En første i menneskelig studie for å evaluere sikkerheten ved infusjon av MNV-BM-PLC (autologe CD34+-celler beriket med placenta-avledede allogene mitokondrier) hos pasienter med primære mitokondrielle sykdommer assosiert med mitokondriell DNA-mutasjon eller -sletting

Inklusjonskriterier:

• Molekylær diagnose av primær mitokondriell sykdom
• Alder mellom 4 år og opptil 18 år, med en minimumsvekt på 20 (+/-1) kilo på dagen for screeningbesøket.
• Prestasjonsscore: Karnofsky ≥40 (eller tilsvarende hos barn under 16 år.
• Pasienter eller pasientens foreldre eller juridiske verge (der det er aktuelt) har en god forståelse av studien og prosedyrens natur og er villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke før deltakelse i eventuelle studierelaterte prosedyrer.
• Medisinsk evne til å gjennomgå studieprosedyrene trygt, som bestemt av etterforskeren.

Eksklusjonskriterier

• Positiv test for sykdomsfremkallende stoffer.
• Manglende evne til å gjennomgå leukaferese, som bestemt av etterforskeren.
• Kronisk alvorlig infeksjon eller annen sykdom eller tilstand som kan risikere pasienten eller forstyrre evnen til å tolke studieresultatene.
• Kjent historie med malignitet.
• Pasienten har blitt behandlet i løpet av det siste året før IP-behandling med en annen celleterapi.
• Pasienten har deltatt i en annen klinisk intervensjonsstudie og/eller mottatt andre eksperimentelle medisiner utenfor en klinisk studie innen 1 måned før dagen for behandlingsbesøket for undersøkelsesproduktet (IP).
• En gravid eller ammende kvinne eller en kvinne som planlegger å bli gravid under studien. I tillegg kan enhver kvinne i fertil alder (ikke steril eller postmenopausal), som ikke er villig til å følge den høyeffektive prevensjonsmetoden i løpet av studien.
• Etter etterforskerens oppfatning er pasienten uegnet til å delta i studien på grunn av sikkerhetshensyn.