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Eine Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF) ab 6 Jahren und F/MF-Genotypen

7. Mai 2024 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine offene Phase-3b-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor-Kombinationstherapie bei Mukoviszidose-Patienten im Alter von 6 Jahren und älter, die heterozygot für die F508del-Mutation und eine Minimalfunktionsmutation (F/MF) sind

Diese Studie wird die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit der Elexacaftor (ELX)/Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA)-Dreifachkombination (TC) bei CF-Patienten im Alter von 6 Jahren und älter mit F/MF-Genotypen bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

120

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Nedlands, Australien
        • Telethon Kids Institute
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
      • Westmead, Australien
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Deutschland
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Deutschland
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Deutschland
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Deutschland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
      • Koeln, Deutschland
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Bordeaux cedex, Frankreich
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, Frankreich
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris Cedex 15, Frankreich
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Roscoff cedex, Frankreich
        • Centre de Perharidy
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Kanada
      • Montreal, Kanada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Niederlande
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Murcia, Spanien
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
        • Children's Hospital of Wales
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Southampton General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Abgeschlossene Behandlung mit dem Studienmedikament in der Elternstudie (VX19-445-116, NCT04353817) oder Unterbrechung(en) des Studienmedikaments in der Elternstudie, aber abgeschlossene Studienbesuche bis zum letzten geplanten Besuch des Behandlungszeitraums in der Elternstudie

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte der Studienmedikamentenintoleranz in der Elternstudie

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ELX/TEZ/IVA
Teilnehmer im Alter von 6 bis unter 12 Jahren und mit einem Gewicht von < 30 Kilogramm (kg) am ersten Tag erhielten ELX 100 Milligramm (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg als Fixdosis-Kombinationstabletten (FDC) am Morgen und IVA als Personen mit einem Gewicht von mehr als oder gleich (≥) 30 kg am ersten Tag erhielten 96 Wochen lang ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg als FDC-Tabletten am Morgen und IVA als Monotablette am Abend . Die Dosen wurden mit anschließenden Gewichtsänderungen nach oben angepasst. Teilnehmer, die am ersten Tag ≥ 12 Jahre alt waren, erhielten 96 Wochen lang ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg als FDC-Tabletten am Morgen und IVA als Monotablette am Abend.
Arzneimittel: MwSt
Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Arzneimittel: ELX/TEZ/IVA
Tabletten mit fester Dosiskombination (FDC) zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 100. Woche
Vom Ausgangswert bis zur 100. Woche

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Elternstudie bei Schweißchlorid (SwCl)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert der Elternstudie bis Woche 96
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Vom Ausgangswert der Elternstudie bis Woche 96
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Elternstudie im Lung Clearance Index 2,5 (LCI2,5)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert der Elternstudie bis Woche 96
Der LCI2,5-Index ist die Anzahl der Lungenumdrehungen, die erforderlich sind, um die endexspiratorische Inertgaskonzentration auf 1/40 ihrer Ausgangswerte zu reduzieren. Er wird berechnet, indem die Summe der ausgeatmeten Atemzüge (kumulatives ausgeatmetes Volumen (CEV)) durch die gleichzeitig gemessenen Werte dividiert wird funktionelle Residualkapazität (FRC). Ein LCI von 7,5 und darunter ist normal; Werte über 7,5 sind abnormal. LCI ist in der Lage, Anomalien der Lungenfunktion früher zu erkennen als herkömmlichere Verfahren wie die Spirometrie.
Vom Ausgangswert der Elternstudie bis Woche 96

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Januar 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. März 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. März 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX20-445-119
  • 2020-001404-42 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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