6세 이상 낭포성 섬유증(CF) 피험자와 F/MF 유전자형에서 엘렉사카프터/테자카프터/이바카프터의 장기 안전성 및 유효성을 평가하는 연구
2024년 5월 7일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del 돌연변이 및 최소 기능 돌연변이(F/MF)에 대해 이형접합체인 6세 이상의 낭포성 섬유증 피험자에서 엘렉사카프터/테자카프터/이바카프터 병용 요법의 장기 안전성 및 효능을 평가하는 3b상 공개 라벨 연구
이 연구는 F/MF 유전자형을 가진 6세 이상의 CF 환자를 대상으로 elexacaftor(ELX)/tezacaftor(TEZ)/ivacaftor(IVA) 삼중 조합(TC)의 장기 안전성 및 효능을 평가합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
120
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Rotterdam, 네덜란드
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
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Copenhagen, 덴마크
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Berlin, 독일
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, 독일
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Frankfurt, 독일
- Johann Wolfgang Goethe University
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Gießen, 독일
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Hannover, 독일
- Medizinische Hochschule Hannover
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Heidelberg, 독일
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
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Koeln, 독일
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Bern, 스위스
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich, 스위스
- Kinderspital Zuerich
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitari Vall d Hebron
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Murcia, 스페인
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Bristol, 영국
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
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Cardiff, 영국
- Children's Hospital of Wales
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Edinburgh, 영국
- Royal Hospital for Sick Children
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Liverpool, 영국
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, 영국
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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London, 영국
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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Southampton, 영국
- Southampton General Hospital
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Jerusalem, 이스라엘
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
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Petach Tikvah, 이스라엘
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Montreal, 캐나다
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Toronto, 캐나다
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, 캐나다
- British Columbia Children's Hospital
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Bordeaux cedex, 프랑스
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Bron Cedex, 프랑스
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Paris, 프랑스
- Hopital Robert Debre
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Paris Cedex 15, 프랑스
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Roscoff cedex, 프랑스
- Centre de Perharidy
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Nedlands, 호주
- Telethon Kids Institute
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South Brisbane, 호주
- Queensland Children's Hospital
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Westmead, 호주
- The Children's Hospital at Westmead
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 모 연구(VX19-445-116, NCT04353817)에서 연구 약물 치료를 완료했거나, 모 연구에서 연구 약물 중단(들)이 있었지만 모 연구에서 치료 기간의 마지막 예정된 방문까지 연구 방문을 완료했습니다.
주요 제외 기준:
- 모 연구에서 연구 약물 불내성 이력
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ELX/TEZ/IVA
6세 이상 12세 미만이고 1일차 체중이 30kg(kg) 미만인 참가자는 아침에 고정 용량 복합제(FDC) 정제로 ELX 100mg(mg)/TEZ 50mg/IVA 75mg을 투여받았고, IVA는 다음과 같이 투여되었습니다. 저녁에 모노정을 복용하고, 1일차에 체중이 30kg 이상인 환자들은 96주 동안 아침에 FDC 정제로 ELX 200mg/TEZ 100mg/IVA 150mg을, 저녁에 모노정으로 IVA를 투여받았습니다. .
이후 체중 변화에 따라 복용량을 상향 조정했습니다.
1일차에 12세 이상의 참가자는 96주 동안 아침에 FDC 정제로 ELX 200mg/TEZ 100mg/IVA 150mg을, 저녁에 IVA를 모노 정제로 투여받았습니다.
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경구 투여용 정제.
다른 이름들:
경구 투여용 고정 용량 조합(FDC) 정제.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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유해 사례(AE) 및 심각한 유해 사례(SAE)가 발생한 참가자 수에 따라 평가된 안전성 및 내약성
기간: 기준선부터 100주차까지
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기준선부터 100주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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땀염화물(SwCl)의 모 연구 기준치로부터의 절대적인 변화
기간: 학부모 연구 기준부터 96주차까지
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땀 샘플은 승인된 수집 장치를 사용하여 수집되었습니다.
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학부모 연구 기준부터 96주차까지
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폐 청소 지수 2.5(LCI2.5)의 상위 연구 기준선에서 절대적인 변화
기간: 학부모 연구 기준부터 96주차까지
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LCI2.5 지수는 호기말 불활성 가스 농도를 시작 값의 1/40로 줄이는 데 필요한 폐 교체 횟수이며 호기된 일회 호흡의 합(누적 호기량(CEV))을 동시에 측정된 값으로 나누어 계산합니다. 기능적 잔여 용량(FRC).
7.5 이하의 LCI는 정상입니다. 7.5보다 큰 값은 비정상입니다.
LCI는 폐활량 측정과 같은 전통적인 방식보다 더 일찍 폐 기능의 이상을 감지할 수 있습니다.
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학부모 연구 기준부터 96주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 1월 11일
기본 완료 (실제)
2023년 3월 24일
연구 완료 (실제)
2023년 3월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 9월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 9월 3일
처음 게시됨 (실제)
2020년 9월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 7일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX20-445-119
- 2020-001404-42 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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IVA에 대한 임상 시험
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National Foundation for Fertility ResearchFertility Laboratories Of Colorado종료됨
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 스페인, 아일랜드, 벨기에, 네덜란드, 영국, 호주, 프랑스, 캐나다, 덴마크, 독일, 이탈리아, 이스라엘