Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az első humán tanulmány az MNV-BM-PLC (placentából származó allogén mitokondriumokkal dúsított autológ CD34+ sejtek) infúzió biztonságosságának értékelésére mitokondriális DNS mutációval vagy delécióval összefüggő elsődleges mitokondriális betegségben szenvedő betegeknél

2021. augusztus 30. frissítette: Minovia Therapeutics Ltd.

Elsőként az I. humán fázisban, nyílt címkés dózis-eszkalációs vizsgálat az MNV-BM-PLC (placentából származó allogén mitokondriummal dúsított autológ CD34+ sejtek) infúzió biztonságosságának értékelésére mitokondriális DNS-mutációval vagy dezodorációval összefüggő elsődleges mitokondriális betegségben szenvedő betegeknél

A vizsgálat célja, hogy értékelje a placentából származó allogén mitokondriumokkal dúsított autológ CD34+ sejtek egyszeri intravénás (IV) infúziójának biztonságosságát mitokondriális DNS mutációkkal vagy deléciókkal járó primer mitokondriális betegségben szenvedőknél.

A szűrővizsgálat napján 6, 4 és 18 év közötti, mitokondriális DNS-mutációval vagy delécióval összefüggő mitokondriális betegségben szenvedő résztvevőt vesznek fel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az MNV-BM-PLC egy személyre szabott sejtterápia, amely autológ betegeredetű vérképző őssejteken (HSPC-k) alapul, melyeket a C-metszet során donoroktól származó egészséges méhlepényből izolált mitokondriumok dúsítottak. Egészséges mitokondriumokat alkalmaznak ex vivo a páciens CD34+ perifériás vérsejtjeinek gazdagítására, majd a mitokondriálisan dúsított sejteket visszajuttatják a betegbe. A mitokondriális augmentáció ezen terápiás folyamata egészséges mitokondriumokat biztosít a páciens számára, amelyek nem mutált/deletált mtDNS-t hordoznak, amelyek kiegészíthetik a mitokondriális funkcionalitást a páciens sejtjeiben.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

6

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az elsődleges mitokondriális betegség molekuláris diagnosztikája
  • Életkor 4 év és 18 év között, a szűrővizsgálat napján legalább 20 (+/-1) kilogramm testtömeggel.
  • Teljesítménypontszám: Karnofsky ≥40 (vagy azzal egyenértékű 16 évesnél fiatalabb gyermekeknél.
  • A betegek vagy a páciens szülei vagy törvényes gyámja (adott esetben) jól ismeri a vizsgálatot és az eljárás természetét, és hajlandó és képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni a vizsgálattal kapcsolatos eljárásokban való részvétel előtt.
  • Orvosi képesség a vizsgálati eljárások biztonságos elvégzésére, a vizsgáló által meghatározottak szerint.

Kizárási kritériumok

  • Pozitív teszt a kórokozókra.
  • A vizsgáló megállapítása szerint képtelenség leukaferézisre.
  • Krónikus súlyos fertőzés vagy bármely más olyan betegség vagy állapot, amely veszélyeztetheti a beteget, vagy megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezésének képességét.
  • Ismert rosszindulatú daganatok anamnézisében.
  • A beteget az IP-kezelést megelőző utolsó egy évben más sejtterápiával kezelték.
  • A beteg egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban vett részt és/vagy klinikai vizsgálaton kívül más kísérleti gyógyszert kapott a vizsgálati termék (IP) kezelési látogatás napját megelőző 1 hónapon belül.
  • Terhes vagy szoptató nő, vagy olyan nő, aki terhességet tervez a vizsgálat során. Ezenkívül minden olyan fogamzóképes nő (nem steril vagy posztmenopauzás), aki nem hajlandó betartani a rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert a vizsgálat időtartama alatt
  • A Vizsgáló véleménye szerint a beteg biztonsági okokból alkalmatlan a vizsgálatban való részvételre.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. és 2. kohorsz

3 betegnek 1. dózist kell beadni (0,88 mitokondrium egység (mU) citrát szintáz (CS) aktivitás millió sejtenként).

3 betegnek 2. dózist kell beadni (4,4 mU mitokondrium egység (mU) citrát szintáz (CS) aktivitás millió sejtenként).
Eljárás: Csontvelő mobilizáció

Az aferézis előtti négy napon belül a Neupogen-t (G-CSF) 10 mikrogramm/kg dózisban kell beadni szubkután reggel (a sejtterápia -6. és -3. napja). Ezenkívül a Mozobilt (Plerixafor) 0,24 milligramm/kg dózisban szubkután kell beadni körülbelül 4 órával az aferézis megkezdése előtt.

A Neupogen (G-CSF) ötödik adagját közvetlenül az aferézis előtt kell beadni

Eljárás: Aferézis
Az aferézist két nappal az MNV-BM-PLC infúzió előtt kell elvégezni. Az eljárás során a páciens perifériás vérét aferézissel gyűjtik
Biológiai: MNV-BM-PLC infúzió

Az MNV-BM-PLC (placentából származó allogén mitokondriummal dúsított autológ CD34+ sejtek) infúziót standard IV eljárással végezzük.

A betegek közötti adagolási intervallum legalább 2 hét.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE v5.0 alapján az MNV-BM-PLC nyomán
Időkeret: 1 hónap
A súlyosság a CTCAE 5.0-s verziója szerint kerül besorolásra
1 hónap
A hemoglobinszint mérése
Időkeret: 1 hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a hematológiai paraméterekben
1 hónap
Az abszolút neutrofilszám mérése
Időkeret: 1 hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a hematológiai paraméterekben
1 hónap
A vérlemezkeszám mérése
Időkeret: 1 hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a hematológiai paraméterekben
1 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE v5.0 alapján az MNV-BM-PLC nyomán
Időkeret: 2 év
A súlyosság a CTCAE 5.0-s verziója szerint kerül besorolásra
2 év
A hemoglobinszint mérése
Időkeret: 2 év
Változás a kiindulási értékhez képest a hematológiai paraméterekben
2 év
Az abszolút neutrofilszám mérése
Időkeret: 2 év
Változás a kiindulási értékhez képest a hematológiai paraméterekben
2 év
A vérlemezkeszám mérése
Időkeret: 2 év
Változás a kiindulási értékhez képest a hematológiai paraméterekben
2 év
IPMDS (International Pediatric Mitochondrial Disease Scale)
Időkeret: 2 év
A Nemzetközi Gyermekkori Mitokondriális Betegség Skála (IPMDS) pontszámának változásának összehasonlítása a kezelést követő 3, 6, 12 és 24 hónapos követési időszakban. Az IPMDS összpontszáma 0 és 243 között van. A pontszámot azoknak a tételeknek a százalékában fejezzük ki, amelyek teljesíthetők voltak. Minél alacsonyabb a pontszám, annál magasabb a gyermek funkciója
2 év
Teljesítménymutató
Időkeret: 2 év
A teljesítménypontszám stabilizálása vagy javulása (Lansky-pontszám (15 évesnél fiatalabb betegeknél) vagy Karnofsky-pontszám (15 évnél idősebb betegeknél)) az alapvonalhoz képest
2 év
PEDI: A fogyatékossági leltár gyermekgyógyászati ​​értékelése
Időkeret: 2 év
A PEDI-pontszám stabilizálása vagy javulása az alapvonalhoz képest
2 év
6 perces séta teszt
Időkeret: 2 év
Stabilizáció vagy javulás a 6 perces séta tesztben az alapvonalhoz képest
2 év
30 Második székállvány
Időkeret: 2 év
Stabilizálás vagy javulás a 30 másodperces székállványban az alapvonalhoz képest
2 év
Kórházi események
Időkeret: 1 év
A kórházi kezelések számának, okának és időtartamának csökkenése az IP-kezelést megelőző 12 hónaphoz képest
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Minovia Therapeutics Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2022. március 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2022. március 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2024. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. szeptember 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. szeptember 8.

Első közzététel (Tényleges)

2020. szeptember 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. augusztus 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 30.

Utolsó ellenőrzés

2021. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PLC-PMD-01-IL

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Csontvelő mobilizáció

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Canada

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel