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Eine erste Humanstudie zur Bewertung der Sicherheit der Infusion von MNV-BM-PLC (autologe CD34+-Zellen, angereichert mit von der Plazenta stammenden allogenen Mitochondrien) bei Patienten mit primären mitochondrialen Erkrankungen im Zusammenhang mit mitochondrialer DNA-Mutation oder -Deletion

17. Juni 2025 aktualisiert von: Minovia Therapeutics Ltd.

Eine erste Open-Label-Dosiseskalationsstudie der Phase I am Menschen zur Bewertung der Sicherheit der Infusion von MNV-BM-PLC (autologe CD34+-Zellen, die mit allogenen Mitochondrien aus der Plazenta angereichert sind) bei Patienten mit primären mitochondrialen Erkrankungen im Zusammenhang mit mitochondrialer DNA-Mutation oder -Deletion

Die Studienziele sind die Bewertung der Sicherheit einer einzelnen intravenösen (IV) Infusion von autologen CD34+-Zellen, die mit allogenen Mitochondrien aus der Plazenta angereichert sind, bei Teilnehmern mit primärer mitochondrialer Erkrankung, die mit mitochondrialen DNA-Mutationen oder -Deletionen einhergeht.

6 Teilnehmer im Alter von 4 bis 18 Jahren am Tag des Screening-Besuchs mit primärer mitochondrialer Erkrankung im Zusammenhang mit mitochondrialen DNA-Mutationen oder -Deletionen werden eingeschrieben.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

MNV-BM-PLC ist eine personalisierte Zelltherapie, die auf autologen, von Patienten stammenden hämatopoetischen Stamm-/Vorläuferzellen (HSPCs) basiert, die mit Mitochondrien angereichert sind, die aus gesunder Plazenta isoliert wurden, die von Spendern während des Kaiserschnitts gewonnen wurden. Gesunde Mitochondrien werden ex vivo eingesetzt, um die peripheren CD34+-Blutzellen des Patienten anzureichern, gefolgt von einer Infusion der mitochondrialen angereicherten Zellen zurück in den Patienten. Dieser therapeutische Prozess der mitochondrialen Augmentation versorgt den Patienten mit gesunden Mitochondrien, die nicht mutierte/deletierte mtDNA tragen, die die mitochondriale Funktionalität in den Zellen des Patienten ergänzen können.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Sheba Medical Center - Tel Ashomer

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 14 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Molekulare Diagnose der primären mitochondrialen Erkrankung
  • Alter zwischen 4 Jahren und bis zu 18 Jahren, mit einem Mindestkörpergewicht von 20 (+/-1) Kilogramm am Tag des Screening-Besuchs.
  • Leistungspunktzahl: Karnofsky ≥40 (oder gleichwertig bei Kindern unter 16 Jahren.
  • Patienten oder Eltern des Patienten oder gesetzlicher Vormund (falls zutreffend) haben ein gutes Verständnis der Studie und der Art des Verfahrens und sind bereit und in der Lage, vor der Teilnahme an studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
  • Medizinische Fähigkeit, die Studienverfahren sicher zu durchlaufen, wie vom Prüfarzt festgestellt.

Ausschlusskriterien

  • Positiver Test auf Krankheitserreger.
  • Unfähigkeit, sich einer Leukapherese zu unterziehen, wie vom Prüfarzt festgestellt.
  • Chronische schwere Infektion oder andere Krankheiten oder Zustände, die den Patienten gefährden oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen können.
  • Bekannte Vorgeschichte von Malignität.
  • Der Patient wurde innerhalb des letzten Jahres vor der IP-Behandlung mit einer anderen Zelltherapie behandelt.
  • Der Patient hat innerhalb von 1 Monat vor dem Tag des Behandlungsbesuchs mit dem Prüfprodukt (IP) an einer anderen interventionellen klinischen Studie teilgenommen und/oder andere experimentelle Medikamente außerhalb einer klinischen Studie erhalten.
  • Eine schwangere oder stillende Frau oder eine Frau, die während der Studie schwanger werden möchte. Darüber hinaus kann jede Frau im gebärfähigen Alter (nicht steril oder postmenopausal), die nicht bereit ist, sich an die hochwirksame Empfängnisverhütungsmethode zu halten, für die Dauer der Studie angewendet werden
  • Nach Ansicht des Prüfarztes ist der Patient aufgrund von Sicherheitsbedenken für die Teilnahme an der Studie ungeeignet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1 & Kohorte 2

3 Patienten wird Dosis 1 (0,88 Mitochondrien-Einheiten (mU) Citratsynthase (CS)-Aktivität pro Million Zellen) verabreicht.

3 Patienten wird Dosis 2 (4,4 mU Mitochondrieneinheit (mU) Citratsynthase (CS)-Aktivität pro Million Zellen) verabreicht.
Verfahren: Mobilisierung des Knochenmarks

Vier Tage vor der Apherese wird Neupogen (G-CSF) in einer Dosis von 10 Mikrogramm pro Kilogramm morgens subkutan verabreicht (Tage -6 bis -3 der Zelltherapie). Darüber hinaus wird Mozobil (Plerixafor) in einer Dosis von 0,24 Milligramm pro Kilogramm etwa 4 Stunden vor Beginn der Apherese subkutan verabreicht.

Eine fünfte Dosis Neupogen (G-CSF) wird unmittelbar vor der Apherese verabreicht

Verfahren: Apherese
Die Apherese wird zwei Tage vor der MNV-BM-PLC-Infusion durchgeführt. Während dieses Verfahrens wird das periphere Blut des Patienten durch Apherese gesammelt
Biologisch: MNV-BM-PLC-Infusion

Die Infusion von MNV-BM-PLC (autologe CD34+-Zellen, angereichert mit von der Plazenta stammenden allogenen Mitochondrien) wird nach einem standardmäßigen IV-Verfahren durchgeführt.

Das Dosierungsintervall zwischen den Patienten beträgt mindestens 2 Wochen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v5.0 nach MNV-BM-PLC
Zeitfenster: 1 Monat
Der Schweregrad wird gemäß CTCAE, Version 5.0 eingestuft
1 Monat
Messung des Hämoglobinspiegels
Zeitfenster: 1 Monat
Änderung des hämatologischen Parameters gegenüber dem Ausgangswert
1 Monat
Messung der absoluten Neutrophilenzahl
Zeitfenster: 1 Monat
Änderung des hämatologischen Parameters gegenüber dem Ausgangswert
1 Monat
Messung der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: 1 Monat
Änderung des hämatologischen Parameters gegenüber dem Ausgangswert
1 Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v5.0 nach MNV-BM-PLC
Zeitfenster: 2 Jahre
Der Schweregrad wird gemäß CTCAE, Version 5.0 eingestuft
2 Jahre
Messung des Hämoglobinspiegels
Zeitfenster: 2 Jahre
Änderung des hämatologischen Parameters gegenüber dem Ausgangswert
2 Jahre
Messung der absoluten Neutrophilenzahl
Zeitfenster: 2 Jahre
Änderung des hämatologischen Parameters gegenüber dem Ausgangswert
2 Jahre
Messung der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: 2 Jahre
Änderung des hämatologischen Parameters gegenüber dem Ausgangswert
2 Jahre
IPMDS (International Pediatric Mitochondrial Disease Scale)
Zeitfenster: 2 Jahre
Vergleich der Veränderung des Scores der International Pediatric Mitochondrial Disease Scale (IPMDS) während einer Nachbeobachtungszeit von 3, 6, 12 und 24 Monaten nach der Behandlung. Der IPMDS-Gesamtwert reicht von 0 bis 243. Die Punktzahl wird als Prozentsatz der Aufgaben ausgedrückt, die machbar waren. Je niedriger die Punktzahl ist, desto höher ist die Funktion des Kindes
2 Jahre
Leistungspunktzahl
Zeitfenster: 2 Jahre
Stabilisierung oder Verbesserung des Leistungsscores (Lansky-Score (für Patienten unter 15 Jahren) oder Karnofsky-Score (für Patienten über 15) im Vergleich zum Ausgangswert
2 Jahre
PEDI: Pediatric Evaluation of Disability Inventory
Zeitfenster: 2 Jahre
Stabilisierung oder Verbesserung des PEDI-Scores im Vergleich zum Ausgangswert
2 Jahre
6-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: 2 Jahre
Stabilisierung oder Verbesserung im 6-Minuten-Gehtest im Vergleich zum Ausgangswert
2 Jahre
30 Sekunden Stuhlständer
Zeitfenster: 2 Jahre
Stabilisierung oder Verbesserung des 30-Sekunden-Stuhlstands im Vergleich zum Ausgangswert
2 Jahre
Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: 1 Jahr
Verringerung der Anzahl, Ursache und Dauer von Krankenhausaufenthalten im Vergleich zu 12 Monaten vor der IP-Behandlung
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Minovia Therapeutics Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. März 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PLC-PMD-01-IL

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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