Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une première étude humaine pour évaluer l'innocuité de la perfusion de MNV-BM-PLC (cellules CD34+ autologues enrichies de mitochondries allogéniques dérivées du placenta) chez des patients atteints de maladies mitochondriales primaires associées à une mutation ou une délétion de l'ADN mitochondrial

30 août 2021 mis à jour par: Minovia Therapeutics Ltd.

Une première en phase I humaine, étude ouverte d'escalade de dose pour évaluer l'innocuité de la perfusion de MNV-BM-PLC (cellules CD34+ autologues enrichies de mitochondries allogéniques dérivées du placenta) chez des patients atteints de maladies mitochondriales primaires associées à une mutation ou une délétion de l'ADN mitochondrial

Les objectifs de l'étude sont d'évaluer l'innocuité d'une seule perfusion intraveineuse (IV) de cellules CD34+ autologues enrichies de mitochondries allogéniques dérivées du placenta chez un participant atteint d'une maladie mitochondriale primaire associée à des mutations ou des délétions de l'ADN mitochondrial.

6 participants âgés de 4 à 18 ans le jour de la visite de dépistage atteints d'une maladie mitochondriale primaire associée à des mutations ou des délétions de l'ADN mitochondrial seront inscrits.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

MNV-BM-PLC est une thérapie cellulaire personnalisée basée sur des cellules souches/progénitrices hématopoïétiques autologues dérivées de patients (HSPC) enrichies de mitochondries isolées à partir de placenta sain obtenu de donneurs lors d'une césarienne. Des mitochondries saines sont utilisées, ex vivo, pour enrichir les cellules sanguines périphériques CD34+ du patient, suivies d'une infusion des cellules mitochondriales enrichies au patient. Ce processus thérapeutique d'augmentation mitochondriale fournit au patient des mitochondries saines porteuses d'ADNmt non muté/délété qui peuvent compléter la fonctionnalité mitochondriale dans les cellules du patient.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

6

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Lea Bensoussan
  • Numéro de téléphone: 972-58-610-1291
  • E-mail: lea@minoviatx.com

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 16 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic moléculaire de la maladie mitochondriale primaire
  • Âge entre 4 ans et jusqu'à 18 ans, avec un poids corporel minimum de 20 (+/-1) kilogramme le jour de la visite de dépistage.
  • Score de performance : Karnofsky ≥40 (ou équivalent chez les enfants de moins de 16 ans.
  • Les patients ou les parents ou le tuteur légal du patient (le cas échéant) ont une bonne compréhension de l'étude et de la nature de la procédure et sont disposés et capables de fournir un consentement éclairé écrit avant de participer à toute procédure liée à l'étude.
  • Capacité médicale à subir les procédures de l'étude en toute sécurité, telle que déterminée par l'investigateur.

Critère d'exclusion

  • Test positif pour les agents pathogènes .
  • Incapacité à subir une leucaphérèse, telle que déterminée par l'investigateur.
  • Infection chronique sévère ou toute autre maladie ou condition pouvant mettre en danger le patient ou interférer avec la capacité d'interpréter les résultats de l'étude.
  • Antécédents connus de malignité.
  • Le patient a été traité au cours de la dernière année précédant le traitement IP avec une thérapie cellulaire différente.
  • Le patient a participé à une autre étude clinique interventionnelle et/ou a reçu d'autres médicaments expérimentaux en dehors d'une étude clinique dans le mois précédant le jour de la visite de traitement du produit d'investigation (IP).
  • Une femme enceinte ou allaitante ou une femme qui envisage de devenir enceinte pendant l'étude. De plus, toute femme en âge de procréer (non stérile ou ménopausée), qui ne veut pas adhérer à l'utilisation d'une méthode de contraception hautement efficace pendant la durée de l'étude
  • De l'avis de l'investigateur, le patient n'est pas apte à participer à l'étude en raison de problèmes de sécurité.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1 & Cohorte 2

3 patients recevront la dose 1 (activité de citrate synthase (CS) de 0,88 unité mitochondriale (mU) par million de cellules).

3 patients recevront la dose 2 (activité de citrate synthase (CS) d'unité mitochondriale (mU) de 4,4 mU par million de cellules).
Procédure: Mobilisation de la moelle osseuse

Pendant les quatre jours précédant l'aphérèse, Neupogen (G-CSF) à la dose de 10 microgrammes par kilogramme sera administré par voie sous-cutanée le matin (jours -6 à -3 de la thérapie cellulaire). De plus, Mozobil (Plerixafor) à une dose de 0,24 milligramme par kilogramme sera administré par voie sous-cutanée environ 4 heures avant le début de l'aphérèse.

Une cinquième dose de Neupogen (G-CSF) sera administrée juste avant l'aphérèse

Procédure: Aphérèse
L'aphérèse sera effectuée deux jours avant la perfusion de MNV-BM-PLC. Au cours de cette procédure, le sang périphérique du patient sera prélevé par aphérèse
Biologique: Perfusion MNV-BM-PLC

La perfusion de MNV-BM-PLC (cellules CD34+ autologues enrichies de mitochondries allogéniques dérivées du placenta) sera effectuée selon la procédure IV standard.

L'intervalle de dosage entre les patients sera d'au moins 2 semaines.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement évalués par CTCAE v5.0 après MNV-BM-PLC
Délai: 1 mois
La gravité sera classée selon CTCAE, version 5.0
1 mois
Mesure du taux d'hémoglobine
Délai: 1 mois
Changement par rapport à la ligne de base du paramètre hématologique
1 mois
Mesure du nombre absolu de neutrophiles
Délai: 1 mois
Changement par rapport à la ligne de base du paramètre hématologique
1 mois
Mesure de la numération plaquettaire
Délai: 1 mois
Changement par rapport à la ligne de base du paramètre hématologique
1 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement évalués par CTCAE v5.0 après MNV-BM-PLC
Délai: 2 années
La gravité sera classée selon CTCAE, version 5.0
2 années
Mesure du taux d'hémoglobine
Délai: 2 années
Changement par rapport à la ligne de base du paramètre hématologique
2 années
Mesure du nombre absolu de neutrophiles
Délai: 2 années
Changement par rapport à la ligne de base du paramètre hématologique
2 années
Mesure de la numération plaquettaire
Délai: 2 années
Changement par rapport à la ligne de base du paramètre hématologique
2 années
IPMDS (Échelle internationale des maladies mitochondriales pédiatriques)
Délai: 2 années
Comparer l'évolution du score de l'International Pediatric Mitochondrial Disease Scale (IPMDS) au cours d'une période de suivi de 3, 6, 12 et 24 mois après le traitement. Le score total IPMDS varie de 0 à 243. Le score est exprimé en pourcentage d'items réalisables. Plus le score est bas, plus la fonction de l'enfant est élevée
2 années
Note de performances
Délai: 2 années
Stabilisation ou amélioration du score de performance (score de Lansky (pour les patients de moins de 15 ans) ou score de Karnofsky (pour les patients de plus de 15 ans) par rapport à la valeur initiale
2 années
PEDI : Évaluation pédiatrique de l'inventaire du handicap
Délai: 2 années
Stabilisation ou amélioration du score PEDI par rapport à la ligne de base
2 années
Test de marche de 6 minutes
Délai: 2 années
Stabilisation ou amélioration du test de marche de 6 minutes par rapport à la ligne de base
2 années
Support de chaise 30 secondes
Délai: 2 années
Stabilisation ou amélioration de 30 Second Chair Stand par rapport à la ligne de base
2 années
Événements d'hospitalisation
Délai: 1 année
Réduction du nombre, de la cause et de la durée des événements d'hospitalisation par rapport à 12 mois avant le traitement IP
1 année

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Minovia Therapeutics Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 mars 2022

Achèvement primaire (Anticipé)

1 mars 2022

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 janvier 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 septembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 septembre 2020

Première publication (Réel)

16 septembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 août 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 août 2021

Dernière vérification

1 août 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PLC-PMD-01-IL

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Maladies mitochondriales primaires

Essais cliniques sur Mobilisation de la moelle osseuse

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Mauritania

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner