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미토콘드리아 DNA 돌연변이 또는 결실과 관련된 원발성 미토콘드리아 질환 환자에서 MNV-BM-PLC(태반 유래 동종 미토콘드리아가 풍부한 자가 CD34+ 세포)의 주입 안전성을 평가하기 위한 인체 연구 최초

2021년 8월 30일 업데이트: Minovia Therapeutics Ltd.

미토콘드리아 DNA 돌연변이 또는 결실과 관련된 원발성 미토콘드리아 질환 환자에게 MNV-BM-PLC(태반 유래 동종이계 미토콘드리아가 풍부한 자가 CD34+ 세포) 주입의 안전성을 평가하기 위한 인간 임상 1상 최초 공개 용량 증량 연구

연구 목적은 미토콘드리아 DNA 돌연변이 또는 결실과 관련된 원발성 미토콘드리아 질환이 있는 참가자에서 태반 유래 동종이계 미토콘드리아가 풍부한 자가 CD34+ 세포의 단일 정맥(IV) 주입의 안전성을 평가하는 것입니다.

미토콘드리아 DNA 돌연변이 또는 결실과 관련된 원발성 미토콘드리아 질환이 있는 스크리닝 방문 당일 4세에서 18세 사이의 6명의 참가자가 등록됩니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

MNV-BM-PLC는 제왕절개 동안 기증자로부터 얻은 건강한 태반에서 분리한 미토콘드리아가 풍부한 자가 환자 유래 조혈 줄기/전구 세포(HSPC)를 기반으로 하는 맞춤형 세포 치료제입니다. 환자의 CD34+ 말초 혈액 세포를 풍부하게 하기 위해 건강한 미토콘드리아를 체외로 사용하고 미토콘드리아 풍부 세포를 다시 환자에게 주입합니다. 미토콘드리아 증강의 이 치료 과정은 환자의 세포에서 미토콘드리아 기능을 보완할 수 있는 돌연변이/삭제되지 않은 mtDNA를 운반하는 건강한 미토콘드리아를 환자에게 제공합니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

6

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 원발성 미토콘드리아 질환의 분자진단
  • 스크리닝 방문 당일 최소 체중이 20(+/-1)kg인 4세에서 18세 사이의 연령.
  • 수행 점수: Karnofsky ≥40(또는 16세 미만 아동의 경우 이에 상응하는 점수.
  • 환자 또는 환자의 부모 또는 법적 보호자(해당되는 경우)는 연구 및 절차의 특성을 잘 이해하고 있으며 연구 관련 절차에 참여하기 전에 사전 서면 동의를 제공할 의향이 있으며 제공할 수 있습니다.
  • 연구자가 결정한 바와 같이 연구 절차를 안전하게 수행할 수 있는 의학적 능력.

제외 기준

  • 병원체에 대한 양성 검사 .
  • 조사자가 결정한 바와 같이 백혈구 성분채집술을 받을 수 없음.
  • 만성 중증 감염 또는 환자를 위험에 빠뜨리거나 연구 결과를 해석하는 능력을 방해할 수 있는 기타 질병 또는 상태.
  • 악성 종양의 알려진 병력.
  • 환자는 다른 세포 요법으로 IP 치료 전 지난 1년 이내에 치료를 받았습니다.
  • 환자가 조사 제품(IP) 치료 방문일 이전 1개월 이내에 다른 중재적 임상 연구에 참여했거나 임상 연구 이외의 다른 실험 약물을 투여받았습니다.
  • 임신 또는 수유 중인 여성 또는 연구 중에 임신할 계획이 있는 여성. 또한 연구 기간 동안 매우 효과적인 피임 방법을 고수하기를 꺼리는 가임 여성(불임 또는 폐경 후가 아님)
  • 연구자의 의견에 따르면 환자는 안전 문제로 인해 연구에 참여하기에 적합하지 않습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1 및 코호트 2

3명의 환자에게 용량 1(백만 세포당 0.88 미토콘드리아 단위(mU) 구연산 합성 효소(CS) 활성)을 투여할 것입니다.

3명의 환자에게 용량 2(백만 세포당 4.4mU 미토콘드리아 단위(mU) 시트레이트 신타제(CS) 활성)를 투여할 것입니다.
절차: 골수 동원

성분채집 전 4일 동안 아침(세포 치료 -6일에서 -3일)에 뉴포젠(G-CSF) 10마이크로그램/kg 용량을 아침에 피하 투여합니다. 또한 Mozobil(Plerixafor) 0.24mg/kg 용량을 성분 채집 시작 약 4시간 전에 피하 투여합니다.

Neupogen(G-CSF)의 다섯 번째 용량은 성분채집 직전에 투여됩니다.

절차: 성분채집술
성분채집술은 MNV-BM-PLC 주입 2일 전에 수행됩니다. 이 과정에서 환자의 말초혈액을 성분채집술로 채취합니다.
생물학적: MNV-BM-PLC 주입

MNV-BM-PLC(태반 유래 동종 미토콘드리아가 풍부한 자가 CD34+ 세포) 주입은 표준 IV 절차로 수행됩니다.

환자 간의 투여 간격은 최소 2주입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
MNV-BM-PLC에 이어 CTCAE v5.0으로 평가한 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 1 개월
심각도는 CTCAE 버전 5.0에 따라 등급이 매겨집니다.
1 개월
헤모글로빈 수치 측정
기간: 1 개월
기준선에서 혈액학적 매개변수의 변화
1 개월
절대 호중구 수 측정
기간: 1 개월
기준선에서 혈액학적 매개변수의 변화
1 개월
혈소판수 측정
기간: 1 개월
기준선에서 혈액학적 매개변수의 변화
1 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
MNV-BM-PLC에 이어 CTCAE v5.0으로 평가한 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 2 년
심각도는 CTCAE 버전 5.0에 따라 등급이 매겨집니다.
2 년
헤모글로빈 수치 측정
기간: 2 년
기준선에서 혈액학적 매개변수의 변화
2 년
절대 호중구 수 측정
기간: 2 년
기준선에서 혈액학적 매개변수의 변화
2 년
혈소판수 측정
기간: 2 년
기준선에서 혈액학적 매개변수의 변화
2 년
IPMDS(국제 소아 미토콘드리아 질병 척도)
기간: 2 년
치료 후 3, 6, 12 및 24개월의 추적 기간 동안 국제 소아 미토콘드리아 질병 척도(IPMDS) 점수의 변화를 비교합니다. IPMDS 총 점수 범위는 0에서 243까지입니다. 점수는 수행 가능한 항목의 백분율로 표시됩니다. 점수가 낮을수록 자녀의 기능이 높은 것입니다.
2 년
성능 점수
기간: 2 년
기준선과 비교하여 성과 점수(Lansky 점수(15세 미만 환자의 경우) 또는 Karnofsky(15세 이상 환자의 경우) 점수의 안정화 또는 개선
2 년
PEDI: 장애 목록의 소아 평가
기간: 2 년
기준선에 비해 PEDI 점수의 안정화 또는 개선
2 년
6분 걷기 테스트
기간: 2 년
기준선에 비해 6분 걷기 테스트의 안정화 또는 개선
2 년
30초 체어 스탠드
기간: 2 년
기준선에 비해 30초 체어 스탠드의 안정화 또는 개선
2 년
입원 이벤트
기간: 일년
IP 치료 전 12개월에 비해 입원 사건의 수, 원인 및 기간 감소
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Minovia Therapeutics Ltd.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2022년 3월 1일

기본 완료 (예상)

2022년 3월 1일

연구 완료 (예상)

2024년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 9월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 9월 8일

처음 게시됨 (실제)

2020년 9월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 8월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 8월 30일

마지막으로 확인됨

2021년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PLC-PMD-01-IL

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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