- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04548843
Pierwsze badanie na ludziach mające na celu ocenę bezpieczeństwa infuzji MNV-BM-PLC (autologiczne komórki CD34+ wzbogacone allogenicznymi mitochondriami pochodzącymi z łożyska) u pacjentów z pierwotnymi chorobami mitochondrialnymi związanymi z mutacją lub delecją mitochondrialnego DNA
Pierwsze otwarte badanie fazy I na ludziach z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa infuzji MNV-BM-PLC (autologiczne komórki CD34+ wzbogacone allogenicznymi mitochondriami pochodzącymi z łożyska) u pacjentów z pierwotnymi chorobami mitochondrialnymi związanymi z mutacjami lub delecjami mitochondrialnego DNA
Celem badania jest ocena bezpieczeństwa pojedynczej infuzji dożylnej (IV) autologicznych komórek CD34+ wzbogaconych w mitochondria allogeniczne pochodzące z łożyska u uczestnika z pierwotną chorobą mitochondrialną związaną z mutacjami lub delecjami mitochondrialnego DNA.
Do badania zostanie przyjętych 6 osób w wieku od 4 do 18 lat w dniu wizyty przesiewowej z pierwotną chorobą mitochondrialną związaną z mutacjami lub delecjami mitochondrialnego DNA.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Eyal Shoshani
- Numer telefonu: 972544758318
- E-mail: eyal@minoviatx.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Lea Bensoussan
- Numer telefonu: 972-58-610-1291
- E-mail: lea@minoviatx.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Ramat Gan, Izrael
- Sheba Medical Center - Tel Ashomer
-
Kontakt:
- Elad Jacobi, MD
- Numer telefonu: 972-3-5303037
- E-mail: elad.jacoby@sheba.gov.il
-
Kontakt:
- Diana Chigalayev
- Numer telefonu: 972-3-5307145
- E-mail: diana.chigalayev@sheba.gov.il
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnostyka molekularna pierwotnych chorób mitochondrialnych
- Wiek od 4 do 18 lat, o minimalnej masie ciała 20 (+/-1) kilogramów w dniu wizyty przesiewowej.
- Wynik wydajności: Karnofsky ≥40 (lub równoważny u dzieci w wieku poniżej 16 lat.
- Pacjenci lub rodzice lub opiekunowie prawni pacjenta (w stosownych przypadkach) dobrze rozumieją badanie i charakter procedury oraz są chętni i zdolni do wyrażenia pisemnej świadomej zgody przed udziałem w jakichkolwiek procedurach związanych z badaniem.
- Zdolność medyczna do bezpiecznego poddania się procedurom badania, zgodnie z ustaleniami badacza.
Kryteria wyłączenia
- Pozytywny wynik testu na czynniki chorobotwórcze.
- Niezdolność do poddania się leukaferezie, określona przez badacza.
- Przewlekła ciężka infekcja lub jakakolwiek inna choroba lub stan, który może zagrażać pacjentowi lub utrudniać interpretację wyników badania.
- Znana historia nowotworów złośliwych.
- Pacjent był leczony w ciągu ostatniego roku przed leczeniem IP inną terapią komórkową.
- Pacjent brał udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym i/lub przyjmował inne leki eksperymentalne poza badaniem klinicznym w ciągu 1 miesiąca przed dniem wizyty w ramach leczenia badanego produktu (IP).
- Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią lub kobieta, która planuje zajść w ciążę podczas badania. Ponadto każda kobieta w wieku rozrodczym (niesterylna ani po menopauzie), która nie chce stosować wysoce skutecznej metody antykoncepcji w czasie trwania badania
- W ocenie Badacza pacjentka nie nadaje się do udziału w badaniu ze względów bezpieczeństwa.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Kohorta 1 i Kohorta 2
3 pacjentom zostanie podana Dawka 1 (0,88 jednostki mitochondrialnej (mU) aktywności syntazy cytrynianowej (CS) na milion komórek). 3 pacjentom zostanie podana dawka 2 (4,4 mU jednostki mitochondrialnej (mU) aktywności syntazy cytrynianowej (CS) na milion komórek). |
Przez cztery dni przed aferezą Neupogen (G-CSF) w dawce 10 mikrogramów na kilogram będzie podawany podskórnie rano (od -6 do -3 dnia terapii komórkowej). Ponadto Mozobil (Plerixafor) w dawce 0,24 miligrama na kilogram zostanie podany podskórnie na około 4 godziny przed rozpoczęciem aferezy. Piąta dawka Neupogenu (G-CSF) zostanie podana tuż przed aferezą
Afereza zostanie przeprowadzona dwa dni przed infuzją MNV-BM-PLC.
Podczas tej procedury krew obwodowa pacjenta zostanie pobrana metodą aferezy
Infuzja MNV-BM-PLC (autologiczne komórki CD34+ wzbogacone allogenicznymi mitochondriami pochodzącymi z łożyska) zostanie przeprowadzona standardową procedurą IV. Odstępy między kolejnymi dawkami będą wynosić co najmniej 2 tygodnie. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v5.0 po MNV-BM-PLC
Ramy czasowe: 1 miesiąc
|
Dotkliwość zostanie oceniona zgodnie z CTCAE, wersja 5.0
|
1 miesiąc
|
Pomiar poziomu hemoglobiny
Ramy czasowe: 1 miesiąc
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej parametru hematologicznego
|
1 miesiąc
|
Pomiar bezwzględnej liczby neutrofili
Ramy czasowe: 1 miesiąc
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej parametru hematologicznego
|
1 miesiąc
|
Pomiar liczby płytek krwi
Ramy czasowe: 1 miesiąc
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej parametru hematologicznego
|
1 miesiąc
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v5.0 po MNV-BM-PLC
Ramy czasowe: 2 lata
|
Dotkliwość zostanie oceniona zgodnie z CTCAE, wersja 5.0
|
2 lata
|
Pomiar poziomu hemoglobiny
Ramy czasowe: 2 lata
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej parametru hematologicznego
|
2 lata
|
Pomiar bezwzględnej liczby neutrofili
Ramy czasowe: 2 lata
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej parametru hematologicznego
|
2 lata
|
Pomiar liczby płytek krwi
Ramy czasowe: 2 lata
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej parametru hematologicznego
|
2 lata
|
IPMDS (Międzynarodowa Pediatryczna Skala Chorób Mitochondrialnych)
Ramy czasowe: 2 lata
|
Porównanie zmiany wyniku w Międzynarodowej Pediatrycznej Skali Chorób Mitochondrialnych (IPMDS) w okresie obserwacji 3, 6, 12 i 24 miesięcy po leczeniu.
Całkowity wynik IPMDS mieści się w zakresie od 0 do 243.
Wynik jest wyrażony jako procent pozycji, które były możliwe do wykonania.
Im niższy wynik, tym wyższa funkcja dziecka
|
2 lata
|
Wynik wydajności
Ramy czasowe: 2 lata
|
Stabilizacja lub poprawa wyniku sprawności (wynik Lansky'ego (w przypadku pacjentów w wieku poniżej 15 lat) lub wynik w skali Karnofsky'ego (w przypadku pacjentów w wieku powyżej 15 lat) w stosunku do wartości wyjściowych
|
2 lata
|
PEDI: Pediatryczna ocena inwentarza niepełnosprawności
Ramy czasowe: 2 lata
|
Stabilizacja lub poprawa wyniku PEDI w stosunku do wartości wyjściowych
|
2 lata
|
6-minutowy test marszu
Ramy czasowe: 2 lata
|
Stabilizacja lub poprawa w 6-minutowym teście marszu w stosunku do wartości wyjściowych
|
2 lata
|
30 Drugi stojak na krzesło
Ramy czasowe: 2 lata
|
Stabilizacja lub poprawa w 30 Drugim stanie na krześle względem linii podstawowej
|
2 lata
|
Imprezy hospitalizacyjne
Ramy czasowe: 1 rok
|
Zmniejszenie liczby, przyczyny i czasu trwania zdarzeń hospitalizacyjnych w stosunku do 12 miesięcy przed leczeniem IP
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PLC-PMD-01-IL
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Mobilizacja szpiku kostnego
-
University Hospital, Basel, SwitzerlandZakończonyBiopsja szpiku kostnegoSzwajcaria
-
Rigshospitalet, DenmarkJeszcze nie rekrutacjaKobieta z rakiem piersi
-
Rigshospitalet, DenmarkJeszcze nie rekrutacjaRak piersi we wczesnym stadium
-
Institut Straumann AGAktywny, nie rekrutujący
-
Institut Straumann AGZakończony
-
California State University, NorthridgeZakończonyĆwiczenieStany Zjednoczone
-
Collagen MatrixJeszcze nie rekrutacja
-
Pioneer Surgical Technology, Inc.ZakończonySkuteczność fuzji lędźwiowej, gdy NanOss Bioactive jest stosowany z tylno-bocznymi fuzjami rynnowymiZwyrodnieniowa choroba dysku | Zwężenie kręgosłupa | KręgozmykStany Zjednoczone
-
Institut Straumann AGZakończonySzczęka, bezzębna, częściowoZjednoczone Królestwo
-
Abyrx, Inc.ZakończonyZesztywniające zapalenie stawów kręgosłupa | Zrośnięte kręgi | Deformacje strzałkowe | Kifoza piersiowo-lędźwiowaStany Zjednoczone