Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een eerste studie bij mensen ter evaluatie van de veiligheid van infusie van MNV-BM-PLC (autologe CD34+-cellen verrijkt met van placenta afgeleide allogene mitochondria) bij patiënten met primaire mitochondriale aandoeningen die verband houden met mitochondriale DNA-mutatie of -deletie

30 augustus 2021 bijgewerkt door: Minovia Therapeutics Ltd.

Een primeur in humane fase I, open-label dosis-escalatiestudie om de veiligheid van infusie van MNV-BM-PLC (autologe CD34+-cellen verrijkt met van placenta afkomstige allogene mitochondria) te evalueren bij patiënten met primaire mitochondriale ziekten die verband houden met mitochondriale DNA-mutatie of -deletie

De doelstellingen van de studie zijn het evalueren van de veiligheid van een enkelvoudige intraveneuze (IV) infusie van autologe CD34+-cellen verrijkt met van placenta afkomstige allogene mitochondriën bij deelnemers met primaire mitochondriale ziekte geassocieerd met mitochondriale DNA-mutaties of -deleties.

6 deelnemers van 4 tot 18 jaar oud op de dag van het screeningsbezoek met primaire mitochondriale ziekte geassocieerd met mitochondriale DNA-mutaties of -deleties zullen worden ingeschreven.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

MNV-BM-PLC is een gepersonaliseerde celtherapie op basis van autologe, van de patiënt afkomstige hematopoëtische stamcellen/voorlopercellen (HSPC's) verrijkt met mitochondriën geïsoleerd uit gezonde placenta verkregen van donoren tijdens keizersnede. Gezonde mitochondriën worden ex-vivo gebruikt om de CD34+ perifere bloedcellen van de patiënt te verrijken, gevolgd door infusie van de mitochondriaal verrijkte cellen terug naar de patiënt. Dit therapeutische proces van mitochondriale augmentatie voorziet de patiënt van gezonde mitochondriën die niet-gemuteerd/verwijderd mtDNA dragen dat de mitochondriale functionaliteit in de cellen van de patiënt kan aanvullen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

6

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 16 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moleculaire diagnose van primaire mitochondriale ziekte
  • Leeftijd tussen 4 jaar en maximaal 18 jaar, met een minimum lichaamsgewicht van 20 (+/-1) kilogram op de dag van het screeningsbezoek.
  • Prestatiescore: Karnofsky ≥40 (of equivalent bij kinderen jonger dan 16 jaar.
  • De patiënt of de ouders of wettelijke voogd van de patiënt (indien van toepassing) hebben een goed begrip van het onderzoek en de aard van de procedure en zijn bereid en in staat schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voorafgaand aan deelname aan studiegerelateerde procedures.
  • Medische bekwaamheid om de onderzoeksprocedures veilig te ondergaan, zoals bepaald door de onderzoeker.

Uitsluitingscriteria

  • Positieve test op ziekteverwekkers.
  • Onvermogen om leukaferese te ondergaan, zoals bepaald door de onderzoeker.
  • Chronische ernstige infectie of enige andere ziekte of aandoening die de patiënt in gevaar kan brengen of het vermogen om de onderzoeksresultaten te interpreteren kan verstoren.
  • Bekende geschiedenis van maligniteit.
  • Patiënt is in het afgelopen jaar voorafgaand aan IP-behandeling behandeld met een andere celtherapie.
  • Patiënt heeft deelgenomen aan een ander interventioneel klinisch onderzoek en/of heeft buiten een klinisch onderzoek andere experimentele medicatie gekregen binnen 1 maand voorafgaand aan de dag van het behandelingsbezoek met het onderzoeksproduct (IP).
  • Een zwangere of zogende vrouw of een vrouw die van plan is zwanger te worden tijdens het onderzoek. Bovendien mag elke vrouw in de vruchtbare leeftijd (niet steriel of postmenopauzaal), die niet bereid is zich te houden aan het gebruik van zeer effectieve anticonceptiemethode voor de duur van het onderzoek
  • Naar de mening van de onderzoeker is de patiënt vanwege veiligheidsoverwegingen niet geschikt voor deelname aan het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1 & Cohort 2

3 patiënten zullen worden toegediend met dosis 1 (0,88 mitochondria-eenheid (mU) citraatsynthase (CS)-activiteit per miljoen cellen).

3 patiënten zullen worden toegediend met dosis 2 (4,4 mU mitochondria-eenheid (mU) citraatsynthase (CS)-activiteit per miljoen cellen).
Procedure: Beenmergmobilisatie

Gedurende vier dagen vóór de aferese wordt Neupogen (G-CSF) in een dosis van 10 microgram per kilogram 's ochtends subcutaan toegediend (dag -6 tot -3 celtherapie). Bovendien zal Mozobil (Plerixafor) in een dosis van 0,24 milligram per kilogram subcutaan worden toegediend, ongeveer 4 uur voordat de aferese wordt gestart.

Vlak voor de aferese wordt een vijfde dosis Neupogen (G-CSF) toegediend

Procedure: Aferese
Aferese zal twee dagen voorafgaand aan MNV-BM-PLC-infusie worden uitgevoerd. Tijdens deze procedure wordt het perifere bloed van de patiënt verzameld door middel van aferese
Biologisch: MNV-BM-PLC-infusie

De infusie van MNV-BM-PLC (autologe CD34+-cellen verrijkt met van placenta afkomstige allogene mitochondriën) zal worden uitgevoerd volgens de standaard IV-procedure.

Het doseringsinterval tussen patiënten zal minimaal 2 weken zijn.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v5.0 volgens MNV-BM-PLC
Tijdsspanne: 1 maand
De ernst wordt beoordeeld volgens CTCAE, versie 5.0
1 maand
Meting van het hemoglobinegehalte
Tijdsspanne: 1 maand
Verandering ten opzichte van baseline in hematologische parameter
1 maand
Meting van het absolute aantal neutrofielen
Tijdsspanne: 1 maand
Verandering ten opzichte van baseline in hematologische parameter
1 maand
Meting van het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: 1 maand
Verandering ten opzichte van baseline in hematologische parameter
1 maand

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v5.0 volgens MNV-BM-PLC
Tijdsspanne: 2 jaar
De ernst wordt beoordeeld volgens CTCAE, versie 5.0
2 jaar
Meting van het hemoglobinegehalte
Tijdsspanne: 2 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in hematologische parameter
2 jaar
Meting van het absolute aantal neutrofielen
Tijdsspanne: 2 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in hematologische parameter
2 jaar
Meting van het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: 2 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in hematologische parameter
2 jaar
IPMDS (International Pediatric Mitochondrial Disease Scale)
Tijdsspanne: 2 jaar
Om de verandering in de International Pediatric Mitochondrial Disease Scale (IPMDS)-score te vergelijken tijdens een follow-upperiode van 3, 6, 12 en 24 maanden na de behandeling. De totale IPMDS-score varieert van 0 tot 243. De score wordt uitgedrukt als het percentage items dat haalbaar was om uit te voeren. Hoe lager de score, hoe hoger de functie van het kind
2 jaar
Prestatiescore
Tijdsspanne: 2 jaar
Stabilisatie of verbetering van de prestatiescore (Lansky-score (voor patiënten jonger dan 15 jaar) of Karnofsky-score (voor patiënten ouder dan 15) ten opzichte van baseline
2 jaar
PEDI: pediatrische evaluatie van de inventaris van handicaps
Tijdsspanne: 2 jaar
Stabilisatie of verbetering van de PEDI-score ten opzichte van de uitgangswaarde
2 jaar
6 minuten looptest
Tijdsspanne: 2 jaar
Stabilisatie of verbetering in 6-minuten looptest ten opzichte van baseline
2 jaar
30 Tweede stoelstandaard
Tijdsspanne: 2 jaar
Stabilisatie of verbetering in 30 seconden stoelstand ten opzichte van de basislijn
2 jaar
Hospitalisatie evenementen
Tijdsspanne: 1 jaar
Vermindering van het aantal, de oorzaak en de duur van ziekenhuisopnamen ten opzichte van 12 maanden vóór IP-behandeling
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Minovia Therapeutics Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 maart 2022

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 maart 2022

Studie voltooiing (Verwacht)

1 januari 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 september 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 september 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 september 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 augustus 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 augustus 2021

Laatst geverifieerd

1 augustus 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PLC-PMD-01-IL

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Primaire mitochondriale ziekten

Klinische onderzoeken op Beenmergmobilisatie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Vietnam

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren