Orális metformin az ABCA4 retinopátia kezelésére

• BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:

A jogosultsághoz adott esetben a következő felvételi kritériumoknak kell megfelelniük.

1. A résztvevőnek legalább 12 évesnek kell lennie.
2. A résztvevőnek (vagy törvényes gyámjának) meg kell értenie és alá kell írnia a jegyzőkönyv tájékozott beleegyező dokumentumát.
3. A résztvevőnek legalább egy határozott mutációval kell rendelkeznie az ABCA4-ben, és a Stargardt-kór tipikus klinikai megjelenésével kell rendelkeznie.

4. A résztvevőnek legalább két év természetrajzi adataival kell rendelkeznie, amelynek növekedési üteme négyzetgyök(Terület(EZloss)) > 0,025 mm/év, legalább négy adatpontból történő számítás alapján.

   A négy adatpont között legalább hat hónapnak kell lennie, a legfrissebb adatpontnak pedig legalább 4,5 és legfeljebb 16 hónappal az alaplátogatás előtt kell lennie.

5. A résztvevőnek el kell fogadnia az életmódbeli szempontokat a tanulmány teljes időtartama alatt.
6. Minden fogamzóképes nőnek negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkeznie a szűréskor, és hajlandónak kell lennie vizelet terhességi tesztjének alávetésére a vizsgálat során.

7. A fogamzóképes korú női résztvevőnek és a férfi résztvevőnek vagy partnereiknek műtéti sterilizáláson (vazektómián, méheltávolításon vagy petevezeték lekötésén) kell átesniük (vagy partnerüknek kell lenniük), teljes mértékben tartózkodniuk kell a közösüléstől, vagy bele kell állniuk legalább egy elfogadható módszer gyakorlásába fogamzásgátlást a vizsgálat során, és legalább egy hétig az IP megszakítását követően a női résztvevők esetében, vagy legalább 3 hónapig az IP abbahagyása után a férfi résztvevők vagy partnereik esetében. Az elfogadható fogamzásgátlási módszerek a következők:

   • hormonális fogamzásgátlás (azaz fogamzásgátló tabletták, injekciós hormonok, bőrtapasz vagy hüvelygyűrű),
   • méhen belüli eszköz,
   • gát módszerek (rekeszizom, óvszer) spermiciddel.

A metformint, az inzulinhoz hasonlóan, az FDA B. osztályú gyógyszernek tekinti (az állatok reprodukciós vizsgálatai nem igazolták a magzatra gyakorolt ​​kockázatot, és nincsenek megfelelő és jól kontrollált vizsgálatok terhes nőkön), és gyakran írják fel terhességi cukorbetegségre. Egy metaanalízis azt mutatta, hogy a metformin hatásai valamivel jobbak voltak, mint az inzulin. Mindazonáltal, nagy körültekintésből megkérjük a vizsgálatban részt vevő nőket, de nem férfiakat, hogy használják ezeket a fogamzásgátlási formákat.

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:

Az a személy, aki megfelel az alábbi kritériumok bármelyikének, kizárásra kerül a vizsgálatból:

1. A résztvevő egy másik vizsgálati vizsgálatban aktívan kap vizsgálati IP-t.
2. A résztvevőnek olyan állapota van, amely kizárja a vizsgálatban való részvételt (pl. instabil egészségügyi állapot, beleértve a vérnyomást és a glikémiás kontrollt), mivel megzavarja a résztvevő képességét, hogy részt vegyen a szükséges protokoll értékelésében és tesztelésében és/vagy megfeleljen a tanulmányi látogatásoknak.
3. Minden olyan fogamzóképes nő, aki a vizsgálat alatt terhes, szoptat vagy teherbe esik.
4. A résztvevők retina degenerációja túlhaladt egy olyan ponton, ahol az IS-OS integritásának megbízható mérése OCT-n nem lehetséges.
5. A résztvevőnek definitív mutációi vannak az RDS/periferinben (PRPH2), PROM1 és/vagy ELOV4
6. A résztvevőnek a kórelőzményében krónikus vesekárosodás szerepel az akut ellátás panelen (becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) mérve)
7. A résztvevő olyan gyógyszert szed, amely káros kölcsönhatásba léphet a metforminnal (pl. cimetidin, furoszemid, nifedipin), és nem tud átállni más gyógyszerre.
8. A résztvevő jelenleg metformint szed.
9. A résztvevő ismerten túlérzékeny a metforminra.
10. A résztvevőnek krónikus tejsavas acidózisa volt, beleértve a diabéteszes ketoacidózist, kómával vagy anélkül.
11. A résztvevő 1-es típusú diabetes mellitusban szenved.