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Un primo studio sull'uomo per valutare la sicurezza dell'infusione di MNV-BM-PLC (cellule CD34+ autologhe arricchite con mitocondri allogenici derivati ​​dalla placenta) in pazienti con malattie mitocondriali primarie associate a mutazione o delezione del DNA mitocondriale

30 agosto 2021 aggiornato da: Minovia Therapeutics Ltd.

Un primo studio di aumento della dose in aperto per la fase I umana per valutare la sicurezza dell'infusione di MNV-BM-PLC (cellule CD34+ autologhe arricchite con mitocondri allogenici derivati ​​dalla placenta) in pazienti con malattie mitocondriali primarie associate a mutazione o delezione del DNA mitocondriale

Gli obiettivi dello studio sono valutare la sicurezza di una singola infusione endovenosa (IV) di cellule CD34+ autologhe arricchite con mitocondri allogenici derivati ​​dalla placenta in partecipanti con malattia mitocondriale primaria associata a mutazioni o delezioni del DNA mitocondriale.

Verranno arruolati 6 partecipanti di età compresa tra 4 e 18 anni il giorno della visita di screening con malattia mitocondriale primaria associata a mutazioni o delezioni del DNA mitocondriale.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

MNV-BM-PLC è una terapia cellulare personalizzata basata su cellule staminali/progenitrici ematopoietiche derivate dal paziente (HSPC) autologhe arricchite con mitocondri isolati da placenta sana ottenuta da donatori durante il taglio cesareo. I mitocondri sani vengono impiegati, ex-vivo, per arricchire le cellule del sangue periferico CD34+ del paziente, seguite dall'infusione delle cellule mitocondriali arricchite al paziente. Questo processo terapeutico di aumento mitocondriale fornisce al paziente mitocondri sani portatori di mtDNA non mutato/eliminato che può integrare la funzionalità mitocondriale nelle cellule del paziente.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

6

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 16 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi molecolare della malattia mitocondriale primaria
  • Età compresa tra 4 anni e fino a 18 anni, con un peso corporeo minimo di 20 (+/-1) kg il giorno della visita di screening.
  • Punteggio delle prestazioni: Karnofsky ≥40 (o equivalente nei bambini di età inferiore ai 16 anni.
  • I pazienti oi genitori o il tutore legale del paziente (ove applicabile) hanno una buona conoscenza dello studio e della natura della procedura ed è disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto prima della partecipazione a qualsiasi procedura correlata allo studio.
  • - Capacità medica di sottoporsi alle procedure dello studio in sicurezza, come determinato dallo sperimentatore.

Criteri di esclusione

  • Test positivo per agenti patogeni.
  • Incapacità di sottoporsi a leucaferesi, come determinato dall'investigatore.
  • Infezione grave cronica o qualsiasi altra malattia o condizione che possa mettere a rischio il paziente o interferire con la capacità di interpretare i risultati dello studio.
  • Storia nota di malignità.
  • Il paziente è stato trattato nell'ultimo anno prima del trattamento IP con una diversa terapia cellulare.
  • Il paziente ha partecipato a un altro studio clinico interventistico e/o ha ricevuto altri farmaci sperimentali al di fuori di uno studio clinico entro 1 mese prima del giorno della visita per il trattamento del prodotto sperimentale (IP).
  • Una donna incinta o in allattamento o una donna che prevede una gravidanza durante lo studio. Inoltre, qualsiasi donna in età fertile (non sterile o in postmenopausa), che non è disposta ad aderire all'uso di un metodo contraccettivo altamente efficace per la durata dello studio
  • Secondo il parere dello sperimentatore, il paziente non è idoneo a partecipare allo studio a causa di problemi di sicurezza.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1 e Coorte 2

A 3 pazienti verrà somministrata la dose 1 (0,88 unità di mitocondri (mU) citrato sintasi (CS) per milione di cellule).

A 3 pazienti verrà somministrata la dose 2 (4,4 mU di unità mitocondriale (mU) citrato sintasi (CS) per milione di cellule).
Procedura: Mobilizzazione del midollo osseo

Durante i quattro giorni precedenti l'aferesi, Neupogen (G-CSF) alla dose di 10 microgrammi per chilogrammo verrà somministrato per via sottocutanea al mattino (giorni da -6 a -3 di terapia cellulare). Inoltre, Mozobil (Plerixafor) alla dose di 0,24 milligrammi per chilogrammo verrà somministrato per via sottocutanea circa 4 ore prima dell'inizio dell'aferesi.

Una quinta dose di Neupogen (G-CSF) verrà somministrata appena prima dell'aferesi

Procedura: Aferesi
L'aferesi verrà eseguita due giorni prima dell'infusione di MNV-BM-PLC. Durante questa procedura, il sangue periferico del paziente verrà raccolto mediante aferesi
Biologico: Infusione MNV-BM-PLC

L'infusione di MNV-BM-PLC (cellule CD34+ autologhe arricchite con mitocondri allogenici derivati ​​dalla placenta) sarà effettuata mediante procedura standard IV.

L'intervallo di somministrazione tra i pazienti sarà di almeno 2 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati da CTCAE v5.0 in seguito a MNV-BM-PLC
Lasso di tempo: 1 mese
La gravità verrà classificata in base a CTCAE, versione 5.0
1 mese
Misurazione del livello di emoglobina
Lasso di tempo: 1 mese
Variazione rispetto al basale del parametro ematologico
1 mese
Misurazione della conta assoluta dei neutrofili
Lasso di tempo: 1 mese
Variazione rispetto al basale del parametro ematologico
1 mese
Misurazione della conta piastrinica
Lasso di tempo: 1 mese
Variazione rispetto al basale del parametro ematologico
1 mese

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati da CTCAE v5.0 in seguito a MNV-BM-PLC
Lasso di tempo: 2 anni
La gravità verrà classificata in base a CTCAE, versione 5.0
2 anni
Misurazione del livello di emoglobina
Lasso di tempo: 2 anni
Variazione rispetto al basale del parametro ematologico
2 anni
Misurazione della conta assoluta dei neutrofili
Lasso di tempo: 2 anni
Variazione rispetto al basale del parametro ematologico
2 anni
Misurazione della conta piastrinica
Lasso di tempo: 2 anni
Variazione rispetto al basale del parametro ematologico
2 anni
IPMDS (Scala internazionale delle malattie mitocondriali pediatriche)
Lasso di tempo: 2 anni
Confrontare la variazione del punteggio IPMDS (International Pediatric Mitochondrial Disease Scale) durante un periodo di follow-up di 3, 6, 12 e 24 mesi dopo il trattamento. Il punteggio totale IPMDS varia da 0 a 243. Il punteggio è espresso come percentuale di elementi che era possibile eseguire. Più basso è il punteggio, maggiore è la funzione del bambino
2 anni
Punteggio delle prestazioni
Lasso di tempo: 2 anni
Stabilizzazione o miglioramento del punteggio delle prestazioni (punteggio Lansky (per pazienti di età inferiore a 15 anni) o Karnofsky (per pazienti di età superiore a 15 anni) rispetto al basale
2 anni
PEDI: Pediatric Evaluation of Disability Inventory
Lasso di tempo: 2 anni
Stabilizzazione o miglioramento del punteggio PEDI rispetto al basale
2 anni
Test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: 2 anni
Stabilizzazione o miglioramento del test del cammino in 6 minuti rispetto al basale
2 anni
30 Secondo supporto sedia
Lasso di tempo: 2 anni
Stabilizzazione o miglioramento in 30 Seconda sedia in piedi rispetto alla linea di base
2 anni
Eventi di ricovero
Lasso di tempo: 1 anno
Riduzione del numero, della causa e della durata degli eventi di ospedalizzazione rispetto a 12 mesi prima del trattamento IP
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Minovia Therapeutics Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 marzo 2022

Completamento primario (Anticipato)

1 marzo 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

1 gennaio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

16 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 agosto 2021

Ultimo verificato

1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PLC-PMD-01-IL

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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