ABCA4網膜症の治療のための経口メトホルミン

• 包含基準:

資格を得るには、該当する場合、次の包含基準を満たす必要があります。

1. 参加者は 12 歳以上である必要があります。
2. 参加者 (または法定後見人) は、プロトコルのインフォームド コンセント ドキュメントを理解し、署名する必要があります。
3. -参加者は、ABCA4に少なくとも1つの明確な変異があり、シュタルガルト病の典型的な臨床症状がなければなりません。

4. 参加者は、少なくとも4つのデータポイントからの計算に基づいて、平方根（面積（EZloss））> 0.025 mm /年の成長率を持つ少なくとも2年間の自然史データを持っている必要があります。

   4 つのデータ ポイントは、少なくとも 6 か月間隔である必要があり、最新のデータ ポイントは、ベースライン訪問の少なくとも 4.5 か月前で、16 か月以内である必要があります。

5. 参加者は、研究期間を通じてライフスタイルに関する考慮事項を遵守することに同意する必要があります。
6. 出産の可能性のある女性参加者は、スクリーニング時に尿妊娠検査が陰性でなければならず、研究を通して尿妊娠検査を受ける意思がある。

7. -出産の可能性のある女性参加者および男性参加者またはそのパートナーは、外科的不妊手術（精管切除術、子宮摘出術、または卵管結紮）を受けている必要があります（または経験したパートナーがいる）、性交を完全に控えているか、少なくとも1つの許容される方法を実践することに同意する必要があります研究の全過程を通して避妊を行い、女性参加者の IP 中止後少なくとも 1 週間、または男性参加者またはそのパートナーの IP 中止後少なくとも 3 か月。 許容される避妊方法は次のとおりです。

   • ホルモン避妊（すなわち、経口避妊薬、注射されたホルモン、皮膚パッチまたは膣リング）、
   • 子宮内避妊器具、
   • 殺精子剤によるバリア法（ダイヤフラム、コンドーム）。

メトホルミンは、インスリンと同様に、FDA によってクラス B の薬と見なされており (動物の生殖に関する研究は胎児へのリスクを示すことができず、妊婦を対象とした適切で十分に管理された研究はありません)、妊娠糖尿病のために頻繁に処方されます。 あるメタアナリシスでは、メトホルミンによる転帰がインスリンよりもわずかに優れていることが示されました。 それにもかかわらず、十分な注意を払って、この試験の参加者には男性ではなく女性にこれらの避妊法を使用するよう依頼します.

除外基準:

以下の基準のいずれかを満たす個人は、この研究への参加から除外されます。

1. 参加者は、別の調査研究で研究 IP を積極的に受け取っています。
2. 参加者は、必要なプロトコルの評価とテストに参加する参加者の能力を妨げることにより、研究への参加を妨げる状態 (例えば、血圧や血糖コントロールを含む不安定な病状) を持っている、および/または研究の訪問に従う.
3. -妊娠中、授乳中、または研究中に妊娠を計画している出産の可能性のある女性参加者。
4. 参加者の網膜変性は、10 月の IS-OS の整合性の信頼できる測定が不可能なポイントを超えて進んでいます。
5. -参加者はRDS /ペリフェリン（PRPH2）、PROM1、および/またはELOV4に決定的な変異を持っています
6. -参加者は、急性期ケアパネルで測定された慢性腎障害の病歴があります（推定糸球体濾過率（eGFR）
7. -参加者は、メトホルミン（シメチジン、フロセミド、ニフェジピンなど）と悪影響を与える可能性のある薬を服用しており、代替薬に切り替えることができません。
8. 参加者は現在メトホルミンを服用しています。
9. -参加者は、メトホルミンに対する既知の過敏症を持っています。
10. -参加者は、昏睡の有無にかかわらず、糖尿病性ケトアシドーシスを含む慢性乳酸アシドーシスの病歴があります。
11. -参加者は1型糖尿病を患っています。