Az Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor hosszú távú biztonságosságát és hatékonyságát értékelő tanulmány cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegeknél 6 éves és idősebb, valamint F/MF genotípusokban
2024. május 7. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
3b. fázisú nyílt vizsgálat, amely az Elexacaftor/Tezakaftor/Ivakaftor kombinációs terápia hosszú távú biztonságosságát és hatékonyságát értékeli cisztás fibrózisban 6 éves vagy annál idősebb alanyoknál, akik heterozigóták az F508del mutációra és egy minimális funkciójú mutációra (F/MF)
Ez a tanulmány az elexakaftor (ELX)/tezakaftor (TEZ)/ivakaftor (IVA) hármas kombinációjának (TC) hosszú távú biztonságosságát és hatékonyságát fogja értékelni olyan CF-ben szenvedő betegeknél, akik 6 évesek és idősebbek F/MF genotípussal.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
120
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Nedlands, Ausztrália
- Telethon Kids Institute
-
South Brisbane, Ausztrália
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Ausztrália
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánia
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bristol, Egyesült Királyság
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
-
Cardiff, Egyesült Királyság
- Children's Hospital of Wales
-
Edinburgh, Egyesült Királyság
- Royal Hospital for Sick Children
-
Liverpool, Egyesült Királyság
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Egyesült Királyság
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
London, Egyesült Királyság
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
-
Southampton, Egyesült Királyság
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Franciaország
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
-
Bron Cedex, Franciaország
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Paris, Franciaország
- Hopital Robert Debre
-
Paris Cedex 15, Franciaország
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Roscoff cedex, Franciaország
- Centre de Perharidy
-
-
-
-
-
Groningen, Hollandia
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Rotterdam, Hollandia
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
-
Petach Tikvah, Izrael
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Németország
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Németország
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Frankfurt, Németország
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Gießen, Németország
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Hannover, Németország
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Németország
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
-
Koeln, Németország
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Murcia, Spanyolország
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
-
-
-
-
Bern, Svájc
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Svájc
- Kinderspital Zuerich
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- A vizsgálati gyógyszeres kezelést befejezték a szülővizsgálatban (VX19-445-116, NCT04353817), vagy a vizsgálati gyógyszer megszakítása volt a szülővizsgálatban, de befejezték a vizsgálati látogatásokat a kezelési időszak utolsó tervezett látogatásáig a szülővizsgálatban
Főbb kizárási kritériumok:
- A vizsgált gyógyszer-intolerancia története a szülővizsgálatban
Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: ELX/TEZ/IVA
A 6–12 évesnél fiatalabb és 30 kilogrammnál (kg) alatti testtömegű résztvevők az 1. napon ELX 100 mg (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg fix dózisú kombinációs (FDC) tablettát kaptak reggel, és IVA-t mono tablettát este és (≥) 30 kg-ot meghaladó testtömegűek az 1. napon ELX 200 mg/TEZ 100 mg /IVA 150 mg FDC tablettát kaptak reggel és IVA mono tablettát este 96 héten keresztül. .
Az adagokat a súly későbbi változásaival felfelé módosították.
A 12 évesnél idősebb résztvevők az 1. napon 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg ELX-et kaptak FDC tabletta formájában reggel és IVA-t mono tabletta formájában este 96 héten keresztül.
|
Tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
Fix dózisú kombinációs (FDC) tabletták orális adagolásra.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Biztonság és tolerálhatóság a nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma alapján
Időkeret: Az alaphelyzettől a 100. hétig
|
Az alaphelyzettől a 100. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az izzadság-klorid (SwCl) abszolút változása a szülői vizsgálat alapértékéhez képest
Időkeret: A szülői vizsgálat alaphelyzetétől a 96. hétig
|
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
|
A szülői vizsgálat alaphelyzetétől a 96. hétig
|
|
A tüdő-clearance index 2,5 (LCI2,5) abszolút változása a szülői vizsgálat alapértékéhez képest
Időkeret: A szülői vizsgálat alaphelyzetétől a 96. hétig
|
Az LCI2.5 index a tüdő megfordulásának száma, amely ahhoz szükséges, hogy a légzési inert gáz koncentrációját a kiindulási érték 1/40-ére csökkentsék, és úgy számítják ki, hogy a kilégzett légvételek összegét (kumulatív kilégzett térfogat (CEV)) elosztják az egyidejűleg mért értékkel. funkcionális maradékkapacitás (FRC).
A 7,5 és az alatti LCI normális; a 7,5-nél nagyobb értékek abnormálisak.
Az LCI korábban képes észlelni a tüdőfunkció rendellenességeit, mint a hagyományosabb módszerek, például a spirometria.
|
A szülői vizsgálat alaphelyzetétől a 96. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. január 11.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. március 24.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. március 24.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. szeptember 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. szeptember 3.
Első közzététel (Tényleges)
2020. szeptember 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. május 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. május 7.
Utolsó ellenőrzés
2024. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Patológiás folyamatok
- Légúti betegségek
- Tüdőbetegségek
- Csecsemő, Újszülött, Betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hasnyálmirigy-betegségek
- Fibrózis
- Cisztás fibrózis
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Membrán transzport modulátorok
- Klorid csatorna agonisták
- Ivakaftor
- Elexacaftor
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VX20-445-119
- 2020-001404-42 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
A Vertex adatmegosztási feltételeivel és a hozzáférés kérésének folyamatával kapcsolatos részletek a következő címen találhatók: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .