Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor i cystisk fibrose (CF)-personer 6 år og ældre og F/MF-genotyper

7. maj 2024 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et åbent fase 3b-studie, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af kombinationsterapi med Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor hos patienter med cystisk fibrose i alderen 6 år og ældre, der er heterozygote for F508del-mutationen og en minimal funktionsmutation (F/MF)

Denne undersøgelse vil evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) triple kombination (TC) hos personer med CF, som er 6 år og ældre med F/MF-genotyper.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

120

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Nedlands, Australien
        • Telethon Kids Institute
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
      • Westmead, Australien
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Canada
      • Montreal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Children's Hospital of Wales
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Southampton General Hospital
  • Frankrig
      • Bordeaux cedex, Frankrig
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, Frankrig
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris Cedex 15, Frankrig
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Roscoff cedex, Frankrig
        • Centre de Perharidy
  • Holland
      • Groningen, Holland
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Murcia, Spanien
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Tyskland
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Tyskland
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
      • Koeln, Tyskland
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Fuldførte lægemiddelbehandling i forældreundersøgelsen (VX19-445-116, NCT04353817), eller havde afbrydelser af lægemiddelundersøgelsen i forældreundersøgelsen, men gennemførte undersøgelsesbesøg op til det sidste planlagte besøg i behandlingsperioden i forældreundersøgelsen

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Historie om lægemiddelintolerance i moderstudiet

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ELX/TEZ/IVA
Deltagere fra 6 til under <12 år og vejede <30 kilogram (kg) på dag 1 modtog ELX 100 milligram (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg som fast dosiskombination (FDC) tabletter om morgenen og IVA som monotablet om aftenen og dem, der vejede mere end eller lig med (≥) 30 kg på dag 1, fik ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som FDC-tabletter om morgenen og IVA som monotablet om aftenen i 96 uger . Doserne blev justeret opad med efterfølgende ændringer i vægt. Deltagere ≥12 år på dag 1 fik ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som FDC-tabletter om morgenen og IVA som monotablet om aftenen i 96 uger.
Medicin: IVA
Tablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicin: ELX/TEZ/IVA
Fixed dosis kombination (FDC) tabletter til oral administration.
Andre navne:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 100
Fra baseline op til uge 100

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra forældreundersøgelsens baseline i svedklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra forældreundersøgelsens baseline til uge 96
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra forældreundersøgelsens baseline til uge 96
Absolut ændring fra forældreundersøgelsens baseline i lungeclearance-indeks 2,5 (LCI2,5)
Tidsramme: Fra forældreundersøgelsens baseline til uge 96
LCI2.5-indekset er antallet af lungeomsætninger, der kræves for at reducere koncentrationen af ​​sluttidal inert gas til 1/40 af dens startværdier og beregnes ved at dividere summen af ​​udåndede tidevandsåndinger (kumulativ udåndet volumen (CEV)) med samtidig målt funktionel restkapacitet (FRC). En LCI på 7,5 og derunder er normal; værdier større end 7,5 er unormale. LCI er i stand til at opdage abnormiteter i lungefunktionen tidligere end mere traditionelle modaliteter såsom spirometri.
Fra forældreundersøgelsens baseline til uge 96

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. januar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. marts 2023

Studieafslutning (Faktiske)

24. marts 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. september 2020

Først opslået (Faktiske)

11. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX20-445-119
  • 2020-001404-42 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner