Un estudio que evalúa la seguridad y eficacia a largo plazo de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en sujetos con fibrosis quística (FQ) de 6 años o más y genotipos F/MF
7 de mayo de 2024 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Un estudio abierto de fase 3b que evalúa la seguridad y eficacia a largo plazo de la terapia combinada de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en sujetos con fibrosis quística de 6 años de edad y mayores que son heterocigotos para la mutación F508del y una mutación de función mínima (F/MF)
Este estudio evaluará la seguridad y eficacia a largo plazo de la combinación triple (TC) de elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) en sujetos con FQ de 6 años o más con genotipos F/MF.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
120
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, Alemania
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Frankfurt, Alemania
- Johann Wolfgang Goethe University
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Gießen, Alemania
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Hannover, Alemania
- Medizinische Hochschule Hannover
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Heidelberg, Alemania
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
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Koeln, Alemania
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
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South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
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Westmead, Australia
- The Children's Hospital at Westmead
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Montreal, Canadá
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canadá
- British Columbia Children's Hospital
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Copenhagen, Dinamarca
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Barcelona, España
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Murcia, España
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Bordeaux cedex, Francia
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Bron Cedex, Francia
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Paris, Francia
- Hopital Robert Debre
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Paris Cedex 15, Francia
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Roscoff cedex, Francia
- Centre de Perharidy
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Jerusalem, Israel
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
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Petach Tikvah, Israel
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Groningen, Países Bajos
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Rotterdam, Países Bajos
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
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Bristol, Reino Unido
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
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Cardiff, Reino Unido
- Children's Hospital of Wales
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Edinburgh, Reino Unido
- Royal Hospital for Sick Children
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Liverpool, Reino Unido
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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Southampton, Reino Unido
- Southampton General Hospital
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Bern, Suiza
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich, Suiza
- Kinderspital Zuerich
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Se completó el tratamiento con el fármaco del estudio en el estudio principal (VX19-445-116, NCT04353817), o se interrumpieron los medicamentos del estudio en el estudio principal, pero se completaron las visitas del estudio hasta la última visita programada del período de tratamiento en el estudio principal.
Criterios clave de exclusión:
- Antecedentes de intolerancia al fármaco del estudio en el estudio principal
Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: ELX/TEZ/IVA
Los participantes de 6 a menos de 12 años de edad y que pesaban <30 kilogramos (kg) el día 1 recibieron ELX 100 miligramos (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg como comprimidos de combinación de dosis fija (FDC) por la mañana e IVA como monocomprimido por la noche y aquellos que pesaban más o igual a (≥) 30 kg el día 1 recibieron ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg como comprimidos FDC por la mañana e IVA como monocomprimido por la noche durante 96 semanas. .
Las dosis se ajustaron al alza con los cambios posteriores de peso.
Los participantes ≥12 años de edad el día 1 recibieron ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg en forma de comprimidos de FDC por la mañana e IVA en monocomprimido por la noche durante 96 semanas.
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Tableta para administración oral.
Otros nombres:
Comprimidos de combinación de dosis fija (FDC) para administración oral.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 100
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Desde el inicio hasta la semana 100
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio absoluto con respecto al valor inicial del estudio principal en el cloruro del sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio de padres hasta la semana 96
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Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
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Desde el inicio del estudio de padres hasta la semana 96
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Cambio absoluto con respecto al valor inicial del estudio principal en el índice de depuración pulmonar 2,5 (LCI2,5)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio de padres hasta la semana 96
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El índice LCI2.5 es el número de rotaciones pulmonares necesarias para reducir la concentración final de gas inerte espirado a 1/40 de sus valores iniciales y se calcula dividiendo la suma de las respiraciones corrientes exhaladas (volumen exhalado acumulativo (CEV)) por las medidas simultáneas. capacidad residual funcional (CRF).
Un LCI de 7,5 o menos es normal; los valores superiores a 7,5 son anormales.
LCI puede detectar anomalías en la función pulmonar antes que modalidades más tradicionales como la espirometría.
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Desde el inicio del estudio de padres hasta la semana 96
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de enero de 2021
Finalización primaria (Actual)
24 de marzo de 2023
Finalización del estudio (Actual)
24 de marzo de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de septiembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de septiembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
11 de septiembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de mayo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de mayo de 2024
Última verificación
1 de mayo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Fibrosis quística
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas de los canales de cloruro
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Otros números de identificación del estudio
- VX20-445-119
- 2020-001404-42 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .