Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor nei soggetti con fibrosi cistica (FC) di età pari o superiore a 6 anni e genotipi F/MF

7 maggio 2024 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3b in aperto che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia combinata con Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor nei soggetti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 6 anni che sono eterozigoti per la mutazione F508del e una mutazione a funzione minima (F/MF)

Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della tripla combinazione (TC) di elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) in soggetti con FC di età pari o superiore a 6 anni con genotipi F/MF.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

120

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Canada
      • Montreal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Francia
      • Bordeaux cedex, Francia
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, Francia
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Francia
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris Cedex 15, Francia
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Roscoff cedex, Francia
        • Centre de Perharidy
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Germania
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Germania
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Germania
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Germania
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Germania
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
      • Koeln, Germania
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
  • Israele
      • Jerusalem, Israele
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Israele
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Olanda
      • Groningen, Olanda
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Olanda
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cardiff, Regno Unito
        • Children's Hospital of Wales
      • Edinburgh, Regno Unito
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Liverpool, Regno Unito
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Southampton, Regno Unito
        • Southampton General Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Murcia, Spagna
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Svizzera
        • Kinderspital Zuerich

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Completato il trattamento del farmaco oggetto dello studio nello studio principale (VX19-445-116, NCT04353817) o interrotto/i il farmaco oggetto dello studio nello studio principale ma completato le visite dello studio fino all'ultima visita programmata del periodo di trattamento nello studio principale

Criteri chiave di esclusione:

  • Storia dell'intolleranza al farmaco in studio nello studio genitore

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ELX/TEZ/IVA
I partecipanti di età compresa tra 6 e meno di 12 anni e di peso <30 chilogrammi (kg) al Giorno 1 hanno ricevuto ELX 100 milligrammi (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg come compresse di combinazione a dose fissa (FDC) al mattino e IVA come compresse mono compressa alla sera e quelli che pesano più o uguale a (≥) 30 kg al giorno 1 hanno ricevuto ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg come compresse FDC al mattino e IVA come mono compressa alla sera per 96 settimane . Le dosi sono state aggiustate verso l'alto con successive variazioni di peso. I partecipanti di età ≥ 12 anni al Giorno 1 hanno ricevuto ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg come compresse FDC al mattino e IVA come monocompressa alla sera per 96 settimane.
Droga: IVA
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: ELX/TEZ/IVA
Combinazione a dose fissa (FDC) compresse per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 100
Dal basale fino alla settimana 100

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale dello studio originale nel cloruro del sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Dal basale dello studio dei genitori alla settimana 96
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale dello studio dei genitori alla settimana 96
Variazione assoluta rispetto al basale dello studio originale nell'indice di clearance polmonare 2,5 (LCI2,5)
Lasso di tempo: Dal basale dello studio dei genitori alla settimana 96
L'indice LCI2.5 è il numero di turnover polmonari necessari per ridurre la concentrazione di gas inerte finale a 1/40 dei suoi valori iniziali e viene calcolato dividendo la somma dei respiri correnti esalati (volume espirato cumulativo (CEV)) per i valori misurati simultaneamente capacità funzionale residua (FRC). Un LCI pari o inferiore a 7,5 è normale; valori superiori a 7,5 sono anomali. LCI è in grado di rilevare anomalie nella funzione polmonare prima rispetto alle modalità più tradizionali come la spirometria.
Dal basale dello studio dei genitori alla settimana 96

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 gennaio 2021

Completamento primario (Effettivo)

24 marzo 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

24 marzo 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

11 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX20-445-119
  • 2020-001404-42 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

Prove cliniche su IVA

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Cameroon

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi