En studie som evaluerer den langsiktige sikkerheten og effekten av Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor i cystisk fibrose (CF)-personer 6 år og eldre og F/MF-genotyper
7. mai 2024 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 3b åpen studie som evaluerer den langsiktige sikkerheten og effekten av kombinasjonsterapi med Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor hos cystisk fibrose-personer i alderen 6 år og eldre som er heterozygote for F508del-mutasjonen og en minimal funksjonsmutasjon (F/MF)
Denne studien vil evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) trippelkombinasjon (TC) hos personer med CF som er 6 år og eldre med F/MF-genotyper.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
120
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Australia
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Montreal, Canada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Frankrike
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
-
Bron Cedex, Frankrike
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Paris, Frankrike
- Hôpital Robert Debré
-
Paris Cedex 15, Frankrike
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Roscoff cedex, Frankrike
- Centre de Perharidy
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
-
Petach Tikvah, Israel
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Rotterdam, Nederland
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Murcia, Spania
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
-
-
-
-
Bristol, Storbritannia
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
-
Cardiff, Storbritannia
- Children's Hospital of Wales
-
Edinburgh, Storbritannia
- Royal Hospital for Sick Children
-
Liverpool, Storbritannia
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
London, Storbritannia
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
-
Southampton, Storbritannia
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Sveits
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Sveits
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Tyskland
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Frankfurt, Tyskland
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Gießen, Tyskland
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Hannover, Tyskland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Tyskland
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
-
Koeln, Tyskland
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Fullførte studiemedikamentbehandling i foreldrestudien (VX19-445-116, NCT04353817), eller hadde studiemedikamentavbrudd i foreldrestudien, men gjennomført studiebesøk frem til det siste planlagte besøket i behandlingsperioden i foreldrestudien
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Historie om studiemedisinintoleranse i foreldrestudien
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ELX/TEZ/IVA
Deltakere 6 til under <12 år og som veide <30 kilogram (kg) på dag 1 fikk ELX 100 milligram (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg som fastdosekombinasjonstabletter (FDC) om morgenen og IVA som monotablett om kvelden og de som veier mer enn eller lik (≥) 30 kg på dag 1 fikk ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som FDC-tabletter om morgenen og IVA som monotablett om kvelden i 96 uker .
Dosene ble justert opp med påfølgende endringer i vekt.
Deltakere ≥12 år på dag 1 fikk ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som FDC-tabletter om morgenen og IVA som monotablett om kvelden i 96 uker.
|
Tablett for oral administrering.
Andre navn:
Tabletter med fast dosekombinasjon (FDC) for oral administrering.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 100
|
Fra baseline opp til uke 100
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolutt endring fra grunnlinje for foreldreundersøkelse i svetteklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra grunnlinje for foreldrestudie til uke 96
|
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
|
Fra grunnlinje for foreldrestudie til uke 96
|
|
Absolutt endring fra grunnlinje for foreldrestudie i lungeclearance-indeks 2,5 (LCI2,5)
Tidsramme: Fra grunnlinje for foreldrestudie til uke 96
|
LCI2.5-indeksen er antall lungeomsetninger som kreves for å redusere slutttidal inertgasskonsentrasjonen til 1/40-del av startverdiene og beregnes ved å dele summen av utåndede tidevannspust (kumulativt utåndet volum (CEV)) med samtidig målt funksjonell restkapasitet (FRC).
En LCI på 7,5 og lavere er normalt; verdier større enn 7,5 er unormale.
LCI er i stand til å oppdage abnormiteter i lungefunksjonen tidligere enn mer tradisjonelle modaliteter som spirometri.
|
Fra grunnlinje for foreldrestudie til uke 96
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
11. januar 2021
Primær fullføring (Faktiske)
24. mars 2023
Studiet fullført (Faktiske)
24. mars 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. september 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. september 2020
Først lagt ut (Faktiske)
11. september 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. mai 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. mai 2024
Sist bekreftet
1. mai 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Pankreassykdommer
- Fibrose
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Andre studie-ID-numre
- VX20-445-119
- 2020-001404-42 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .