Um estudo inédito em humanos para avaliar a segurança da infusão de MNV-BM-PLC (células CD34+ autólogas enriquecidas com mitocôndrias alogênicas derivadas da placenta) em pacientes com doenças mitocondriais primárias associadas à mutação ou deleção do DNA mitocondrial

Critério de inclusão:

• Diagnóstico molecular da doença mitocondrial primária
• Idade entre 4 anos e até 18 anos, com peso corporal mínimo de 20 (+/-1) quilograma no dia da visita de triagem.
• Pontuação de desempenho: Karnofsky ≥40 (ou equivalente em crianças menores de 16 anos.
• Os pacientes ou seus pais ou responsável legal (quando aplicável) têm um bom entendimento do estudo e da natureza do procedimento e estão dispostos e são capazes de fornecer consentimento informado por escrito antes da participação em qualquer procedimento relacionado ao estudo.
• Capacidade médica para se submeter aos procedimentos do estudo com segurança, conforme determinado pelo investigador.

Critério de exclusão

• Teste positivo para agentes patogênicos.
• Incapacidade de sofrer leucaférese, conforme determinado pelo investigador.
• Infecção crônica grave ou qualquer outra doença ou condição que possa colocar o paciente em risco ou interferir na capacidade de interpretar os resultados do estudo.
• História conhecida de malignidade.
• O paciente foi tratado no último ano antes do tratamento IP com uma terapia celular diferente.
• O paciente participou de outro estudo clínico intervencionista e/ou recebeu outra medicação experimental fora de um estudo clínico dentro de 1 mês antes do dia da visita de tratamento do produto de investigação (IP).
• Uma mulher grávida ou lactante ou uma mulher que planeja engravidar durante o estudo. Além disso, qualquer mulher com potencial para engravidar (não estéril ou na pós-menopausa), que não deseja aderir ao uso de método contraceptivo altamente eficaz durante o estudo
• Na opinião do Investigador, o paciente não é adequado para participar do estudo devido a questões de segurança.