En studie som utvärderar den långsiktiga säkerheten och effektiviteten av Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor vid cystisk fibros (CF)-personer 6 år och äldre och F/MF-genotyper
7 maj 2024 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En öppen fas 3b-studie som utvärderar den långsiktiga säkerheten och effekten av kombinationsterapi Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor hos patienter med cystisk fibros i åldrarna 6 år och äldre som är heterozygota för F508del-mutationen och en minimal funktionsmutation (F/MF)
Denna studie kommer att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) trippelkombination (TC) hos patienter med CF som är 6 år och äldre med F/MF-genotyper.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
120
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Nedlands, Australien
- Telethon Kids Institute
-
South Brisbane, Australien
- Queensland Children's Hospital
-
Westmead, Australien
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bordeaux cedex, Frankrike
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
-
Bron Cedex, Frankrike
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
-
Paris, Frankrike
- Hopital Robert Debre
-
Paris Cedex 15, Frankrike
- Hopital Necker, Enfants Malades
-
Roscoff cedex, Frankrike
- Centre de Perharidy
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
-
Petach Tikvah, Israel
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Groningen, Nederländerna
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Rotterdam, Nederländerna
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Schweiz
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zurich, Schweiz
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Murcia, Spanien
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
-
-
-
-
Bristol, Storbritannien
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
-
Cardiff, Storbritannien
- Children's Hospital of Wales
-
Edinburgh, Storbritannien
- Royal Hospital for Sick Children
-
Liverpool, Storbritannien
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannien
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
London, Storbritannien
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
-
Southampton, Storbritannien
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Tyskland
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
Frankfurt, Tyskland
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Gießen, Tyskland
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
-
Hannover, Tyskland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Tyskland
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
-
Koeln, Tyskland
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Slutförde studieläkemedelsbehandling i föräldrastudien (VX19-445-116, NCT04353817), eller hade studieläkemedelsavbrott i moderstudien men genomförde studiebesök fram till det sista planerade besöket i behandlingsperioden i moderstudien
Viktiga uteslutningskriterier:
- Historik om studieläkemedelsintolerans i moderstudien
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ELX/TEZ/IVA
Deltagare 6 till under <12 år gamla och som vägde <30 kilogram (kg) vid dag 1 fick ELX 100 milligram (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg som tabletter med fast doskombination (FDC) på morgonen och IVA som monotablett på kvällen och de som vägde mer än eller lika med (≥) 30 kg vid dag 1 fick ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som FDC-tabletter på morgonen och IVA som monotablett på kvällen i 96 veckor .
Doserna justerades uppåt med efterföljande förändringar i vikt.
Deltagare ≥12 år vid dag 1 fick ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som FDC-tabletter på morgonen och IVA som monotablett på kvällen i 96 veckor.
|
Tablett för oral administrering.
Andra namn:
Tabletter med fast doskombination (FDC) för oral administrering.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 100
|
Från baslinjen upp till vecka 100
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Absolut förändring från moderstudiens baslinje i svettklorid (SwCl)
Tidsram: Från föräldrastudiens baslinje till vecka 96
|
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
|
Från föräldrastudiens baslinje till vecka 96
|
|
Absolut förändring från föräldrastudiens baslinje i lungclearanceindex 2,5 (LCI2,5)
Tidsram: Från föräldrastudiens baslinje till vecka 96
|
LCI2.5-indexet är antalet lungomsättningar som krävs för att reducera koncentrationen av sluttidal inert gas till 1/40-del av dess startvärden och beräknas genom att dividera summan av utandningsförmågan (kumulativ utandningsvolym (CEV)) med samtidigt uppmätta funktionell restkapacitet (FRC).
En LCI på 7,5 och lägre är normalt; värden större än 7,5 är onormala.
LCI kan upptäcka abnormiteter i lungfunktionen tidigare än mer traditionella modaliteter som spirometri.
|
Från föräldrastudiens baslinje till vecka 96
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
11 januari 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
24 mars 2023
Avslutad studie (Faktisk)
24 mars 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 september 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
3 september 2020
Första postat (Faktisk)
11 september 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 maj 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 maj 2024
Senast verifierad
1 maj 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Patologiska processer
- Luftvägssjukdomar
- Lungsjukdomar
- Spädbarn, nyfödda, sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Bukspottkörtelsjukdomar
- Fibros
- Cystisk fibros
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Andra studie-ID-nummer
- VX20-445-119
- 2020-001404-42 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .