Исследование по оценке долгосрочной безопасности и эффективности элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора у пациентов с кистозным фиброзом (МВ) в возрасте 6 лет и старше и генотипами F/MF
7 мая 2024 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Открытое исследование фазы 3b по оценке долгосрочной безопасности и эффективности комбинированной терапии элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор у пациентов с муковисцидозом в возрасте 6 лет и старше, гетерозиготных по мутации F508del и мутации с минимальной функцией (F/MF)
В этом исследовании будет оцениваться долгосрочная безопасность и эффективность элексакафтора (ELX)/тезакафтора (TEZ)/ивакафтора (IVA) тройной комбинации (TC) у пациентов с муковисцидозом в возрасте 6 лет и старше с генотипами F/MF.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
120
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Nedlands, Австралия
- Telethon Kids Institute
-
South Brisbane, Австралия
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Австралия
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Германия
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Frankfurt, Германия
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Gießen, Германия
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Hannover, Германия
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Германия
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
-
Koeln, Германия
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Jerusalem, Израиль
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
-
Petach Tikvah, Израиль
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания
- Hospital Universitari Vall d Hebron
-
Murcia, Испания
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
-
-
-
-
Montreal, Канада
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Toronto, Канада
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Канада
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Groningen, Нидерланды
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Rotterdam, Нидерланды
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bristol, Соединенное Королевство
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
-
Cardiff, Соединенное Королевство
- Children's Hospital of Wales
-
Edinburgh, Соединенное Королевство
- Royal Hospital for Sick Children
-
Liverpool, Соединенное Королевство
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Соединенное Королевство
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
London, Соединенное Королевство
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
-
Southampton, Соединенное Королевство
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Франция
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
-
Bron Cedex, Франция
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Paris, Франция
- Hopital Robert Debre
-
Paris Cedex 15, Франция
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Roscoff cedex, Франция
- Centre de Perharidy
-
-
-
-
-
Bern, Швейцария
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Швейцария
- Kinderspital Zuerich
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Завершенное лечение исследуемым лекарственным средством в исходном исследовании (VX19-445-116, NCT04353817) или перерыв(ы) в исходном исследовании, но завершенные визиты в рамках исследования до последнего запланированного визита в период лечения в исходном исследовании
Ключевые критерии исключения:
- История непереносимости исследуемого препарата в исходном исследовании
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ELX/TEZ/ИВА
Участники в возрасте от 6 до менее 12 лет и весом <30 килограммов (кг) в день 1 получали ELX 100 миллиграмм (мг)/TEZ 50 мг/IVA 75 мг в виде таблеток с фиксированной дозой (FDC) утром и IVA в виде таблеток. монотаблетку вечером и лица с массой тела более или равной (≥) 30 кг в день 1 получали ELX 200 мг/TEZ 100 мг/IVA 150 мг в виде таблеток FDC утром и IVA в виде монотаблеток вечером в течение 96 недель. .
Дозы корректировались в сторону увеличения с последующим изменением веса.
Участники в возрасте ≥12 лет в первый день получали ELX 200 мг/TEZ 100 мг/IVA 150 мг в виде таблеток FDC утром и IVA в виде монотаблетки вечером в течение 96 недель.
|
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
Комбинированные таблетки с фиксированной дозой (ФДК) для приема внутрь.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От исходного уровня до 100-й недели
|
От исходного уровня до 100-й недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абсолютное изменение содержания хлоридов в поте (SwCl) по сравнению с исходным уровнем исследования родителей
Временное ограничение: От исходного уровня исследования родителей до 96-й недели
|
Образцы пота были собраны с использованием одобренного устройства для сбора.
|
От исходного уровня исследования родителей до 96-й недели
|
|
Абсолютное изменение индекса клиренса легких 2,5 по сравнению с исходным уровнем исследования родителей (LCI2,5)
Временное ограничение: От исходного уровня исследования родителей до 96-й недели
|
Индекс LCI2.5 представляет собой количество оборотов легких, необходимых для снижения концентрации инертного газа в конце выдоха до 1/40 от ее начальных значений, и рассчитывается путем деления суммы выдыхаемых вдохов (кумулятивный выдыхаемый объем (CEV)) на одновременно измеренный функциональная остаточная емкость (ФОЕ).
LCI 7,5 и ниже является нормальным; значения выше 7,5 являются ненормальными.
LCI способен обнаружить нарушения функции легких раньше, чем более традиционные методы, такие как спирометрия.
|
От исходного уровня исследования родителей до 96-й недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
11 января 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
24 марта 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
24 марта 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 сентября 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 сентября 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
11 сентября 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 мая 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 мая 2024 г.
Последняя проверка
1 мая 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Патологические процессы
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания поджелудочной железы
- Фиброз
- Муковисцидоз
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Модуляторы мембранного транспорта
- Агонисты хлоридных каналов
- Ивакафтор
- Элексакафтор
Другие идентификационные номера исследования
- VX20-445-119
- 2020-001404-42 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .