Пероральный метформин для лечения ретинопатии ABCA4

• КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:

Чтобы иметь право на участие, должны быть соблюдены следующие критерии включения, где это применимо.

1. Участнику должно быть не менее 12 лет.
2. Участник (или законный опекун) должен понять и подписать протокол информированного согласия.
3. Участник должен иметь по крайней мере одну определенную мутацию в ABCA4 и типичную клиническую картину болезни Штаргардта.

4. Участник должен иметь данные естественной истории как минимум за два года со скоростью роста квадратного корня (Площадь (EZloss)) > 0,025 мм/год на основе расчета не менее чем из четырех точек данных.

   Между четырьмя точками данных должно быть не менее шести месяцев, а самая последняя точка данных должна быть не менее чем за 4,5 месяца и не более чем за 16 месяцев до исходного визита.

5. Участник должен согласиться придерживаться принципов образа жизни на протяжении всего периода обучения.
6. Любая женщина-участница детородного возраста должна иметь отрицательный результат теста на беременность по моче при скрининге и быть готова пройти тесты на беременность по моче на протяжении всего исследования.

7. Участница женского пола детородного возраста и участники мужского пола или их партнеры должны иметь (или иметь партнера, который прошел) хирургическую стерилизацию (вазэктомию, гистерэктомию или перевязку маточных труб), полностью воздерживаться от полового акта или должны согласиться практиковать по крайней мере один приемлемый метод контрацепции на протяжении всего исследования и в течение не менее одной недели после прекращения использования ИП для участников-женщин или в течение как минимум 3 месяцев после прекращения использования ИП для участников-мужчин или их партнеров. К приемлемым методам контрацепции относятся:

   • гормональная контрацепция (например, противозачаточные таблетки, инъекционные гормоны, кожный пластырь или вагинальное кольцо),
   • внутриматочная спираль,
   • барьерные методы (диафрагма, презерватив) со спермицидом.

Метформин, как и инсулин, считается FDA препаратом класса B (исследования репродуктивной функции животных не выявили риска для плода, а адекватных и хорошо контролируемых исследований у беременных женщин не проводилось) и часто назначается при гестационном диабете. Один метаанализ показал, что результаты лечения метформином были несколько лучше, чем инсулина. Тем не менее, из соображений предосторожности мы попросим женщин, а не мужчин, участников этого испытания использовать эти формы контрацепции.

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

Лицо, отвечающее любому из следующих критериев, будет исключено из участия в этом исследовании:

1. Участник активно получает интеллектуальную собственность в другом исследовательском исследовании.
2. У участника есть состояние, препятствующее участию в исследовании (например, нестабильное состояние здоровья, включая артериальное давление и гликемический контроль), поскольку это мешает участнику участвовать в требуемой протокольной оценке и тестировании и/или соблюдать визиты в рамках исследования.
3. Любая женщина-участница детородного возраста, которая беременна, кормит грудью или планирует забеременеть во время исследования.
4. Дегенерация сетчатки участника достигла уровня, при котором надежное измерение целостности IS-OS на ОКТ невозможно.
5. У участника есть дефинитивные мутации в RDS/периферине (PRPH2), PROM1 и/или ELOV4.
6. У участника в анамнезе хроническая почечная недостаточность, измеренная в группе неотложной помощи (расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ)
7. Участник принимает какие-либо лекарства, которые могут неблагоприятно взаимодействовать с метформином (например, циметидин, фуросемид, нифедипин), и не может перейти на альтернативное лекарство.
8. Участник в настоящее время принимает метформин.
9. У участника имеется известная гиперчувствительность к метформину.
10. У участника в анамнезе хронический лактоацидоз, включая диабетический кетоацидоз, с комой или без нее.
11. У участника сахарный диабет 1 типа.