Een studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bij patiënten met cystische fibrose (CF) van 6 jaar en ouder en F/MF-genotypes
7 mei 2024 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een open-label fase 3b-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor-combinatietherapie bij patiënten met cystische fibrose van 6 jaar en ouder die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een minimale functiemutatie (F/MF)
Deze studie zal de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn evalueren van elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) drievoudige combinatie (TC) bij CF-patiënten van 6 jaar en ouder met F/MF-genotypes.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
120
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Nedlands, Australië
- Telethon Kids Institute
-
South Brisbane, Australië
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Australië
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Montreal, Canada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Duitsland
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Frankfurt, Duitsland
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Gießen, Duitsland
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Hannover, Duitsland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Duitsland
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
-
Koeln, Duitsland
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Frankrijk
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
-
Bron Cedex, Frankrijk
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Paris, Frankrijk
- Hôpital Robert Debré
-
Paris Cedex 15, Frankrijk
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Roscoff cedex, Frankrijk
- Centre de Perharidy
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israël
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
-
Petach Tikvah, Israël
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Rotterdam, Nederland
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Murcia, Spanje
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
-
-
-
-
Bristol, Verenigd Koninkrijk
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
-
Cardiff, Verenigd Koninkrijk
- Children's Hospital of Wales
-
Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
- Royal Hospital for Sick Children
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
-
Southampton, Verenigd Koninkrijk
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Zwitserland
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Zwitserland
- Kinderspital Zuerich
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Voltooide behandeling met het studiegeneesmiddel in de ouderstudie (VX19-445-116, NCT04353817), of had (een) onderbreking(en) van de studiemedicatie in de ouderstudie, maar voltooide onderzoeksbezoeken tot aan het laatste geplande bezoek van de behandelingsperiode in de ouderstudie
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van intolerantie voor onderzoeksmedicatie in de ouderstudie
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ELX/TEZ/IVA
Deelnemers van 6 tot <12 jaar oud en die op dag 1 <30 kilogram (kg) wogen, kregen 's ochtends ELX 100 milligram (mg)/TEZ 50 mg /IVA 75 mg als vaste dosiscombinatie (FDC) tabletten en IVA als monotablet 's avonds en degenen die meer dan of gelijk aan (≥) 30 kg wogen op dag 1 ontvingen ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg als FDC-tabletten 's morgens en IVA als monotablet 's avonds gedurende 96 weken .
Doses werden naar boven bijgesteld met daaropvolgende gewichtsveranderingen.
Deelnemers ≥12 jaar oud op dag 1 ontvingen ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg als FDC-tabletten in de ochtend en IVA als monotablet in de avond gedurende 96 weken.
|
Tablet voor orale toediening.
Andere namen:
Vaste-dosiscombinatietabletten (FDC) voor orale toediening.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld op basis van het aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot week 100
|
Vanaf de basislijn tot week 100
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Absolute verandering ten opzichte van de baseline van het ouderonderzoek in zweetchloride (SwCl)
Tijdsspanne: Van de uitgangssituatie van het ouderonderzoek tot week 96
|
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
|
Van de uitgangssituatie van het ouderonderzoek tot week 96
|
|
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van het ouderonderzoek in longklaringsindex 2,5 (LCI2,5)
Tijdsspanne: Van de uitgangssituatie van het ouderonderzoek tot week 96
|
De LCI2,5-index is het aantal longturnovers dat nodig is om de concentratie van inert gas aan het eind te verlagen tot 1/40ste van de startwaarden en wordt berekend door de som van de uitgeademde ademteugen (cumulatief uitgeademd volume (CEV)) te delen door gelijktijdig gemeten functionele restcapaciteit (FRC).
Een LCI van 7,5 en lager is normaal; waarden groter dan 7,5 zijn abnormaal.
LCI kan afwijkingen in de longfunctie eerder detecteren dan meer traditionele modaliteiten zoals spirometrie.
|
Van de uitgangssituatie van het ouderonderzoek tot week 96
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
11 januari 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
24 maart 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
24 maart 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 september 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 september 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
11 september 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
8 mei 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 mei 2024
Laatst geverifieerd
1 mei 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Pathologische processen
- Ziekten van de luchtwegen
- Longziekten
- Baby, pasgeborene, ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Alvleesklier Ziekten
- Fibrose
- Taaislijmziekte
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Membraantransportmodulatoren
- Chloridekanaalagonisten
- Ivacaftor
- Elexaftor
Andere studie-ID-nummers
- VX20-445-119
- 2020-001404-42 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .