Eleksakaftorin/Tezakaftorin/Ivakaftorin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioiminen 6-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF) ja F/MF-genotyypit
tiistai 7. toukokuuta 2024 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaiheen 3b avoin tutkimus Elexacaftor/Tezakaftor/Ivakaftor-yhdistelmähoidon pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehosta kystisen fibroosin potilailla, jotka ovat 6-vuotiaita ja sitä vanhempia, jotka ovat heterotsygoottisia F508del-mutaation ja minimaalisen funktion mutaation (F/MF) suhteen
Tässä tutkimuksessa arvioidaan eleksakaftorin (ELX)/tezakaftorin (TEZ)/ivakaftorin (IVA) kolmoisyhdistelmän (TC) pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa CF-potilailla, jotka ovat vähintään 6-vuotiaita ja joilla on F/MF-genotyyppejä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
120
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Rotterdam, Alankomaat
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Australia
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Murcia, Espanja
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
-
Petach Tikvah, Israel
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Ranska
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
-
Bron Cedex, Ranska
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Paris, Ranska
- Hopital Robert Debre
-
Paris Cedex 15, Ranska
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Roscoff cedex, Ranska
- Centre de Perharidy
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Saksa
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Frankfurt, Saksa
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Gießen, Saksa
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Hannover, Saksa
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Saksa
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
-
Koeln, Saksa
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Sveitsi
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
- Children's Hospital of Wales
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Hospital for Sick Children
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
- Southampton General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Tutkimuslääkehoito suoritettu emotutkimuksessa (VX19-445-116, NCT04353817) tai hänellä oli tutkimuslääkekeskeytys(t) emotutkimuksessa, mutta suoritettu tutkimuskäyntejä hoitojakson viimeiseen suunniteltuun käyntiin asti emotutkimuksessa
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Tutkimuslääke-intoleranssin historia emotutkimuksessa
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ELX/TEZ/IVA
Osallistujat 6–<12-vuotiaat ja painoivat <30 kilogrammaa (kg) päivänä 1 saivat ELX 100 milligrammaa (mg)/TEZ 50 mg /IVA 75 mg kiinteän annoksen yhdistelmätabletteina (FDC) aamulla ja IVA:ta monotabletti illalla ja yli (≥) 30 kg painoiset 1. päivänä saivat ELX 200 mg/TEZ 100 mg /IVA 150 mg FDC-tabletteina aamulla ja IVA:ta monotabletteina illalla 96 viikon ajan. .
Annoksia säädettiin ylöspäin seuraavien painonmuutosten myötä.
Osallistujat, jotka olivat ≥12-vuotiaita ensimmäisenä päivänä, saivat ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg FDC-tabletteina aamulla ja IVA:ta monotabletteina illalla 96 viikon ajan.
|
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
Kiinteän annosyhdistelmän (FDC) tabletit suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys haitallisten tapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 100 asti
|
Perustasosta viikkoon 100 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Absoluuttinen muutos vanhempien tutkimuksen lähtötasosta hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen lähtötasosta viikkoon 96
|
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
|
Vanhempaintutkimuksen lähtötasosta viikkoon 96
|
|
Absoluuttinen muutos vanhempien tutkimuksen lähtötasosta keuhkojen puhdistumaindeksissä 2,5 (LCI2,5)
Aikaikkuna: Vanhempaintutkimuksen lähtötasosta viikkoon 96
|
LCI2.5-indeksi on keuhkojen kierrosten määrä, joka vaaditaan inerttikaasun loppupitoisuuden vähentämiseksi 1/40:sosaan sen lähtöarvoista, ja se lasketaan jakamalla uloshengityshengitysten summa (kumulatiivinen uloshengitystilavuus (CEV)) samanaikaisesti mitatulla toiminnallinen jäännöskapasiteetti (FRC).
LCI 7,5 tai alle on normaali; arvot yli 7,5 ovat epänormaaleja.
LCI pystyy havaitsemaan keuhkojen toiminnan poikkeavuudet aikaisemmin kuin perinteiset menetelmät, kuten spirometria.
|
Vanhempaintutkimuksen lähtötasosta viikkoon 96
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 11. tammikuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 24. maaliskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 24. maaliskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 3. syyskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. syyskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 11. syyskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 8. toukokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. toukokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Ivakaftori
- Elexacaftor
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX20-445-119
- 2020-001404-42 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .