Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude évaluant l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor chez les sujets atteints de fibrose kystique (FK) de 6 ans et plus et les génotypes F/MF

21 avril 2023 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude ouverte de phase 3b évaluant l'innocuité et l'efficacité à long terme de la thérapie combinée Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor chez des sujets atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus qui sont hétérozygotes pour la mutation F508del et une mutation fonctionnelle minimale (F/MF)

Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité à long terme de la triple association (TC) elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) chez des sujets atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus avec des génotypes F/MF.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

120

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Allemagne
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Allemagne
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Allemagne
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Allemagne
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Allemagne
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
      • Koeln, Allemagne
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
  • Australie
      • Nedlands, Australie
        • Telethon Kids Institute
      • South Brisbane, Australie
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Australie
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Canada
      • Montreal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Murcia, Espagne
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
  • France
      • Bordeaux cedex, France
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, France
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, France
        • Hopital Robert Debre
      • Paris Cedex 15, France
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Roscoff cedex, France
        • Centre de Perharidy
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Israël
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Pays-Bas
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Royaume-Uni
      • Bristol, Royaume-Uni
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cardiff, Royaume-Uni
        • Children's Hospital of Wales
      • Edinburgh, Royaume-Uni
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Southampton General Hospital
  • Suisse
      • Bern, Suisse
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Suisse
        • Kinderspital Zuerich

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • A terminé le traitement médicamenteux de l'étude dans l'étude parentale (VX19-445-116, NCT04353817), ou a subi une ou plusieurs interruptions du médicament à l'étude dans l'étude parentale, mais a effectué des visites d'étude jusqu'à la dernière visite prévue de la période de traitement dans l'étude parentale

Critères d'exclusion clés :

  • Antécédents d'intolérance au médicament à l'étude dans l'étude parente

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ELX/TEZ/IVA
Les participants recevront ELX/TEZ/IVA le matin et IVA le soir.
Médicament: TVA
Comprimé pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Médicament: ELX/TEZ/IVA
Comprimé à dose fixe (FDC) pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 100
Jour 1 jusqu'à la semaine 100

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement absolu du chlorure de sueur (SwCl)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 96
De la ligne de base jusqu'à la semaine 96
Changement absolu de l'indice de clairance pulmonaire 2,5 (LCI 2,5)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 96
De la ligne de base jusqu'à la semaine 96

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 janvier 2021

Achèvement primaire (Réel)

24 mars 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

24 mars 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 septembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 septembre 2020

Première publication (Réel)

11 septembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 avril 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 avril 2023

Dernière vérification

1 avril 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX20-445-119
  • 2020-001404-42 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur TVA

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Ethiopia

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner