Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ensimmäinen ihmistutkimus, jossa arvioitiin MNV-BM-PLC:n (autologiset CD34+-solut, jotka on rikastettu istukasta peräisin olevilla allogeenisilla mitokondrioilla) infuusion turvallisuutta potilailla, joilla on mitokondrion DNA-mutaatioon tai -deleetioon liittyviä primäärisiä mitokondriosairauksia

maanantai 30. elokuuta 2021 päivittänyt: Minovia Therapeutics Ltd.

Ensimmäinen ihmisvaiheessa I, avoin annoksen eskalaatiotutkimus MNV-BM-PLC:n (autologiset CD34+-solut, jotka on rikastettu istukasta peräisin olevilla allogeenisilla mitokondrioilla) infuusion turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on mitokondrion DNA-mutaatioon tai depotaatioon liittyviä mitokondriosairauksia

Tutkimuksen tavoitteena on arvioida istukasta peräisin olevien allogeenisten mitokondrioiden sisältämien autologisten CD34+-solujen yksittäisen suonensisäisen (IV) infuusion turvallisuutta, kun kyseessä on mitokondrioiden DNA-mutaatioihin tai deleetioihin liittyvä primaarinen mitokondriaalinen sairaus.

Mukaan otetaan 6 osallistujaa, jotka olivat seulontapäivänä iältään 4–18-vuotiaita, joilla on primaarinen mitokondriaalinen sairaus, joka liittyy mitokondrion DNA-mutaatioihin tai -deleetioihin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

MNV-BM-PLC on henkilökohtainen soluterapia, joka perustuu autologisiin potilasperäisiin hematopoieettisiin kanta-/progenitorisoluihin (HSPC:t), jotka on rikastettu mitokondrioilla, jotka on eristetty terveestä istukasta, joka on saatu luovuttajilta C-leikkauksen aikana. Terveitä mitokondrioita käytetään ex vivo rikastamaan potilaan CD34+ perifeerisiä verisoluja, mitä seuraa mitokondrioiden rikastettujen solujen infuusio takaisin potilaaseen. Tämä mitokondrioiden lisäyksen terapeuttinen prosessi tarjoaa potilaalle terveitä mitokondrioita, jotka kantavat mutaatiota/deletoitua mtDNA:ta, joka voi täydentää mitokondrioiden toimintaa potilaan soluissa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

6

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Lea Bensoussan
  • Puhelinnumero: 972-58-610-1291
  • Sähköposti: lea@minoviatx.com

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 16 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Primaarisen mitokondriaalisen sairauden molekyylidiagnoosi
  • Ikä 4-18 vuotta, vähimmäispaino 20 (+/-1) kiloa seulontakäyntipäivänä.
  • Suorituskykypisteet: Karnofsky ≥40 (tai vastaava alle 16-vuotiailla lapsilla.
  • Potilaalla tai potilaan vanhemmilla tai laillisella huoltajalla (jos sovellettavissa) on hyvä käsitys tutkimuksesta ja toimenpiteen luonteesta, ja he ovat halukkaita ja kykeneviä antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen ennen osallistumistaan ​​tutkimukseen liittyviin toimenpiteisiin.
  • Lääketieteellinen kyky suorittaa tutkimustoimenpiteet turvallisesti tutkijan määrittelemällä tavalla.

Poissulkemiskriteerit

  • Positiivinen testi patogeenisille tekijöille.
  • Tutkijan määrittämä kyvyttömyys leukafereesiin.
  • Krooninen vakava infektio tai mikä tahansa muu sairaus tai tila, joka voi vaarantaa potilaan tai häiritä kykyä tulkita tutkimustuloksia.
  • Tunnettu pahanlaatuisuushistoria.
  • Potilasta on hoidettu toisella soluterapialla viimeisen vuoden aikana ennen IP-hoitoa.
  • Potilas on osallistunut toiseen kliiniseen interventiotutkimukseen ja/tai saanut muuta kokeellista lääkitystä kliinisen tutkimuksen ulkopuolella kuukauden aikana ennen tutkimustuotteen (IP) hoitokäyntiä.
  • Raskaana oleva tai imettävä nainen tai nainen, joka suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana. Lisäksi jokainen hedelmällisessä iässä oleva nainen (ei steriili tai postmenopausaalinen), joka ei ole halukas käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan
  • Tutkijan näkemyksen mukaan potilas ei turvallisuussyistä sovellu osallistumaan tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1 ja kohortti 2

Kolmelle potilaalle annetaan annos 1 (0,88 mitokondrioyksikköä (mU) sitraattisyntaasin (CS) aktiivisuus miljoonaa solua kohti).

Kolmelle potilaalle annetaan annos 2 (4,4 mU mitokondrioyksikön (mU) sitraattisyntaasi (CS) aktiivisuus miljoonaa solua kohti).
Menettely: Luuytimen mobilisaatio

Neljän päivän aikana ennen afereesia Neupogenia (G-CSF) annoksena 10 mikrogrammaa kilogrammaa kohti annetaan ihonalaisesti aamulla (soluhoidon päivät -6--3). Lisäksi Mozobil (Plerixafor) annoksella 0,24 milligrammaa kilogrammaa kohti annetaan ihonalaisesti noin 4 tuntia ennen afereesin aloittamista.

Viides annos Neupogenia (G-CSF) annetaan juuri ennen afereesia

Menettely: Afereesi
Afereesi suoritetaan kaksi päivää ennen MNV-BM-PLC-infuusiota. Tämän toimenpiteen aikana potilaan perifeeristä verta kerätään afereesilla
Biologinen: MNV-BM-PLC-infuusio

MNV-BM-PLC (autologiset CD34+-solut, jotka on rikastettu istukasta peräisin olevilla allogeenisillä mitokondrioilla) infuusio suoritetaan tavallisella IV-menettelyllä.

Potilaiden välinen annosväli on vähintään 2 viikkoa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v5.0:lla arvioituna MNV-BM-PLC:n jälkeen
Aikaikkuna: 1 kuukausi
Vakavuus luokitellaan CTCAE:n version 5.0 mukaan
1 kuukausi
Hemoglobiinitason mittaus
Aikaikkuna: 1 kuukausi
Muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa
1 kuukausi
Absoluuttisen neutrofiilimäärän mittaus
Aikaikkuna: 1 kuukausi
Muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa
1 kuukausi
Verihiutaleiden määrän mittaus
Aikaikkuna: 1 kuukausi
Muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa
1 kuukausi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v5.0:lla arvioituna MNV-BM-PLC:n jälkeen
Aikaikkuna: 2 vuotta
Vakavuus luokitellaan CTCAE:n version 5.0 mukaan
2 vuotta
Hemoglobiinitason mittaus
Aikaikkuna: 2 vuotta
Muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa
2 vuotta
Absoluuttisen neutrofiilimäärän mittaus
Aikaikkuna: 2 vuotta
Muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa
2 vuotta
Verihiutaleiden määrän mittaus
Aikaikkuna: 2 vuotta
Muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa
2 vuotta
IPMDS (International Pediatric Mitochondrial Disease Scale)
Aikaikkuna: 2 vuotta
Kansainvälisen lasten mitokondrioiden sairausasteikon (IPMDS) pistemäärän muutoksen vertailu 3, 6, 12 ja 24 kuukauden seurantajakson aikana hoidon jälkeen. IPMDS-kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0–243. Pisteet ilmaistaan ​​prosenttiosuutena kohteista, jotka oli mahdollista suorittaa. Mitä pienempi pistemäärä on, sitä korkeampi lapsen toimintakyky
2 vuotta
Suorituskykypisteet
Aikaikkuna: 2 vuotta
Suorituskykypisteiden vakauttaminen tai paraneminen (Lansky-pisteet (alle 15-vuotiaille potilaille) tai Karnofsky-pisteet (yli 15-vuotiaille potilaille)) suhteessa lähtötasoon
2 vuotta
PEDI: Pediatric Evaluation of Disability Inventory
Aikaikkuna: 2 vuotta
PEDI-pistemäärän vakauttaminen tai paraneminen lähtötasoon verrattuna
2 vuotta
6 minuutin kävelytesti
Aikaikkuna: 2 vuotta
Stabiloituminen tai parannus 6 minuutin kävelytestissä verrattuna lähtötilanteeseen
2 vuotta
30 Sekuntia tuoli
Aikaikkuna: 2 vuotta
Vakautus tai parannus 30 sekunnin tuolin jalustassa suhteessa perusviivaan
2 vuotta
Sairaalatapahtumat
Aikaikkuna: 1 vuosi
Sairaalatapahtumien määrän, syyn ja keston väheneminen verrattuna 12 kuukautta ennen IP-hoitoa
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Minovia Therapeutics Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 8. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. syyskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 16. syyskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 31. elokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. elokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. elokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PLC-PMD-01-IL

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaariset mitokondriotaudit

Kliiniset tutkimukset Luuytimen mobilisaatio

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Venezuela

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa