澳大利亚
- Queensland Children's Hospital
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Westmead、澳大利亚
- The Children's Hospital at Westmead
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Bern、瑞士
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich、瑞士
- Kinderspital Zuerich
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Bristol、英国
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
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Cardiff、英国
- Children's Hospital of Wales
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Edinburgh、英国
- Royal Hospital for Sick Children
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Liverpool、英国
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London、英国
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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London、英国
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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Southampton、英国
- Southampton General Hospital
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Groningen、荷兰
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Rotterdam、荷兰
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
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Barcelona、西班牙
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Murcia、西班牙
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 在母体研究中完成研究药物治疗（VX19-445-116，NCT04353817），或在母体研究中有研究药物中断但完成研究访视直至母体研究中治疗期的最后一次预定访视
关键排除标准：
- 母体研究中的研究药物不耐受史
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ELX/TEZ/IVA
6 岁至小于 12 岁且第一天体重小于 30 公斤 (kg) 的参与者在早上接受 ELX 100 毫克 (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg 作为固定剂量组合 (FDC) 片剂，并在早上接受 IVA晚上服用单药片，第 1 天体重大于或等于 (≥) 30 kg 的患者早上接受 ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg 作为 FDC 药片，晚上接受 IVA 作为单药片，持续 96 周。
随着随后体重的变化向上调整剂量。
第 1 天年龄≥12 岁的参与者早上接受 ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg FDC 片剂，晚上接受单片剂 IVA，持续 96 周。
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口服片剂。
其他名称：
用于口服给药的固定剂量组合（FDC）片剂。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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根据发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者数量评估安全性和耐受性
大体时间：从基线到第 100 周
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从基线到第 100 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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汗液氯化物 (SwCl) 相对于母体研究基线的绝对变化
大体时间：从家长研究基线到第 96 周
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使用批准的收集设备收集汗液样本。
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从家长研究基线到第 96 周
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肺清除指数 2.5 (LCI2.5) 相对于母研究基线的绝对变化
大体时间：从家长研究基线到第 96 周
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LCI2.5指数是将潮气末惰性气体浓度降低至其起始值的1/40所需的肺转换次数，其计算方法是将呼出的潮气呼吸总和（累积呼气量（CEV））除以同时测量的值功能残气量（FRC）。
LCI 7.5 及以下属正常；大于7.5的值是异常的。
LCI 能够比肺活量测定等更传统的方法更早地检测到肺功能异常。
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从家长研究基线到第 96 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年1月11日
初级完成 (实际的)
2023年3月24日
研究完成 (实际的)
2023年3月24日
研究注册日期
首次提交
2020年9月3日
首先提交符合 QC 标准的
2020年9月3日
首次发布 (实际的)
2020年9月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年5月7日
最后验证
2024年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- VX20-445-119
- 2020-001404-42 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
有关 Vertex 数据共享标准和请求访问流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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