Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pierwsze badanie na ludziach mające na celu ocenę bezpieczeństwa infuzji MNV-BM-PLC (autologiczne komórki CD34+ wzbogacone allogenicznymi mitochondriami pochodzącymi z łożyska) u pacjentów z pierwotnymi chorobami mitochondrialnymi związanymi z mutacją lub delecją mitochondrialnego DNA

17 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Minovia Therapeutics Ltd.

Pierwsze otwarte badanie fazy I na ludziach z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa infuzji MNV-BM-PLC (autologiczne komórki CD34+ wzbogacone allogenicznymi mitochondriami pochodzącymi z łożyska) u pacjentów z pierwotnymi chorobami mitochondrialnymi związanymi z mutacjami lub delecjami mitochondrialnego DNA

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa pojedynczej infuzji dożylnej (IV) autologicznych komórek CD34+ wzbogaconych w mitochondria allogeniczne pochodzące z łożyska u uczestnika z pierwotną chorobą mitochondrialną związaną z mutacjami lub delecjami mitochondrialnego DNA.

Do badania zostanie przyjętych 6 osób w wieku od 4 do 18 lat w dniu wizyty przesiewowej z pierwotną chorobą mitochondrialną związaną z mutacjami lub delecjami mitochondrialnego DNA.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

MNV-BM-PLC to spersonalizowana terapia komórkowa oparta na autologicznych, pochodzących od pacjentów krwiotwórczych komórkach macierzystych/progenitorowych (HSPC) wzbogaconych mitochondriami wyizolowanymi ze zdrowego łożyska pozyskanego od dawców podczas cesarskiego cięcia. Zdrowe mitochondria wykorzystuje się ex vivo do wzbogacenia komórek krwi obwodowej CD34+ pacjenta, po czym następuje infuzja komórek wzbogaconych w mitochondria z powrotem do pacjenta. Ten terapeutyczny proces augmentacji mitochondriów zapewnia pacjentowi zdrowe mitochondria zawierające niezmutowane/usunięte mtDNA, które może uzupełniać funkcjonalność mitochondriów w komórkach pacjenta.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael
        • Sheba Medical Center - Tel Ashomer

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnostyka molekularna pierwotnych chorób mitochondrialnych
  • Wiek od 4 do 18 lat, o minimalnej masie ciała 20 (+/-1) kilogramów w dniu wizyty przesiewowej.
  • Wynik wydajności: Karnofsky ≥40 (lub równoważny u dzieci w wieku poniżej 16 lat.
  • Pacjenci lub rodzice lub opiekunowie prawni pacjenta (w stosownych przypadkach) dobrze rozumieją badanie i charakter procedury oraz są chętni i zdolni do wyrażenia pisemnej świadomej zgody przed udziałem w jakichkolwiek procedurach związanych z badaniem.
  • Zdolność medyczna do bezpiecznego poddania się procedurom badania, zgodnie z ustaleniami badacza.

Kryteria wyłączenia

  • Pozytywny wynik testu na czynniki chorobotwórcze.
  • Niezdolność do poddania się leukaferezie, określona przez badacza.
  • Przewlekła ciężka infekcja lub jakakolwiek inna choroba lub stan, który może zagrażać pacjentowi lub utrudniać interpretację wyników badania.
  • Znana historia nowotworów złośliwych.
  • Pacjent był leczony w ciągu ostatniego roku przed leczeniem IP inną terapią komórkową.
  • Pacjent brał udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym i/lub przyjmował inne leki eksperymentalne poza badaniem klinicznym w ciągu 1 miesiąca przed dniem wizyty w ramach leczenia badanego produktu (IP).
  • Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią lub kobieta, która planuje zajść w ciążę podczas badania. Ponadto każda kobieta w wieku rozrodczym (niesterylna ani po menopauzie), która nie chce stosować wysoce skutecznej metody antykoncepcji w czasie trwania badania
  • W ocenie Badacza pacjentka nie nadaje się do udziału w badaniu ze względów bezpieczeństwa.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1 i Kohorta 2

3 pacjentom zostanie podana Dawka 1 (0,88 jednostki mitochondrialnej (mU) aktywności syntazy cytrynianowej (CS) na milion komórek).

3 pacjentom zostanie podana dawka 2 (4,4 mU jednostki mitochondrialnej (mU) aktywności syntazy cytrynianowej (CS) na milion komórek).
Procedura: Mobilizacja szpiku kostnego

Przez cztery dni przed aferezą Neupogen (G-CSF) w dawce 10 mikrogramów na kilogram będzie podawany podskórnie rano (od -6 do -3 dnia terapii komórkowej). Ponadto Mozobil (Plerixafor) w dawce 0,24 miligrama na kilogram zostanie podany podskórnie na około 4 godziny przed rozpoczęciem aferezy.

Piąta dawka Neupogenu (G-CSF) zostanie podana tuż przed aferezą

Procedura: Afereza
Afereza zostanie przeprowadzona dwa dni przed infuzją MNV-BM-PLC. Podczas tej procedury krew obwodowa pacjenta zostanie pobrana metodą aferezy
Biologiczny: Infuzja MNV-BM-PLC

Infuzja MNV-BM-PLC (autologiczne komórki CD34+ wzbogacone allogenicznymi mitochondriami pochodzącymi z łożyska) zostanie przeprowadzona standardową procedurą IV.

Odstępy między kolejnymi dawkami będą wynosić co najmniej 2 tygodnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v5.0 po MNV-BM-PLC
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Dotkliwość zostanie oceniona zgodnie z CTCAE, wersja 5.0
1 miesiąc
Pomiar poziomu hemoglobiny
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej parametru hematologicznego
1 miesiąc
Pomiar bezwzględnej liczby neutrofili
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej parametru hematologicznego
1 miesiąc
Pomiar liczby płytek krwi
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej parametru hematologicznego
1 miesiąc

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v5.0 po MNV-BM-PLC
Ramy czasowe: 2 lata
Dotkliwość zostanie oceniona zgodnie z CTCAE, wersja 5.0
2 lata
Pomiar poziomu hemoglobiny
Ramy czasowe: 2 lata
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej parametru hematologicznego
2 lata
Pomiar bezwzględnej liczby neutrofili
Ramy czasowe: 2 lata
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej parametru hematologicznego
2 lata
Pomiar liczby płytek krwi
Ramy czasowe: 2 lata
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej parametru hematologicznego
2 lata
IPMDS (Międzynarodowa Pediatryczna Skala Chorób Mitochondrialnych)
Ramy czasowe: 2 lata
Porównanie zmiany wyniku w Międzynarodowej Pediatrycznej Skali Chorób Mitochondrialnych (IPMDS) w okresie obserwacji 3, 6, 12 i 24 miesięcy po leczeniu. Całkowity wynik IPMDS mieści się w zakresie od 0 do 243. Wynik jest wyrażony jako procent pozycji, które były możliwe do wykonania. Im niższy wynik, tym wyższa funkcja dziecka
2 lata
Wynik wydajności
Ramy czasowe: 2 lata
Stabilizacja lub poprawa wyniku sprawności (wynik Lansky'ego (w przypadku pacjentów w wieku poniżej 15 lat) lub wynik w skali Karnofsky'ego (w przypadku pacjentów w wieku powyżej 15 lat) w stosunku do wartości wyjściowych
2 lata
PEDI: Pediatryczna ocena inwentarza niepełnosprawności
Ramy czasowe: 2 lata
Stabilizacja lub poprawa wyniku PEDI w stosunku do wartości wyjściowych
2 lata
6-minutowy test marszu
Ramy czasowe: 2 lata
Stabilizacja lub poprawa w 6-minutowym teście marszu w stosunku do wartości wyjściowych
2 lata
30 Drugi stojak na krzesło
Ramy czasowe: 2 lata
Stabilizacja lub poprawa w 30 Drugim stanie na krześle względem linii podstawowej
2 lata
Imprezy hospitalizacyjne
Ramy czasowe: 1 rok
Zmniejszenie liczby, przyczyny i czasu trwania zdarzeń hospitalizacyjnych w stosunku do 12 miesięcy przed leczeniem IP
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Minovia Therapeutics Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PLC-PMD-01-IL

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotne choroby mitochondrialne

Badania kliniczne na Mobilizacja szpiku kostnego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Chile

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj