En första mänsklig studie för att utvärdera säkerheten vid infusion av MNV-BM-PLC (autologa CD34+-celler berikade med placenta-härledda allogena mitokondrier) hos patienter med primära mitokondriella sjukdomar associerade med mitokondriell DNA-mutation eller deletion

Inklusionskriterier:

• Molekylär diagnos av primär mitokondriell sjukdom
• Ålder mellan 4 år och upp till 18 år, med en minsta kroppsvikt på 20 (+/-1) kilogram på dagen för screeningbesöket.
• Prestandapoäng: Karnofsky ≥40 (eller motsvarande hos barn yngre än 16 år.
• Patienter eller patientens föräldrar eller vårdnadshavare (i tillämpliga fall) har god förståelse för studien och förfarandets natur och är villig och kan ge skriftligt informerat samtycke innan deltagande i några studierelaterade procedurer.
• Medicinsk förmåga att genomgå studieprocedurerna på ett säkert sätt, som bestämts av utredaren.

Exklusions kriterier

• Positivt test för patogena agens.
• Oförmåga att genomgå leukaferes, som fastställts av utredaren.
• Kronisk allvarlig infektion eller någon annan sjukdom eller tillstånd som kan riskera patienten eller störa förmågan att tolka studieresultaten.
• Känd historia av malignitet.
• Patienten har behandlats under det senaste året före IP-behandling med en annan cellterapi.
• Patienten har deltagit i en annan interventionell klinisk studie och/eller fått annan experimentell medicinering utanför en klinisk studie inom 1 månad före dagen för undersökningsproduktens (IP) behandlingsbesök.
• En gravid eller ammande kvinna eller en kvinna som planerar att bli gravid under studien. Dessutom, varje kvinna i fertil ålder (inte steril eller postmenopausal), som inte är villig att följa den högeffektiva preventivmetoden under hela studien.
• Enligt utredarens uppfattning är patienten olämplig för att delta i studien på grund av säkerhetsproblem.