Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

První ve studii na lidech k vyhodnocení bezpečnosti infuze MNV-BM-PLC (autologní CD34+ buňky obohacené o alogenní mitochondrie odvozené z placenty) u pacientů s primárními mitochondriálními chorobami spojenými s mutací nebo delecí mitochondriální DNA

17. června 2025 aktualizováno: Minovia Therapeutics Ltd.

První v lidské fázi I, otevřená studie s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti infuze MNV-BM-PLC (autologní CD34+ buňky obohacené o alogenní mitochondrie odvozené z placenty) u pacientů s primárními mitochondriálními chorobami spojenými s mutací nebo delecí mitochondriální DNA

Cílem studie je vyhodnotit bezpečnost jednorázové intravenózní (IV) infuze autologních CD34+ buněk obohacených alogenními mitochondriemi získanými z placenty u účastníka s primárním mitochondriálním onemocněním spojeným s mutacemi nebo delecemi mitochondriální DNA.

Bude zařazeno 6 účastníků ve věku od 4 do 18 let v den screeningové návštěvy s primárním mitochondriálním onemocněním spojeným s mutacemi nebo delecemi mitochondriální DNA.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

MNV-BM-PLC je personalizovaná buněčná terapie založená na autologních hematopoetických kmenových/progenitorových buňkách (HSPC) získaných od pacienta obohacených o mitochondrie izolované ze zdravé placenty získané od dárců během císařského řezu. Zdravé mitochondrie se používají ex-vivo k obohacení CD34+ periferních krevních buněk pacienta, po čemž následuje infuze mitochondriálně obohacených buněk zpět pacientovi. Tento terapeutický proces mitochondriální augmentace poskytuje pacientovi zdravé mitochondrie nesoucí nemutovanou/deletovanou mtDNA, která může doplňovat mitochondriální funkčnost v buňkách pacienta.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael
        • Sheba Medical Center - Tel Ashomer

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 14 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Molekulární diagnostika primární mitochondriální choroby
  • Věk od 4 let do 18 let, s minimální tělesnou hmotností 20 (+/-1) kilogramů v den screeningové návštěvy.
  • Výkonnostní skóre: Karnofsky ≥40 (nebo ekvivalent u dětí mladších 16 let.
  • Pacienti nebo rodiče nebo zákonný zástupce pacienta (pokud je to relevantní) dobře rozumí studii a povaze postupu a jsou ochotni a schopni poskytnout písemný informovaný souhlas před účastí na jakýchkoli postupech souvisejících se studií.
  • Lékařská schopnost bezpečně podstoupit studijní postupy, jak určí zkoušející.

Kritéria vyloučení

  • Pozitivní test na patogenní agens .
  • Neschopnost podstoupit leukaferézu, jak určil zkoušející.
  • Chronická závažná infekce nebo jakékoli jiné onemocnění nebo stav, který může ohrozit pacienta nebo narušit schopnost interpretovat výsledky studie.
  • Známá anamnéza malignity.
  • Pacient byl v posledním roce před IP léčbou léčen jinou buněčnou terapií.
  • Pacient se účastnil jiné intervenční klinické studie a/nebo dostával jinou experimentální medikaci mimo klinickou studii během 1 měsíce před dnem návštěvy vyšetřovacím přípravkem (IP).
  • Těhotná nebo kojící žena nebo žena, která během studie plánuje otěhotnět. Kromě toho každá žena ve fertilním věku (nesterilní nebo postmenopauzální), která není ochotna po dobu trvání studie dodržovat vysoce účinnou metodu antikoncepce
  • Podle názoru zkoušejícího je pacient nevhodný pro účast ve studii kvůli obavám o bezpečnost.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1 a kohorta 2

3 pacientům bude podávána dávka 1 (0,88 mitochondriální jednotky (mU) aktivita citrátsyntázy (CS) na milion buněk).

3 pacientům bude podávána dávka 2 (aktivita 4,4 mU mitochondriální jednotky (mU) citrátsyntázy (CS) na milion buněk).
Postup: Mobilizace kostní dřeně

Během čtyř dnů před aferézou bude ráno subkutánně podáván Neupogen (G-CSF) v dávce 10 mikrogramů na kilogram (dny -6 až -3 buněčné terapie). Kromě toho bude Mozobil (Plerixafor) v dávce 0,24 miligramu na kilogram podán subkutánně přibližně 4 hodiny před zahájením aferézy.

Pátá dávka Neupogenu (G-CSF) bude podána těsně před aferézou

Postup: Aferéza
Aferéza bude provedena dva dny před infuzí MNV-BM-PLC. Během tohoto postupu bude pacientovi odebrána periferní krev aferézou
Biologický: Infuze MNV-BM-PLC

Infuze MNV-BM-PLC (autologní CD34+ buňky obohacené alogenními mitochondriemi získanými z placenty) bude provedena standardním IV postupem.

Dávkovací interval mezi pacienty bude minimálně 2 týdny.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v5.0 po MNV-BM-PLC
Časové okno: 1 měsíc
Závažnost bude odstupňována podle CTCAE, verze 5.0
1 měsíc
Měření hladiny hemoglobinu
Časové okno: 1 měsíc
Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty
1 měsíc
Měření absolutního počtu neutrofilů
Časové okno: 1 měsíc
Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty
1 měsíc
Měření počtu krevních destiček
Časové okno: 1 měsíc
Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty
1 měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v5.0 po MNV-BM-PLC
Časové okno: 2 roky
Závažnost bude odstupňována podle CTCAE, verze 5.0
2 roky
Měření hladiny hemoglobinu
Časové okno: 2 roky
Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty
2 roky
Měření absolutního počtu neutrofilů
Časové okno: 2 roky
Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty
2 roky
Měření počtu krevních destiček
Časové okno: 2 roky
Změna hematologického parametru od výchozí hodnoty
2 roky
IPMDS (International Pediatric Mitochondrial Disease Scale)
Časové okno: 2 roky
Porovnat změnu skóre International Pediatric Mitochondrial Disease Scale (IPMDS) během období sledování 3, 6, 12 a 24 měsíců po léčbě. Celkové skóre IPMDS se pohybuje od 0 do 243. Skóre je vyjádřeno jako procento položek, které bylo možné provést. Čím nižší je skóre, tím vyšší je funkce dítěte
2 roky
Skóre výkonu
Časové okno: 2 roky
Stabilizace nebo zlepšení skóre výkonu (Lanskyho skóre (pro pacienty mladší 15 let) nebo Karnofského skóre (pro pacienty starší 15 let) vzhledem k výchozí hodnotě
2 roky
PEDI: Pediatrické hodnocení inventarizace zdravotního postižení
Časové okno: 2 roky
Stabilizace nebo zlepšení skóre PEDI vzhledem k výchozí hodnotě
2 roky
6minutový test chůze
Časové okno: 2 roky
Stabilizace nebo zlepšení v 6minutovém testu chůze vzhledem k výchozí hodnotě
2 roky
30 Stojan na druhou židli
Časové okno: 2 roky
Stabilizace nebo zlepšení ve 30 sekundovém stojanu na židli vzhledem k základní linii
2 roky
Hospitalizační akce
Časové okno: 1 rok
Snížení počtu, příčiny a trvání hospitalizačních příhod ve srovnání s 12 měsíci před IP léčbou
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Minovia Therapeutics Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2022

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

16. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PLC-PMD-01-IL

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mobilizace kostní dřeně

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Germany

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit